Passage Bio, société spécialisée dans le développement de thérapies géniques, a administré la première dose d'un essai clinique évaluant un traitement potentiel pour les personnes diagnostiquées avec une dégénérescence frontotemporale associée à une variation de la NRG gène, ou FTD-GRN.  

Des variantes dans le NRG gène peut entraîner une incapacité pour le corps à produire la protéine progranuline (PGRN). Des insuffisances en PGRN ont été liées à la DFT héréditaire. 

La thérapie génique PBFT02 est une injection à dose unique qui délivre une copie de travail non mutée du NRG gène dans le corps de la personne diagnostiquée par un virus modifié connu sous le nom de vecteur.  

Mark Forman, MD, médecin-chef de Passage Bio, a déclaré que cette approche "offre une opportunité potentielle d'atteindre des niveaux de PGRN supérieurs à la normale dans le [système nerveux central], surmontant ainsi le déficit en PGRN dans NRG porteurs de mutations avec un diagnostic de FTD-GRN symptomatique précoce. 

La première dose administrée dans cet essai représente "une étape importante pour l'équipe de Passage Bio et pour le programme PBFT02", a déclaré Edgar (Chip) Cale, PDG par intérim de Passage Bio. communiqué de presse. « Nous sommes impatients de poursuivre notre travail important pour développer PBFT02 en tant qu'option de traitement potentielle pour les milliers de personnes vivant avec FTD-GRN. Nous sommes reconnaissants du soutien des familles et des investigateurs des essais cliniques qui ont choisi de participer à nos études. » 

"FTD-GRN est une maladie dévastatrice sans thérapies modificatrices de la maladie approuvées, et nous espérons que cet essai fournira la preuve que PBFT02 pourrait devenir une option de traitement significative pour les adultes vivant avec FTD-GRN", a ajouté le Dr Forman. "Nous sommes impatients de nous appuyer sur nos données précliniques avec cet essai de phase 1/2." 

Passage Bio recrute toujours des participants pour l'essai clinique, connu sous le nom d'upliFT-D. Les personnes ayant un diagnostic FTD-GRN qui sont intéressées peuvent trouver plus d'informations sur essaiscliniques.gov.  

Une liste des autres essais cliniques qui recrutent activement peut être trouvé ici.