AviadoBio ouvrira bientôt des sites d'essais cliniques aux États-Unis pour une thérapie génique expérimentale qui pourrait stopper la progression de la FTD lorsqu'elle est causée par une variante du virus. NRG gène, la société a annoncé le 6 novembre.

La thérapie, connue sous le nom d'AVB-101, délivre une copie du NRG gène directement au cerveau via une intervention chirurgicale unique et mini-invasive.

Lorsqu'il fonctionne correctement, NRG demande au corps de produire une protéine importante appelée progranuline. Si NRG ne fonctionne pas correctement en raison d'une variante, la production de progranuline est supprimée ; de faibles niveaux de progranuline dans le cerveau ont été associés au développement de la FTD.

"Notre programme préclinique montre une biodistribution robuste dans les zones du cerveau où elle est nécessaire pour restaurer les niveaux de progranuline, ralentissant ou arrêtant potentiellement la progression du FTD-GRN, avec peu ou pas de progranuline dans le reste du corps où elle peut avoir des effets indésirables", » David Cooper, MD, médecin-chef d'AviadoBio, a déclaré dans un communiqué de presse.

La Food and Drug Administration des États-Unis a récemment approuvé la demande de nouveau médicament expérimental d'AviadoBio pour l'AVB-101, ouvrant ainsi la voie au début d'un essai clinique, connu sous le nom d'ASPIRE-FTD, aux États-Unis. Selon la société de thérapie génique basée à Londres, ASPIRE- Les sites FTD aux États-Unis ouvriront les inscriptions en 2024. (Les sites ASPIRE-FTD ont déjà ouvert les inscriptions en Espagne et en Pologne.)

Visite ClinicalTrials.gov pour apprendre plus.

« L'engagement d'AviadoBio à développer, tester et commercialiser des thérapies pour arrêter la FTD apporte de l'espoir à tant de familles touchées par cette maladie », a déclaré Susan LJ Dickinson, PDG de l'AFTD. « L'AFTD félicite les nombreux chercheurs innovants du monde entier qui travaillent actuellement sur ces interventions essentielles. »

Le 27 octobre, la société américaine de biotechnologie Alector Therapeutics a annoncé avoir terminé les inscriptions pour INFRONT-3, un essai clinique de phase 3 testant l'innocuité et l'efficacité du médicament latozinemab, dont il a été démontré dans des études qu'il augmente les niveaux de progranuline en inhibant un récepteur qui dégrade naturellement la protéine.