La Registre des troubles FTD is a powerful tool in the effort to discover treatments and a cure for FTD, leveraging the stories of persons diagnosed with FTD, their caregivers (both current and former), and family members to spur innovation. By sharing their insights and experience with the Registry, more than 6,200 people have already provided information that help scientists advance FTD science; in return, registrants contribute to a better future, see how their experience compares with others, and learn about clinical research studies that may be right for them.

L'année prochaine, le registre déploiera une nouvelle interface pour les familles touchées par le FTD et les chercheurs, dotée d'une suite plus robuste d'outils de collecte de données et d'un système de communication plus polyvalent pour rester en contact avec les participants. La nouvelle directrice du registre, Carrie Milliard, MS, CGC, CCRC, supervise cette transformation. Milliard, qui a rejoint le Registre début juillet, apporte vingt ans d'expérience en recherche clinique à son nouveau rôle, notamment en gestion de données, en recherche clinique et même en conseil génétique, une carrière qu'elle a poursuivie avant de se tourner vers une vocation plus axée sur la recherche.

"Au cours de ma formation en conseil génétique, j'ai réalisé qu'il y avait tellement de gens qui n'avaient aucune option de traitement ou de test disponible", a déclaré Milliard. « J’ai décidé d’orienter ma carrière vers le domaine de la recherche parce que je pensais que mes compétences seraient mieux utilisées pour essayer de trouver des moyens de fournir à ces personnes le diagnostic et le traitement dont elles ont besoin. »

Milliard a commencé sa carrière de chercheuse au Boston Children's Hospital, où elle a principalement mené des recherches sur les fondements génétiques des cardiopathies congénitales. Quelques années plus tard, elle est rentrée dans le Maine, où elle a supervisé des études de pédiatrie au Maine Medical Center, se concentrant principalement sur la recherche sur la fibrose kystique. Milliard a rappelé à quel point elle s'est sentie chanceuse de « voir le développement et de mener les études qui ont abouti à l'approbation de produits thérapeutiques qui changent la vie par la FDA ».

Elle est tout aussi enthousiasmée par son nouveau poste au Greffe. «J'adore être dans le domaine des maladies rares», a-t-elle déclaré. « Le Registre est vraiment important ; cela nous permet d’alimenter les essais à venir et de stimuler les efforts vers un remède contre la FTD.

Un registre nouveau et amélioré 
Milliard a déclaré à l'AFTD que la mise à niveau de la plateforme constituerait une transformation majeure pour le Registre, le produit des commentaires directs des participants au Registre au fil des ans.
Sur la plateforme actuelle, elle a déclaré : « Une fois que vous partagez vos expériences, il n'y a pas grand-chose à revenir. C'est un thème récurrent dans nos retours : « Pourquoi devrais-je revenir ? Pourquoi ne générons-nous pas plus de données ? La nouvelle plateforme vise à résoudre ce problème.
In addition to connecting people affected by FTD to opportunities to contribute to research, the platform will also make it easier for scientists to access data submitted by registrants and will provide tools to aid in clinical research.

Milliard a déclaré que la mise à niveau du registre se concentre sur trois objectifs clés :

Milliard a déclaré à l'AFTD que l'un de ses objectifs à long terme au Registre est de garantir que les données fournies par les participants sont mieux mises en œuvre et partagées avec les chercheurs. « Nous devons mieux utiliser les données dont nous disposons ; nous devons nous assurer qu'il est utilisé, analysé et diffusé », a-t-elle déclaré. «J'ai hâte de générer mes propres questions de recherche et d'apprendre des personnes ayant une expérience vécue du FTD.» La mise à niveau du registre permettra également aux participants de voir comment les données qu'ils ont fournies sont utilisées dans la recherche FTD. Lorsque les données du Registre seront présentées ou publiées, les participants verront comment leurs données ont contribué à les façonner.

Milliard a encouragé toutes les personnes touchées par FTD à rejoindre le registre, soulignant l'importance de la participation à la recherche. « Les personnes vivant avec la FTD, leurs partenaires de soins, leurs familles – ils sont l’élément le plus important dans la recherche de nouveaux traitements et d’un remède à cette maladie », a-t-elle déclaré. Plus il y aura de personnes désireuses et capables de participer à la recherche sur la FTD, plus grandes seront nos chances d’attirer des investissements dans la recherche et de créer de nouveaux traitements efficaces. « Nous serions ravis de vous impliquer de quelque manière que ce soit, même s'il s'agit simplement de répondre à des questions rapides sur votre expérience vécue ! »

La Registre des troubles FTD a été co-fondé par l'AFTD et le Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, avec le généreux soutien de la Rainwater Charitable Foundation.