Chers amis,

Beaucoup d'entre vous ont entendu la nouvelle que lundi, la FDA approuvé un nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer, aducanumab. Aducanumab, qui sera commercialisé sous le nom commercial Aduhelm, n'est pas seulement le premier nouveau traitement médicamenteux approuvé pour la maladie d'Alzheimer depuis 2003, c'est le premier médicament qui cible la maladie sous-jacente, plutôt que de simplement traiter les symptômes.

Alors qu'Aduhelm représente une nouvelle option de traitement pour les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer, de nombreuses questions subsistent quant à son efficacité, comment il sera prescrit et comment l'approbation peut affecter les personnes atteintes de DFT.

Il y a un certain nombre de facteurs que nos experts veulent que les personnes touchées par FTD gardent à l'esprit :

• Aduhelm n'a pas été approuvé pour le traitement de FTD. Aduhelm agit en ciblant les plaques bêta-amyloïdes qui sont une caractéristique clé de la maladie d'Alzheimer. Étant donné que ces plaques ne se trouvent pas dans la FTD, Aduhelm n'est pas indiqué (et ne devrait pas être efficace chez) les personnes atteintes d'un trouble FTD.
• L'efficacité d'Aduhelm n'est toujours pas prouvée. Bien qu'Aduhelm réduise les plaques de bêta-amyloïde, nous ne savons pas encore dans quelle mesure il peut améliorer le fonctionnement des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. En conséquence, le médicament a reçu approbation conditionnelle de la FDA, ce qui signifie qu'il doit être étudié plus avant pour confirmer que la réduction de la bêta-amyloïde se traduit par une réduction des symptômes ou une progression plus lente de la maladie chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer.
• Aduhelm a le potentiel de provoquer des effets secondaires graves. Environ 40% des participants aux essais cliniques d'Aduhelm ont présenté un gonflement ou un saignement cérébral. Bien que la plupart n'aient eu que peu ou pas de symptômes, les personnes prenant Aduhelm doivent subir des scintigraphies cérébrales régulières pour s'assurer qu'elles peuvent continuer à prendre le médicament en toute sécurité.
• Aduhelm coûtera cher aux patients et aux assureurs. Biogen, la société qui fabrique Aduhelm, a fixé le prix à $56 000/an. Le médicament doit être administré par perfusion dans un cabinet médical, de sorte que le coût du médicament lui-même peut être couvert pour les patients âgés dans le cadre de Medicare Part B. Les personnes qui prennent le médicament peuvent cependant avoir des coûts supplémentaires, y compris l'imagerie cérébrale pour déterminer si le médicament est susceptible de leur être bénéfique, ainsi que l'imagerie de routine pour détecter les effets secondaires.

L'approbation d'Aduhelm, cependant, est un signe d'espoir pour FTD.

• L'approbation d'Aduhelm souligne l'importance des biomarqueurs. L'AFTD est activement impliquée dans la recherche de biomarqueurs qui indiquent la présence d'un processus pathologique spécifique à la FTD dans le cerveau (comme le fait la bêta-amyloïde pour la maladie d'Alzheimer). La réduction de la bêta-amyloïde a joué un rôle clé dans l'approbation d'Aduhelm et a été rendue possible par le développement de méthodes de détection de la bêta-amyloïde dans l'imagerie cérébrale. L'AFTD a donné la priorité au développement de biomarqueurs pour faire avancer de la même manière le développement de médicaments FTD.
• La voie d'approbation d'Aduhelm pourrait permettre une approbation plus rapide de médicaments pour d'autres maladies neurodégénératives, y compris la DFT. L'approbation conditionnelle d'Aduhelm par la FDA établit un précédent pour une voie d'approbation accélérée. Essentiellement, la FDA a signalé sa volonté d'approuver un traitement basé sur le changement d'un biomarqueur sous-jacent de la maladie, rendant le traitement accessible au public tandis que des études à plus long terme sont menées pour confirmer les avantages pour les symptômes des personnes et/ou la progression de la maladie. Cette voie peut accélérer la disponibilité de traitements prometteurs là où ils sont le plus nécessaires, comme pour les maladies mortelles qui n'ont pas de traitements existants, comme la FTD.

L'AFTD reste déterminée à améliorer la qualité de vie des personnes touchées par la DFT et à conduire la recherche vers un remède. Bien qu'Aduhelm lui-même ne soit pas susceptible de bénéficier aux personnes atteintes de FTD, les processus qui ont conduit à son approbation conditionnelle sont des signes d'espoir pour l'avenir du développement et de l'approbation des médicaments FTD.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
PDG, AFDT