L'AFTD a terminé son Voix du patient rapport, résumant et analysant les données et les perspectives de plus de 1 750 personnes vivant avec la DFT, des partenaires de soins, des soignants et des membres de la famille.

Les participants ont partagé leurs idées vitales à la fois lors d'une réunion du 5 mars 2021 Développement de médicaments axé sur le patient dirigé en externe (EL-PFDD) organisée par l'AFTD, ainsi qu'une enquête FTD Insights menée avec le FTD Disorders Registry. Les participants décrivent l'impact de la FTD sur leur vie et expriment leur ferme résolution d'aider au développement de traitements modificateurs de la maladie en participant à des essais cliniques et à d'autres recherches.

Le document complet a été créé pour aider les régulateurs de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis à comprendre les expériences et les priorités des personnes vivant avec des troubles FTD et ce qu'eux-mêmes et leurs partenaires de soins/soignants souhaitent le plus voir dans les options de traitement.

Parmi ses découvertes :

• Plus de 50% des répondants ont vu au moins trois médecins avant de recevoir un diagnostic correct, et 44% ont été initialement mal diagnostiqués avec une autre condition.
• Les personnes diagnostiquées et les partenaires de soins ont signalé un large éventail de symptômes ressentis dans les troubles FTD, y compris des changements dans le langage, la pensée, la personnalité, l'humeur et le fonctionnement moteur, peu de personnes trouvant un soulagement des interventions médicales ou non médicales existantes.
• Parmi les personnes diagnostiquées, le symptôme le plus fréquemment cité comme étant le plus pénible était la difficulté avec le langage (y compris une incapacité à trouver le mot juste, une diminution de la capacité à parler ou une diminution de la capacité à écrire).
• 87% des personnes diagnostiquées ont déclaré qu'elles étaient "disposées" ou "tout à fait disposées" à participer à un essai clinique pour développer un traitement contre la FTD, tandis que 77% pour cent des parents génétiquement à risque ont exprimé leur volonté de participer.

« Les conclusions de ce rapport démontrent non seulement que la FTD a un impact profond sur les familles d'innombrables façons, mais aussi que cette communauté est prête et disposée à participer à des essais cliniques pour accélérer le développement de traitements urgents », a déclaré la PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC.

Télécharger le rapport Voix du patient ici.