Des scientifiques de l'Université de Cambridge ont développé un moyen d'étudier la pathologie moléculaire de la FTD avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA) en utilisant des cerveaux miniatures cultivés en laboratoire.

Dans un étude récente Publié dans Neurosciences naturelles, les chercheurs ont développé des mini-modèles de cerveau humain, ou organoïdes cérébraux, pour apprendre à traiter les personnes diagnostiquées avec DFT et SLA. Ces organoïdes cérébraux présentent biologiquement certains des mêmes traits que les cerveaux adultes et ressemblent au cortex cérébral humain.

Les chercheurs ont développé les organoïdes pour qu'ils aient les mutations génétiques les plus couramment associées à la SLA-FTD. Au fur et à mesure que la maladie progressait, les scientifiques ont pu savoir quelles cellules cérébrales étaient affectées plus tôt. Les résultats ont également déterminé l'efficacité du développement d'un modèle organoïde cortical humain à long terme qui reproduit étroitement la pathologie moléculaire précoce de la SLA-FTD. L'équipe de Cambridge a trouvé un moyen de maintenir les organoïdes du cerveau en vie jusqu'à 240 jours, une espérance de vie peu commune pour les organoïdes.

Un médicament utilisé dans l'étude, GSK2606414, s'est avéré utile pour soulager le stress cellulaire et la mort causés par la SLA-FTD. Le co-auteur de l'étude, András Lakatos, neuroscientifique à l'Université de Cambridge, a déclaré dans un Article du 21 octobre publié dans le Bête quotidienne que les "résultats suggèrent qu'une stratégie multi-cible précoce peut être nécessaire pour une stratégie de traitement plus optimale [pour la SLA-FTD]".