Entreprise de biotechnologie Passage Bio a publié des données intermédiaires pour son essai clinique upliFT-D pour sa thérapie de remplacement génique pour FTD-GRN et a annoncé qu'elle était sur la bonne voie pour étendre l'essai au FTD-c9orf72.

Les données montrent que le PBFT02 augmente la progranuline à long terme

Dans la FTD causée par une hérité NRG mutation génétique, la production de la protéine neuroprotectrice progranuline est supprimée, contribuant à l'accumulation de protéine TDP-43, un facteur clé de la pathologie FTD. La thérapie expérimentale PBFT02 de Passage Bio cherche à remédier à la suppression de la production de progranuline en réintroduisant une copie de travail de la NRG gène, en utilisant un virus modifié appelé « vecteur » pour le délivrer.

Les données intermédiaires de Passage Bio montrent que le PBFT02 a augmenté de manière constante les niveaux de progranuline dans le liquide céphalorachidien (LCR). Au départ, les participants avaient des niveaux de progranuline de trois nanogrammes par millilitre (ng/ml) de LCR. Six mois après l'administration, les participants avaient des niveaux de progranuline compris entre 13 et 27 ng/ml et à 12 mois, entre 22 et 24 ng/ml. Alors que les niveaux de progranuline avaient tendance à se stabiliser vers 6 mois, ils sont restés constants pendant 18 mois, la période de suivi la plus longue de l'essai jusqu'à présent.

« Compte tenu des niveaux élevés de PGRN dans le LCR obtenus avec la dose 1 et pour soutenir les discussions futures avec les autorités sanitaires concernant le parcours d'enregistrement, nous sommes impatients d'introduire la dose 2, qui est cinquante pour cent inférieure à la dose 1, pour les patients FTD-GRN et FTD-C9orf72 ultérieurs », a déclaré le Dr Will Chou, président-directeur général de Passage Bio. « Nous restons concentrés sur l'avancement de l'étude upliFT-D dans chacune de ces populations de patients et sommes impatients de partager des données supplémentaires au cours du second semestre 2025. »

Passage Bio prévoit de répartir la deuxième cohorte de participants entre la dose initiale plus élevée et la dose 2, trois des cinq personnes de la cohorte 2 recevant la dose la plus faible. L'étude recrute activement des participants pour un traitement à la dose 2, et après la cohorte 2, la société prévoit de poursuivre le recrutement dans la cohorte facultative 3. Basée aux États-Unis les sites d'essai à Philadelphie et à Houston recrutent des participants.

Passage Bio se prépare également à étendre upliFT-D à FTD causé par c9orf72 mutations génétiques, la société annonçant avoir modifié le protocole d'essai pour inclure une paire de cohortes de personnes atteintes de la FTD-c9orf72. Les cohortes seront chacune composées d'un maximum de cinq participants qui recevront initialement la deuxième dose réduite. Les modifications apportées au protocole d'étude sont en cours d'examen, mais la société a indiqué qu'elle restait sur la bonne voie pour administrer le premier participant au cours du premier semestre 2025.

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