Passage Bio publié des résultats préliminaires prometteurs de son essai clinique de phase 1/2 évaluant un traitement expérimental pour les cas de FTD provoqués par un NRG mutation génétique (FTD-GRN).

L'essai « upliFT-D » évalue PBFT02, une thérapie génique qui utilise un virus modifié (appelé « vecteur ») pour délivrer une copie non mutée du virus. NRG gène. FTD-GRN est causé par des variations de ce gène, qui peuvent entraîner une incapacité du corps à produire la protéine progranuline. De faibles quantités de progranuline ont été associées à la FTD héréditaire.

Dans l'essai clinique de Passage Bio, le PBFT02 a entraîné une augmentation significative de la progranuline dans le liquide céphalo-rachidien des participants après 30 jours, atteignant des niveaux dépassant ceux des personnes sans FTD. Les concentrations de progranuline sont restées supérieures aux valeurs initiales six mois après l'administration.

Les données de sécurité du PBFT02 étaient également prometteuses : même si un participant a ressenti des effets indésirables compatibles avec une réponse immunitaire, l'équipe d'essai a compensé en ajustant le régime de stéroïdes administré aux participants pour faciliter l'immunosuppression. La thérapie génique a été généralement bien tolérée chez les participants ayant reçu le traitement adapté.

« Nous sommes ravis de voir ces premiers résultats de l'essai upliFT-D », a déclaré Susan LJ Dickinson, PDG de l'AFTD, MSGC. « Les premiers résultats encourageants de Passage Bio donnent beaucoup d'espoir aux familles touchées par le FTD-GRN et reflètent un élan croissant dans la recherche de traitements pour toutes les formes de FTD.

« Nous sommes impatients de voir cet élan se poursuivre en 2024 – et de poursuivre les efforts de l'AFTD pour accélérer le développement de traitements FTD efficaces », a-t-elle ajouté.

Les études sont recherche activement des participants. En particulier, les personnes atteintes de FTD causée par NRG des mutations génétiques sont activement nécessaires pour upliFT-D et d’autres essais testant des traitements expérimentaux, mais peut-être efficaces, pour FTD-GRN.

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