La société de biotechnologie Transposon Therapeutics a annoncé le 21 mai avoir a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une intervention développée pour traiter la paralysie supranucléaire progressive (PSP), un trouble FTD qui affecte principalement le mouvement.

La désignation a été accordée au TPN-101, un médicament administré par voie orale qui cible LINE-1, une séquence d'ADN de type viral connue sous le nom de rétrotransposon. Contrairement aux gènes qui codent pour des protéines essentielles à la structure et au fonctionnement des cellules, qui sont copiés directement à partir de l'ADN, les rétrotransposons peuvent être copiés à partir de l'ARN via un processus appelé transcription inverse. Dans les cellules cérébrales, la transcription inverse de LINE-1 peut provoquer des dommages cellulaires et des réponses immunitaires nocives contribuant à la neurodégénérescence. TPN-101 bloque une enzyme nécessaire à la transcription inverse, empêchant ainsi les effets néfastes sur le cerveau.

Les résultats finaux d'un essai clinique de phase 2 évaluant le TPN-101 comme traitement de la PSP ont été libérés en février. Les résultats de l'essai ont montré que le médicament réduisait les niveaux de plusieurs biomarqueurs associés à la neurodégénérescence, Transposon notant que les participants à l'essai présentaient une stabilisation de leurs symptômes. Un deuxième essai de phase 2 est actuellement en cours pour étudier le médicament comme traitement de la SLA/FTD causée par C9orf72.

« La désignation Fast Track pour TPN-101 est une reconnaissance importante par la FDA du besoin critique de trouver un traitement efficace pour la PSP, un trouble neurologique rare et dévastateur pour lequel aucune option de traitement n'est approuvée », a déclaré Dennis Podlesak, PDG de Transposon. « Nous sommes impatients de travailler en collaboration avec la FDA pour faire progresser le développement du TPN-101 aussi rapidement que possible pour le traitement de la PSP et d'autres maladies neurodégénératives, notamment la SLA et la maladie d'Alzheimer.

La désignation « Fast Track » de la FDA est conçue pour accélérer le développement et l'examen réglementaire de médicaments ou d'interventions répondant à un besoin médical non satisfait. En plus d'une communication accrue avec la FDA, cette désignation rend le TPN-101 éligible à une approbation accélérée et à un examen prioritaire.

Les chercheurs qui étudient la FTD réalisent des progrès considérables dans la recherche de traitements, avec un nombre croissant de thérapies expérimentales et d'outils de diagnostic entrant dans les essais cliniques. Quelques jours avant l'annonce de Transposon, Aprinoia Therapeutics a annoncé la désignation Fast Track d'un traceur PET pour PSP. En mai, Passage Bio a mis en évidence des données d’essais cliniques prometteuses dans une mise à jour trimestrielle.

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