Denali et Takeda ouvrent un site d'essai clinique FTD-GRN à l'Université de Pennsylvanie

Text: Denali and Takeda Open FTD-GRN Clinical Trial Site at UPenn. Background: UPenn Hospital

Denali Therapeutics et Takeda Pharmaceutical Company essai clinique de phase 1/2 pour la DFT causée par NRG mutations ouvre son premier site d'essai aux États-Unis à l'Université de Pennsylvanie (UPenn). L'étude multicentrique évalue la sécurité et la tolérance du médicament DNL593 chez les personnes atteintes et non atteintes de DFT.

DNL593 réintroduit la progranuline par voie intraveineuse

Dans le FTD-GRN, les mutations du NRG Le gène DNL593 provoque une altération de la protéine progranuline, qui protège les neurones du cerveau. Le DNL593 a été conçu pour remédier aux déficits en progranuline en la réintroduisant par perfusion intraveineuse. Le médicament expérimental utilise un « véhicule de transport de protéines », une forme de protéine qui en déplace d’autres, pour aider la progranuline à traverser en toute sécurité la barrière hémato-encéphalique protectrice.

Données de études précliniques du DNL593 Des études ont montré qu'il améliorait l'absorption de la progranuline, le processus par lequel les cellules l'absorbent de leur environnement. Dans des modèles murins, le médicament a empêché la neurodégénérescence et le dysfonctionnement des cellules gliales, qui servent de défense immunitaire primaire du système nerveux central.

Denali et Takeda ont commencé l'étude de phase 1/2 en 2022 avec pour objectif de recruter 106 participants sur les deux moitiés de l'étude ; avant de se rendre aux États-Unis, l'essai s'est déroulé en Europe, au Brésil et en Turquie. La première phase de l'étude évaluera des doses uniques de DNL593 chez des adultes sans DFT ; dans la deuxième phase, les personnes atteintes de DFT recevront plusieurs doses de plus en plus importantes (appelée phase de « doses multiples ascendantes »).

Une étude recrute actuellement des participants à l'hôpital de l'UPenn

La Le site de l'essai américain se trouve à l'hôpital de l'Université de Pennsylvanie à Philadelphie et recrute actuellement des participants diagnostiqués avec FTD-GRN pour la deuxième phase de l'essai.

The second phase is a “double-blind” study, where some participants will receive a placebo and the rest the experimental drug. After this phase is completed, Denali and Takeda will proceed with an 18-month “open-label extension,” where all participants will have the option to take the drug.

Pour plus d'informations sur l'étude, visitez la page ClinicalTrials.gov pour l'essai, ou la page Penn Medicine du procès.

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