La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « traitement révolutionnaire » au latozinemab, un traitement expérimental contre la DFT provoquée par un NRG mutation génétique. Le médicament est développé par Alector en partenariat avec la société biopharmaceutique GSK.

"Avec cette désignation, nous sommes impatients de poursuivre des conversations productives avec la FDA, reconnaissant le besoin non satisfait des personnes vivant avec FTD-GRN, une maladie grave pour laquelle il n'existe aucune option de traitement approuvée par la FDA", a déclaré Arnon Rosenthal, PDG d'Alector. Doctorat dans un communiqué de presse. « Le latozinemab, le candidat le plus avancé en matière d'augmentation de la progranuline en développement clinique pour le FTD-GRN, est actuellement étudié dans le cadre de l'étude pivot de phase 3 INFRONT-3, qui objectif d'inscription atteint en octobre 2023. »

FTD-GRN est provoqué lorsque des variations héritées du NRG Ce gène empêche l’organisme de produire de la progranuline, une protéine qui favorise la survie des cellules et aide à réguler l’inflammation. Des niveaux réduits de progranuline sont associés à la neurodégénérescence.

Le latozinemab agit en inhibant un récepteur responsable de la dégradation naturelle de la progranuline. Stade précoce précédent essais cliniques par Alector a rapporté que le médicament était « généralement sûr et bien toléré » par les participants à l’essai. On a observé que les taux de progranuline revenaient à des niveaux normaux et y restaient tout au long du traitement. En étant désigné comme thérapie révolutionnaire, le médicament bénéficiera d’un processus d’examen conçu pour accélérer son développement.

« Le latozinemab étant désormais désigné comme traitement révolutionnaire, nous pouvons nous attendre à une collaboration encore plus grande entre Alector, GSK et la FDA », a déclaré Penny Dacks, PhD, directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD. « Une fois l’essai clinique terminé, les régulateurs prendront une décision accélérée quant à l’approbation ou non du traitement pour une utilisation chez les personnes atteintes de FTD-GRN. Bien que le latozinemab soit un traitement réservé aux personnes atteintes de FTD-GRN, des recherches sont déjà en cours pour étudier des traitements contre d’autres formes de FTD – nous ne nous arrêterons pas tant qu’il n’y aura pas un traitement pour tout le monde.

Alors que le recrutement de l'essai Alector sur le latozinemab a été interrompu, plusieurs autres essais cliniques recherchent activement des personnes affectées par le FTD-GRN pour tester d'autres traitements prometteurs dans le cadre d'essais cliniques. Visiter le Études à la recherche de participants pour en savoir plus sur les essais qui recrutent activement. S'inscrire au Registre des troubles FTD est une autre façon pour les personnes diagnostiquées, les partenaires de soins et la famille de participer à la recherche.