La société de biotechnologie Arkuda Therapeutics a récemment acquis financement de plusieurs millions de dollars de poursuivre son programme de recherche visant à augmenter la production de protéines progranulines chez les personnes diagnostiquées avec FTD-GRN.

Les chercheurs d'Arkuda continuent de développer leur programme principal pour corriger les carences en progranuline qui conduisent à des maladies neurodégénératives, y compris des formes génétiques de FTD. Le programme d'Arkuda ciblera spécifiquement le FTD-GRN, une forme héréditaire de FTD résultant d'une mutation dans l'une des copies du NRG gène. Le gène fournit des instructions pour la fabrication de la progranuline, une protéine impliquée dans la survie des cellules et la régulation de l'inflammation. Variantes causant la FTD dans NRG entraîner une baisse des taux de progranuline.

Selon un Article du 10 février dans Actualités MedCité, le programme d'Arkuda développe de petites molécules qui obtiennent la copie saine du NRG gène pour produire plus de progranuline. En corrigeant la déficience en protéines, l'objectif visé est de restaurer la capacité des lysosomes - le "système digestif" des cellules - à éliminer les neurones des matériaux en excès.

Gerhard Koenig, co-fondateur, président et PDG d'Arkuda, a déclaré dans un communiqué de presse que le financement permettra à son équipe « d'accélérer nos efforts pour transformer la promesse de notre compréhension émergente de la biologie lysosomale en médicaments efficaces ayant le potentiel d'avoir un impact positif sur la trajectoire de leur maladie ».

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