L'AFTD s'est récemment entretenue avec le vice-président du développement clinique de Passage Bio, le Dr Juan Chavez, au sujet des travaux de l'entreprise visant à développer une thérapie pour traiter la DFT. Le Dr Chavez nous explique ici où il trouve des encouragements dans le paysage de la recherche actuel et comment la communauté de la DFT peut se rassembler pour faire avancer le développement thérapeutique.

Quelle approche votre entreprise utilise-t-elle pour traiter la FTD ? 

Passage Bio est une société qui développe des thérapies géniques pour les personnes atteintes de maladies neurodégénératives. Dans le cas de la FTD, nous nous intéressons spécifiquement à la correction des niveaux déficients de la protéine progranuline en fournissant un gène de granuline fonctionnel aux personnes atteintes d'une maladie neurodégénérative. NRG variante. Nous utilisons une approche de thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour permettre aux personnes de produire leur propre progranuline à des niveaux suffisants qui, espérons-le, empêcheront la perte de cellules.

Remarque AFTD : l'étude upliFT-D de Passage Bio étudie une thérapie génique (PBFT02) qui pourrait traiter les personnes atteintes de démence frontotemporale (DFT) qui présentent également une mutation du gène de la progranuline (NRG). La société a également annoncé son intention d'étendre l'essai clinique d'inclure les patients porteurs d'une mutation dans le C9orf72 gène. Pour en savoir plus sur l'étude upliFT-D ou sur d'autres essais cliniques en cours, veuillez consulter le site Web d'AFTD. Étude à la recherche de participants page.  

Selon vous, quel est le besoin le plus urgent pour les personnes diagnostiquées et leurs familles ? 

La DFT est une maladie pour laquelle il n’existe pas de traitement efficace. Elle est dévastatrice non seulement pour les personnes diagnostiquées, mais aussi pour leurs proches et les membres de leur famille. Cette maladie affecte les fonctions fondamentales qui définissent notre identité : nos comportements, notre capacité à communiquer efficacement et bien d’autres fonctions. En général, il existe un grand besoin de traitement pour ralentir la progression de la maladie. Idéalement, nous pouvons soit empêcher une nouvelle détérioration, soit, si nous avons de la chance, arrêter complètement le processus.  

Quels sont les défis que vous voyez et comment pouvons-nous les surmonter ensemble ?  

Je pense qu'il est important de sensibiliser le public à la maladie et de lui fournir des informations précises afin que les gens soient au courant de ce qui se passe et qu'ils envisagent de participer à des essais cliniques. Nous, les entreprises, dépendons de la volonté des gens de se porter volontaires pour participer à des études. C'est ainsi que nous progresserons tous dans le développement de traitements.

Chez Passage Bio, certains défis peuvent nous être propres – chaque entreprise peut avoir des défis spécifiques en fonction du type de traitement développé. Nous avons une modalité unique pour traiter la DFT, et même si nous sommes très enthousiastes à propos de notre approche car elle est logique sur le plan biologique, nous savons qu'il s'agit d'une approche qui nécessite beaucoup d'expertise.

Il faudra toujours travailler à réunir ce niveau d’expertise, même si je pense qu’il y a là une opportunité d’impliquer la communauté – y compris les soignants, les patients, les organisations de défense des droits, les chercheurs et les cliniciens – pour soutenir ce qui est nécessaire pour faire progresser les traitements de thérapie génique comme PBFT02.. 

Quel rôle espérez-vous que vous et vos collègues jouez dans l’autonomisation de la communauté FTD ?  

Il est toujours important de veiller à ce que les personnes concernées disposent d'informations appropriées et opportunes. La DFT et d'autres maladies neurodégénératives évoluent rapidement, il est donc nécessaire d'avoir accès à des informations précises.

Je pense que toute personne, partenaire de soins ou membre de la famille touché par cette maladie devrait avoir la possibilité de prendre des décisions quant aux traitements ou interventions potentiels qui pourraient lui être utiles, et qui pourraient répondre à ses besoins et à son mode de vie. Plusieurs entreprises développent différentes options pour lutter contre cette maladie. Grâce à une meilleure connaissance de ces approches, les gens seront en mesure de décider de ce qui leur convient le mieux.

 Qu’est-ce qui est le plus encourageant dans le paysage de la recherche actuel ?  

Le développement thérapeutique est un long cheminement. Il s’agit de comprendre la biologie sous-jacente et d’améliorer le cheminement vers le diagnostic. Je suis encouragé par les progrès considérables réalisés dans nos connaissances sur la biologie de la maladie. Il s’agit d’une étape essentielle pour toute organisation qui souhaite réfléchir à la manière dont nous pouvons développer des traitements pour des maladies comme la DFT.

Il s'agit de maladies très complexes d'un point de vue biologique. Si nous avons beaucoup de chance, nous pouvons concevoir un traitement qui les guérit complètement, mais en réalité, il est fort probable que nous devions envisager de combiner différents traitements pour maximiser les bénéfices que nous espérons obtenir.

Plusieurs entreprises développent des traitements potentiels en exploitant cette biologie et en utilisant des méthodes très astucieuses – toutes différentes – pour administrer les traitements. Je pense que c’est un motif de réjouissance, car cela augmente nos chances de voir un traitement pour cette maladie.

Remarque de l'AFTD : si vous souhaitez en savoir plus sur les essais cliniques en cours, veuillez consulter notre Études à la recherche de participants page ou essaiscliniques.gov pour plus d'informations. De plus, pour savoir comment vous pouvez participer à l'avancement de la recherche, veuillez visiter notre Façons de participer page ou la Registre des troubles FTD.