La recherche sur la DFT apporte de l'espoir - espoir pour des thérapies qui peuvent ralentir ou réduire les symptômes, espoir que la prochaine découverte améliorera la qualité de vie des personnes diagnostiquées et de leurs familles, espoir d'un avenir sans DFT. De nouveaux traitements pour la FTD sont plus proches que jamais, avec des traitements pour certaines causes de la FTD en cours de test actif dans des essais cliniques. Les essais cliniques sont des études conçues pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de nouvelles interventions médicales, y compris les médicaments, les thérapies géniques, les dispositifs médicaux ou d'autres traitements.
Mais le succès des essais cliniques dépend de la capacité des chercheurs à recruter un nombre statistiquement solide de participants. Les personnes diagnostiquées avec une DFT – et, si possible, leurs partenaires de soins et/ou les membres de leur famille – sont donc encouragées à envisager de s'inscrire à un essai clinique.
La participation aux essais cliniques peut aider les scientifiques à développer les premiers traitements efficaces contre la FTD, mais les participants ont également signalé d'autres avantages. Par exemple, certains ont dit qu'ils appréciaient la chance de rencontrer et de nouer des relations avec des spécialistes de FTD; d'autres ont déclaré avoir acquis un sens et un sens au cours de leur parcours FTD. L'essai de thérapies expérimentales peut également potentiellement améliorer la qualité de vie des personnes diagnostiquées, si ces thérapies s'avèrent efficaces.
La Food and Drug Administration des États-Unis et d'autres organismes de réglementation ont des directives et des processus stricts pour la réalisation d'essais cliniques. Pour le développement de médicaments, le processus d'approbation comprend généralement plusieurs phases :
Avant de s'inscrire, les participants potentiels à un essai clinique recevront un aperçu détaillé des paramètres et des procédures de l'essai de la part de l'équipe de recherche. Ils devront également signer un document, connu sous le nom de formulaire de consentement éclairé, contenant des détails clés sur l'essai : son objectif, sa durée, les risques et avantages potentiels, ainsi que toute information de contact pertinente dont ils auront besoin. Les documents de consentement éclairé ne sont pas contraignants et les participants peuvent se retirer de l'essai à tout moment et pour n'importe quelle raison.
Pour que des données scientifiquement utiles soient produites, les essais cliniques ont des critères d'éligibilité stricts - tout le monde ne peut pas s'inscrire à un essai. Dans la FTD, de nombreux essais cliniques en cours testant des traitements pour arrêter ou ralentir la progression de la maladie sont spécifiques aux personnes atteintes d'une variante génétique GRN. Connaître votre variante génétique est donc nécessaire avant de vous inscrire à de tels essais. Pour déterminer si les tests génétiques vous conviennent, l'AFTD recommande de parler avec un conseiller en génétique ; visite theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling pour apprendre plus.
Il y a plus d'essais cliniques actifs et en cours axés sur la DFT que jamais auparavant. Alors que de nombreuses études ciblent la DFT causée par des gènes spécifiques, d'autres portent sur des symptômes spécifiques de la DFT, tandis que d'autres examinent des interventions non médicales pour améliorer la qualité de vie des personnes diagnostiquées et/ou l'expérience de soins de la DFT.
Si vous souhaitez vous impliquer dans des études, il existe de nombreuses façons de commencer. Le registre des troubles FTD est un point de départ simple. Inscrivez-vous pour partager votre expérience FTD avec des chercheurs et en savoir plus sur les opportunités de recherche clinique qui pourraient vous convenir. Vous pouvez en savoir plus en visitant FTDregistry.org.
Une autre ressource utile est ClinicalTrials.gov des National Institutes of Health, une base de données en ligne d'études financées par le gouvernement fédéral et le secteur privé sur diverses affections et maladies.
Vous pouvez également contacter la ligne d'assistance de l'AFTD pour poser des questions et recevoir des conseils sur les moyens de vous impliquer ; vous pouvez joindre la HelpLine au 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.
Bien que plus d'essais cliniques FTD soient en cours que jamais auparavant, il en faut davantage. La recherche s'est accélérée plus rapidement pour certaines causes de FTD - comme FTD-GRN - par rapport à d'autres. Bien que les essais cliniques ne soient pas encore disponibles pour toutes les personnes atteintes de FTD, l'adhésion au registre des troubles FTD peut aider à créer de nouveaux essais cliniques et des traitements potentiels. Il signale aux chercheurs et aux entreprises que les personnes atteintes de FTD, y compris celles atteintes de types spécifiques de FTD, sont capables et désireuses de participer à la recherche.
Visite bit.ly/FTDtrials pour plus d'informations sur la participation aux essais cliniques.
L'AFTD rencontre le sénateur Hinchey de l'État de New York pour l'annonce de la semaine FTD
Le personnel et les bénévoles de l'AFTD se sont rendus à Albany le 22 mai pour rencontrer la sénatrice de l'État de New York Michelle Hinchey alors qu'elle rappelait la résolution 992 du Sénat – déclarant la période du 24 septembre au 1er octobre Semaine de sensibilisation au FTD à New York – et a parlé de l'importance d'une plus grande sensibilisation et compréhension. de FTD. La PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, et le responsable du plaidoyer, Matt Sharp, ont été rejoints par Kathy Newhouse Mele, membre du conseil d'administration, et les bénévoles de l'AFTD Nancy Cummings et le lieutenant-général Michael Basla. La délégation de l'AFTD a rencontré Hinchey avant que le Sénat de l'État n'entre dans sa séance de l'après-midi pour la remercier pour son travail sur la résolution de la Semaine de sensibilisation FTD. « La lutte pour amener la FTD au premier plan de la sensibilisation du public et dans nos discussions politiques au sein de la législature de l'État est une lutte personnelle pour moi », a déclaré Hinchey, dont le père, le représentant américain Maurice Hinchey, a reçu un diagnostic de PPA et est décédé en 2017.
Le Dr Chiadi Onyike nommé président élu de l'AFTD MAC
Chiadi Onyike, MD a été nommée présidente élue du Conseil consultatif médical (MAC) de l'AFTD. Son mandat de trois ans en tant que président commencera après le départ de Bradford Dickerson, MD, l'actuel président du MAC, en 2025. Le Dr Onyike est neuropsychiatre, professeur agrégé de psychiatrie et de sciences du comportement à l'Université Johns Hopkins et directeur du Johns Programme Hopkins sur les démences à début précoce. Son travail se concentre sur le diagnostic et la prise en charge des maladies neurodégénératives telles que la DFT qui se développent vers l'âge moyen ou plus tôt. En tant que président de l'AMC, le Dr Onyike apportera une expérience approfondie en conseillant des organismes de recherche nationaux et internationaux, notamment les National Institutes of Health et la Food and Drug Administration des États-Unis.
"Je me sentais comme le Dr Jekyll et Mme Hyde - j'étais souvent prêt à exploser, et je ne savais pas pourquoi." – Linda D., qui vit avec FTD
Avant son diagnostic de variante comportementale FTD en février 2022 à l'âge de 70 ans, Linda ne comprenait pas pourquoi elle, ancienne enseignante spécialisée et lectrice passionnée, avait du mal à terminer des livres pour l'étude biblique tout en devenant de plus en plus désorganisée et sujette à des explosions de colère.
En raison d'autres problèmes de santé, Linda et son mari Mike ont d'abord cru que ses symptômes étaient associés à ces maladies. Cependant, des changements de comportement importants ont incité Linda à demander des conseils médicaux supplémentaires.
"Quand j'ai appris que j'avais FTD, j'ai pensé, 'Qu'est-ce que je fais?' Les médecins ne savaient pas exactement ce que je devais faire, mais je voulais quelqu'un à qui parler », a déclaré Linda. "L'un des neurologues m'a trouvé l'AFTD, et je ne pouvais pas téléphoner assez vite parce que je savais que j'avais besoin d'aide."
Grâce à la ligne d'assistance de l'AFTD, Linda a trouvé des informations et des ressources qu'elle et Mike ont utilisées pour se renseigner sur son diagnostic. Grâce à une subvention Comstock Quality of Life de l'AFTD, Linda a pu acheter des fournitures pour ses œuvres.
« C'est une façon pour moi de partager la bonté de Dieu », dit-elle. « Je peux obtenir le matériel dont j'ai besoin pour faire de l'art que je partage avec d'autres. Ensuite, je peux leur dire ce qu'est FTD et comment cela se rapporte à ce que je traverse. Si je peux garder mes mains occupées, je me sens mieux.
De plus, une subvention Comstock Respite Grant a permis à Mike d'accéder à des services de soins pour Linda pendant qu'il se remettait d'une chirurgie cardiaque. Aujourd'hui, Mike trouve un équilibre entre son amour du jardinage et le fait d'être le partenaire de soins à temps plein de Linda.
"AFTD a fait une grande différence", a déclaré Linda. "Le soutien que nous avons reçu a enlevé une grande partie de la solitude, et je sens que j'ai plus d'espoir en ce moment que je n'en avais eu au cours de l'année et demie précédente depuis que j'ai été diagnostiqué - cela signifie tellement de pouvoir parler aux gens de l'organisation et recevoir de l'aide.
Linda et Mike font partie des plus de 600 personnes qui reçoivent chaque année un soutien par le biais du programme Comstock Grant de l'AFTD, et nous leur sommes reconnaissants d'avoir choisi de partager leur histoire FTD.
Chaque histoire apporte une prise de conscience pour améliorer les choses pour la prochaine famille.
Chaque histoire nous rapproche d'un avenir sans FTD.
Ferez-vous un don aujourd'hui pour soutenir le programme Comstock Grant, pour apporter de l'aide et apporter de l'espoir aux personnes qui vivent un diagnostic FTD ?
Un don de $500 peut financer une subvention, et un don de n'importe quel montant fera avancer le travail de l'AFTD pour améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de DFT et conduire la recherche vers un remède. Theaftd.org et cliquez simplement sur le Faire un don + bouton en haut de la page ou Cliquez ici.
Shoshana Derrow Krilow, Esq.
"Mon père était mon meilleur ami", a récemment déclaré Shoshana Derrow Krilow, membre du conseil d'administration de l'AFTD. "C'était extrêmement difficile de le perdre - d'abord lentement, puis [de] le perdre encore et encore au cours d'une très longue décennie."
Le père de Krilow, Charles (Chuck) Derrow, était natif de New York ; un médecin qui a pratiqué à Columbus, Ohio pendant plus de deux décennies; et un homme qui marchait au rythme de son propre batteur - "assez brillant, mais toujours un peu étrange", a déclaré Krilow. Lorsqu'il a montré pour la première fois des symptômes de bvFTD à la fin des années 2000, même les membres de sa famille proche ne savaient pas s'il y avait réellement un problème ou s'il devenait simplement plus bizarre avec l'âge. "Nous avons pensé:" Papa est peut-être un peu plus bizarre, mais il vieillit "", a déclaré Krilow.
Mais les comportements étranges du Dr Derrow sont devenus plus fréquents et plus préoccupants. Il ne pouvait pas calculer les pourboires ou décharger le lave-vaisselle correctement ; il a fait une fois un pot entier de café sans le pot. Sa femme a noté qu'il se sentait déprimé et qu'il avait des problèmes au travail. Il est devenu clair que quelque chose n'allait pas sur le plan neurologique : "Une fois qu'il a finalement eu une imagerie, nous et lui avons tout de suite su qu'il s'agissait d'une FTD", a déclaré Krilow. Le Dr Derrow n'avait pas encore 60 ans lorsqu'il a été diagnostiqué; il est décédé en 2018.
Lobbyiste qui vit avec son mari et ses deux jeunes enfants dans la région de Washington, DC, Krilow se souvient avoir entendu parler de l'AFTD. "Ça a commencé comme 'Oh, tu existes - je suis dévastée, aide-moi'", a-t-elle dit. Après avoir assisté à un événement de réseautage pour les familles FTD à Bethesda, Maryland, elle a rapidement réalisé la valeur de rencontrer d'autres personnes qui comprennent spécifiquement FTD. "L'AFTD me présentait à d'autres jeunes professionnels de la région qui luttaient également contre la démence, et ce n'était pas la maladie d'Alzheimer", a-t-elle déclaré. "C'était agréable d'être entouré de tant de gens qui comprenaient ce que je vivais."
Bien que Krilow ait rejoint le conseil d'administration de l'AFTD en mai, elle y travaille depuis 10 ans, principalement dans un rôle consultatif informel. Aux côtés de la PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, et du responsable du plaidoyer de l'AFTD, Matt Sharp, elle a travaillé avec le personnel du Congrès pour que FTD soit ajouté en tant que domaine thématique éligible au financement fédéral via le programme de recherche médicale examiné par les pairs du ministère de la Défense - une "grande victoire". comme elle le décrit.
Sa vision de l'avenir de l'AFTD comprend plus de victoires d'une ampleur encore plus grande. Elle souhaite que FTD soit "beaucoup mieux compris et reconnu par les décideurs fédéraux comme n'étant pas la maladie d'Alzheimer, avec une compréhension de l'importance de cette distinction", a-t-elle déclaré.
Elle a ajouté qu'elle est prête et disposée à générer des idées et à tirer parti des relations qui contribueront à accroître la notoriété de FTD à Capitol Hill et au-delà. "S'il y a une quelconque différence que je peux faire, je pense que c'est ma responsabilité" de le faire, a déclaré Krilow. « Mon père avait l'habitude de dire : 'Fais ce qu'il faut dans la vie.' Cela semble être la bonne chose.
Grâce à un solide programme de subventions scientifiques, l'AFTD offre un soutien financier crucial aux chercheurs qui font progresser notre compréhension de la FTD.
De nombreuses subventions de l'AFTD, et certaines offertes en partenariat avec d'autres organisations, soutiennent les scientifiques au cours des premières étapes de leur travail. Au cours de ces premières étapes, les chercheurs jettent les bases de futures études cliniques en recherchant la science fondamentale derrière la FTD et en menant des recherches sur la découverte de médicaments pour trouver des composés qui présentent un potentiel en tant que traitements. Étant donné que les étapes de formation de la recherche sont longues et prennent souvent des années, le soutien des subventions est essentiel pour garantir que les chercheurs disposent des ressources dont ils ont besoin à long terme.
L'AFTD offre une variété de subventions couvrant des sujets de recherche importants concernant la FTD, telles que celles accordées dans le cadre du programme Accelerating Drug Discovery for FTD, un partenariat avec l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). Les subventions de l'AFTD favorisent également les interventions non médicamenteuses. Par exemple, Allison Lindauer, PhD, de l'Oregon Health & Science University, a reçu une subvention pilote Well-Being in FTD 2020 pour son projet de personnalisation du programme de télésanté STELLA afin de répondre aux besoins uniques des partenaires de soins FTD en fonction de leur contribution.
Grâce au programme de bourses Holloway, rendu possible grâce au généreux soutien de la famille Holloway, l'AFTD aide à soutenir la prochaine génération de chercheurs FTD pendant leur formation. Les bourses postdoctorales Holloway constituent la base permettant aux nouveaux titulaires de doctorat de continuer à acquérir de l'expérience en recherche après l'obtention de leur diplôme. Matthew Nolan, PhD, du Massachusetts General Hospital, boursier postdoctoral Holloway 2021-2023, a reçu un soutien pour son travail faisant progresser la compréhension du rôle des protéines de liaison à l'ARN dans la FTD.
Grâce au soutien des subventions de l'AFTD, de nombreux chercheurs ont réussi à faire des percées essentielles dans l'espace FTD. Dans certains cas, les subventions de l'AFTD ont même ouvert la voie à des essais cliniques.
En 2014, Thomas Kukar, PhD, de l'Université Emory, a reçu une subvention pilote AFTD pour ses recherches sur la progranuline, une protéine clé régulant les fonctions cellulaires réduites par la FTD causée par une variante du gène GRN. Puis, en 2017, le Dr Kukar a reçu une subvention Accelerating Drug Discovery for FTD pour étudier la capacité de la progranuline à restaurer la fonction du lysosome, qui contrôle le processus d'élimination des déchets d'une cellule. Les travaux du Dr Kukar portent maintenant leurs fruits, sous la forme de nouvelles thérapies pour le FTD-GRN qui se dirigent vers des essais cliniques dans un proche avenir.
L'AFTD continue d'offrir des bourses par le biais de la bourse postdoctorale Holloway et des subventions par le biais de la bourse de formation en recherche clinique. Deux types de subventions pilotes AFTD sont disponibles : les subventions pilotes Pathways for Hope, pour des projets de recherche fondamentale et translationnelle, et les subventions pilotes Well-Being in FTD, pour des projets conçus pour améliorer le bien-être des personnes diagnostiquées, des familles et des partenaires de soins.
L'AFTD et l'ADDF continuent d'attribuer l'accélération de la découverte de médicaments pour les subventions FTD. Et dans le cadre d'une récente collaboration avec l'Association ALS, l'AFTD offre désormais des subventions par le biais du programme Outils d'évaluation numérique pour FTD et ALS.
Pour plus d'informations sur le programme de subventions de l'AFTD, visitez theaftd.org/for-researchers.
Murray Grossman, MDCM, EdD
Murray Grossman, MDCM, EdD, un leader internationalement reconnu dans la science FTD et membre fondateur du Conseil consultatif médical (MAC) de l'AFTD, est décédé le 4 avril. Le Dr Grossman avait 71 ans.
Le Penn Memory Center a annoncé le décès le 10 avril.
Professeur de neurologie à l'Université de Pennsylvanie pendant plus de trois décennies, le Dr Grossman a joué un rôle crucial dans la fondation de l'AFTD. À la fin des années 1990, il s'est arrangé pour qu'Helen-Ann Comstock, une ancienne soignante de FTD, utilise les bureaux de l'UPenn dans la banlieue de Philadelphie pour les réunions de son groupe de soutien FTD. Mme Comstock a ensuite fondé l'AFTD en 2002, fournissant des ressources, un soutien et des informations aux familles FTD à l'échelle nationale.
Aux côtés du Dr Virginia M.-Y. Lee et feu le Dr John Trojanowski, également de l'Université de Pennsylvanie, le Dr Grossman a « contribué à établir l'AFTD en tant que principale organisation nationale axée sur la FTD », a déclaré Mme Comstock.
Le Dr Grossman, auteur ou co-auteur de plus de 600 articles scientifiques, a concentré ses recherches sur la maladie d'Alzheimer et les démences apparentées, en particulier sur les démences à début précoce telles que la FTD. Il a travaillé à l'identification de biomarqueurs pour les maladies neurodégénératives, publiant des études récentes sur la viabilité de la lumière des neurofilaments et du liquide céphalo-rachidien en tant que biomarqueurs potentiels de la FTD.
Le Dr Grossman a joué un rôle déterminant dans le développement de critères de diagnostic pour des sous-types spécifiques de FTD et a été parmi les premiers chercheurs à reconnaître que les personnes diagnostiquées avec des troubles liés au mouvement tels que la dégénérescence corticobasale et la maladie de Parkinson pouvaient également développer des difficultés cognitives. Le Dr Grossman a également fourni la première description de la variante non fluente de l'aphasie progressive primaire.
Le Dr Grossman a fondé le Penn FTD Center en 2010. Le centre réunit des experts de diverses disciplines pour améliorer les soins, le diagnostic et les traitements de la FTD. Il offre également des services de conseil génétique clinique pour la FTD - une passion particulière du Dr Grossman.
Amis et collègues ont loué l'énergie, l'esprit de collaboration et l'enthousiasme du Dr Grossman pour travailler avec d'innombrables jeunes contributeurs à la science FTD. "Murray a formé et encadré de nombreux leaders émergents dans la recherche et les soins cliniques FTD", a déclaré Susan LJ Dickinson, PDG de l'AFTD. «Il laisse le Penn FTD Center entre des mains compétentes et engagées, et son héritage comprend la garantie qu'une nouvelle génération de cliniciens et de scientifiques poursuivra la recherche de traitements approuvés pour la FTD.
"Qu'il s'agisse de clarifier les critères de diagnostic de la FTD, de travailler avec des familles génétiquement à risque ou d'examiner les biomarqueurs potentiels de la FTD, le travail de Murray a toujours été éclairé par sa profonde compassion pour toutes les personnes touchées par la FTD", a poursuivi Dickinson. "Son leadership, ses conseils et sa sagesse ont été extrêmement importants pour la croissance de l'AFTD et seront un aspect durable de son héritage. C'était un honneur et un privilège de l'appeler un ami.
Ces dernières années, les chercheurs en ont appris davantage sur les façons dont la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la FTD se chevauchent. Les deux maladies neurologiques partagent des points communs aux niveaux moléculaire, cellulaire et clinique. Mais malgré leur nature qui se chevauchent, la recherche sur la FTD et la SLA a eu tendance à rester cloisonnée. S'éloigner de ces silos et se tourner vers une recherche plus collaborative contribuerait grandement à accélérer la recherche de traitements efficaces pour les deux maladies.
Au cours de la dernière année, l'AFTD s'est efforcée de rapprocher les domaines de la recherche sur la DFT et la SLA, sachant qu'une percée dans une maladie pourrait entraîner une percée dans l'autre. En outre:
- En mars, la directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD, Penny Dacks, PhD, a participé au comité directeur d'un sommet sur la variante du gène C9orf72, la cause la plus fréquente de DFT génétique et de SLA, au Barrow Neurological Institute de Scottsdale, en Arizona. L'événement, qui a abordé l'importance de briser les barrières qui séparent la recherche sur la FTD et la SLA, a été rendu possible grâce à la générosité de David et Louise (Weezie) Reese.
- En avril, l'AFTD a collaboré avec le Packard Center de l'Université Johns Hopkins pour organiser un atelier interdisciplinaire axé sur le TDP-43, une protéine qui forme des accumulations anormales dans certains cas de FTD et de SLA. L'atelier a réuni des chercheurs traditionnels de la FTD et de la SLA avec des experts en biologie computationnelle pour réfléchir à des moyens d'appliquer les outils de biologie des systèmes à l'étude de TDP-43.
- En mai, l'AFTD et l'ALS Association ont annoncé une nouvelle opportunité de financement qui permettra de faire progresser le développement d'outils numériques collaboratifs à l'intersection de l'ALS et du FTD. La subvention Outils d'évaluation numérique pour la FTD et la SLA fournira un soutien aux chercheurs développant des outils utilisant des smartphones, des appareils portables ou d'autres technologies pour recueillir des données sur les symptômes d'une personne et sa capacité à fonctionner afin d'élargir les options de recherche et de soins pour la FTD et la SLA.
- Enfin, le consortium CReATe de l'Université de Miami et l'ALS Association se sont associés à l'AFTD pour financer deux prochaines bourses postdoctorales Holloway, favorisant ainsi une collaboration productive entre les domaines FTD et ALS.
"L'AFTD est fière de travailler à plusieurs niveaux pour réduire les silos de la recherche et des soins FTD et SLA", a déclaré le Dr Dacks.
La conférence annuelle sur l'éducation de l'AFTD a réuni près de 300 participants en personne et plus de 700 participants virtuels pour se connecter, apprendre et s'engager aux côtés d'autres membres de la communauté AFTD le 5 mai.
Les personnes atteintes de DFT, les partenaires de soins, les bénévoles, les prestataires de soins de santé, les chercheurs et les professionnels de l'industrie se sont réunis au Marriott St. Louis Grand, ainsi que virtuellement.
Ceux qui sont arrivés à Saint-Louis un jour plus tôt ont eu la chance de participer à des événements pré-conférence, y compris un dîner d'appréciation des bénévoles et une session spéciale sur FTD dans les arts, qui a présenté la pièce axée sur FTD Chasing Rainbows et le court métrage Pédagogue de Carne.
Bruce Miller, MD – professeur émérite AW et Mary Margaret Clausen en neurologie à l'UCSF et membre du Conseil consultatif médical de l'AFTD – a prononcé le discours d'ouverture. Le Dr Miller a évoqué les nombreuses percées dans la science de la FTD dont il a été témoin tout au long de sa carrière, a discuté des défis auxquels les chercheurs sont confrontés et a souligné l'espoir grandissant alors que la communauté mondiale de la recherche fait progresser des essais cliniques prometteurs qui pourraient un jour conduire à des traitements efficaces pour la FTD.
"Je ne l'aurais jamais cru quand j'ai commencé dans ce domaine, mais au cours de la prochaine décennie, je pense que nous verrons des thérapies efficaces pour les différentes formes de DFT", a déclaré le Dr Miller. "Je pense que cela reflète une énorme créativité des scientifiques dans notre domaine, dans les différentes façons dont ils envisagent les thérapies - et bien sûr, l'AFTD a été un stimulant majeur pour ces essais cliniques."
Les séances en petits groupes ont offert aux participants virtuels et en personne divers sujets à explorer. Au cours de la session « What Comes Next: Supporting Kids and Teens After an FTD Diagnosis », le personnel de Lorenzo's House, une organisation axée sur les soins de la démence à début précoce, a discuté des idées des enfants et des adolescents qui ont été des partenaires de soins, ainsi que des stratégies de soutien pendant le parcours FTD de leur famille.
Plus tard, lors de la session "Partagez vos expériences pour faire avancer la science FTD", les ambassadeurs et bénévoles de l'AFTD ont rejoint Sweatha Reddy du registre des troubles FTD et Nupur Ghoshal, MD, PhD, de l'Université de Washington, pour partager les moyens par lesquels les personnes touchées par FTD peuvent aider à avancer notre compréhension de cette maladie et orienter la recherche vers un remède.
Les sessions susmentionnées, ainsi que la plupart des autres sessions de la Conférence sur l'éducation 2023, peuvent être visionnées sur la chaîne YouTube de l'AFTD à l'adresse youtube.com/TheAFTDorg.
La prochaine conférence sur l'éducation de l'AFTD se tiendra à Houston le 3 mai 2024, avec la possibilité d'assister en personne ou virtuellement. Nous espérons vous voir là-bas!
L'AFTD a récemment accordé plusieurs nouvelles subventions à des chercheurs qui étudient la pathologie de la FTD et à ceux qui étudient des médicaments qui pourraient inverser ou même arrêter les effets de la FTD.
Accélération de la découverte de médicaments pour les subventions FTD
Grâce au programme de subventions Accelerating Drug Discovery for FTD, l'AFTD et l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation s'efforcent de faire avancer des projets de recherche prometteurs sur la découverte de médicaments qui pourraient accélérer l'approbation par la FDA des traitements FTD.
Ana Martinez, PhD, professeure de recherche au Centre de recherche biologique du Conseil national espagnol pour la recherche, ainsi que la société de biotechnologie qu'elle a fondée, Ankar Pharma, ont reçu un financement pour poursuivre le développement de médicaments qui bloquent une enzyme qui entraîne des changements chimiques liés à l'agglutination anormale des protéines tau et TDP-43 associées à FTD. En ciblant cette enzyme, le Dr Martinez espère réduire l'agglutination de tau et de TDP-43 et ralentir ou même arrêter le processus de la maladie.
Robert Williams et Pelagos Pharmaceuticals ont reçu un financement pour leurs recherches sur des médicaments ciblant les modifications pathogènes des fonctions essentielles des cellules cérébrales telles que le métabolisme et l'inflammation. En inversant ces effets perturbateurs, l'équipe Pelagos vise à restaurer la fonction cellulaire à son état normal dans la DFT et la SLA.
Subventions pilotes AFTD
L'AFTD fait également progresser la recherche grâce à ses subventions pilotes. Les subventions pilotes Pathways for Hope soutiennent la recherche fondamentale sur la neurobiologie de la DFT et la recherche translationnelle pour améliorer les pratiques cliniques et les biomarqueurs, tandis que les subventions pilotes Well-Being in FTD financent la recherche pour améliorer le bien-être des personnes diagnostiquées, des familles et des partenaires de soins.
Steven Boeynaems, PhD, professeur adjoint au Baylor College of Medicine, a reçu une subvention Pathways for Hope pour examiner les similitudes entre les mécanismes des toxines naturelles telles que le venin de serpent et les protéines dipeptidiques toxiques répétées résultant des mutations du gène C9orf72. Il espère mieux comprendre comment ces agents toxiques déclenchent des réponses inflammatoires dans le cerveau pour ouvrir la voie à de futurs traitements.
Daniel Mordes, MD, PhD, professeur adjoint à l'Université de Californie à San Francisco, a reçu une subvention Pathways pour étudier une autre perturbation causée par le gène C9orf72 : l'autophagie, qui décompose les protéines endommagées ou anormales. Son projet examinera une nouvelle cible pour développer des médicaments pour stimuler l'autophagie.
Enfin, Alexandru Iordan, PhD, professeur adjoint à l'Université du Michigan, a reçu une subvention Well-Being in FTD pour évaluer une forme de pointe de stimulation cérébrale qui utilise l'IRM pour diriger la stimulation vers une zone spécifique du cerveau. Un effet positif sur les symptômes sociaux et comportementaux soutiendrait un essai de suivi plus large de ce nouveau traitement.
Les ambassadeurs bénévoles de l'AFTD se sont réunis pour leur sommet annuel le 4 mai à Saint-Louis pour se reconnecter, en savoir plus sur les priorités organisationnelles de l'AFTD et accueillir cinq nouveaux ambassadeurs dans le giron.
Les ambassadeurs sont des dirigeants bénévoles qui représentent l'AFTD dans les communautés à travers les États-Unis. Ils aident à identifier les opportunités de sensibilisation à FTD, à mener des efforts de sensibilisation, à réseauter avec des professionnels de la santé et à parler publiquement pour partager leurs idées sur FTD.
L'AFTD compte désormais 15 ambassadeurs, représentant 13 États : Californie, Washington, Oregon, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, New Jersey, Maryland, Caroline du Sud, Caroline du Nord et Illinois.
En plus de la diversité géographique, les ambassadeurs de l'AFTD apportent une gamme d'expériences FTD à partir d'une variété de perspectives. Les nouveaux ambassadeurs incluent une mère dont la fille avait FTD et est décédée à 33 ans, tandis qu'un autre nouvel ambassadeur apporte le point de vue de la communauté Latinx. Toutes les voix de nos ambassadeurs sont essentielles pour sensibiliser le public à FTD aux États-Unis
Le Sommet des bénévoles 2023 s'est tenu au Marriott St. Louis Grand, site de la conférence sur l'éducation de l'AFTD. En plus de se connecter les uns aux autres et d'en apprendre davantage sur l'AFTD, les ambassadeurs ont pu fournir des informations directement à la direction du personnel de l'AFTD, recevoir des conseils visant à maximiser leur impact au cours de l'année à venir et simplement s'amuser à passer du temps ensemble en personne.
Tout au long du Sommet, les ambassadeurs et le personnel ont parlé des façons dont les ambassadeurs peuvent aider à faire progresser plusieurs des principaux domaines de mission de l'AFTD, notamment la sensibilisation. Au cours de l'exercice 2023 (qui s'est déroulé de juillet 2022 à juin 2023), les ambassadeurs ont participé à près de 50 activités de sensibilisation, notamment des apparitions dans les médias, des événements de plaidoyer politique, des collectes de fonds et des opportunités de formation des professionnels de la santé, entre autres.
La PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, était présente au Sommet et a noté l'enthousiasme et l'énergie qui ont imprégné la salle.
Le lendemain, le 5 mai, les ambassadeurs ont joué un rôle déterminant dans le succès de la conférence sur l'éducation de l'AFTD, en accueillant les familles à l'événement en personne et en animant certaines des séances en petits groupes.
Pour en savoir plus sur les ambassadeurs de l'AFTD, visitez theaftd.org/about-us/aftd-ambassadors.
L'AFTD apprécie le travail de nos incroyables bénévoles tout au long de l'année. Le 4 mai à Saint-Louis, la veille de la conférence sur l'éducation de l'AFTD, le personnel de l'AFTD a exprimé sa gratitude pour les contributions inestimables de nos bénévoles en offrant un délicieux repas de barbecue de style Saint-Louis lors de notre dîner d'appréciation des bénévoles.
Quatre-vingts bénévoles de l'AFTD se sont joints à près de 30 membres du personnel de l'AFTD pour le dîner, qui s'est tenu dans la salle de bal historique Statler de l'hôtel Marriott St. Louis Grand, le site du hall d'origine de l'hôtel. Le cadre était vraiment unique, avec d'élégants sols en marbre et de hauts plafonds glamour.
Le responsable des services bénévoles de l'AFTD, Michael Mullan, a lancé la soirée en remerciant tous les bénévoles de l'AFTD – à la fois ceux présents dans la salle et ceux qui n'ont pas pu se rendre à Saint-Louis. Il a fait l'éloge des bénévoles de tous types : bénévoles des groupes de soutien, hôtes de collecte de fonds, éducateurs communautaires, ambassadeurs de l'AFTD et membres du conseil d'administration, pour n'en nommer que quelques-uns.
La PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, a ensuite souligné l'importance historique des bénévoles pour notre organisation, tandis que la directrice principale des programmes de l'AFTD, Sharon Denny, a parlé de leurs réalisations au cours de l'année écoulée. Les coordonnatrices de l'engagement des bénévoles de l'AFTD, Jacqueline Butler-Gamble et Carrie Johnson, et la coordonnatrice des services de soutien de l'AFTD, Erin Ficca, ont récité un court poème de gratitude.
Après le dîner, chaque bénévole a reçu quelques simples témoignages de notre appréciation, notamment des lunettes de soleil AFTD et un pare-soleil de marque AFTD pour leurs voitures.
Tout au long de la soirée, les bénévoles et le personnel ont partagé des conversations agréables, des rires et un enthousiasme palpable pour les efforts continus de nos bénévoles pour faciliter le voyage FTD pour la prochaine famille. De nombreux bénévoles ont ravivé les liens des conférences et événements AFTD passés, tout en se faisant de nouveaux amis qui partagent leur parcours FTD.
Les dîners d'appréciation des bénévoles sont toujours une partie amusante et énergisante de l'expérience en personne de la conférence sur l'éducation de l'AFTD. Nous attendons déjà avec impatience l'année prochaine à Houston !
Événements indépendants :
Sláinte !
Denise Lange et Shannon et Geoff Fuller ont organisé une fête de la Saint-Patrick avec un but en l'honneur de Michael Lange le 18 mars au Springdale Area Recreation Club à Raleigh, en Caroline du Nord. Michael Lange, le mari de Denise, est décédé de FTD en 2022. La soirée comprenait un tournoi de cornhole, un concours de costumes et des prix de tombola, et a permis de recueillir plus de $24 000 pour la mission de l'AFTD !
Pas à moitié mauvais
Christian Clark a créé une page GoFundMe à la mémoire de sa mère, Alexandra, décédée de FTD à 59 ans en décembre 2022. En plus de créer la collecte de fonds, Christian a dirigé le United Airlines NYC Half en sa mémoire le 19 mars. À l'époque Au moment d'écrire ces lignes, la page de Christian a collecté $8 943 pour faire avancer la mission de l'AFTD.
C'est le Brooklyn Way
Tara Simonson a couru le semi-marathon de Brooklyn le 20 mai à la mémoire de sa mère, Lynn Surprenant, décédée de FTD en 2020. Le jour de la course, Tara est passée devant le Brooklyn Museum, le Botanic Garden et Prospect Park avant de faire sa grande arrivée à la célèbre promenade de Coney Island, tout en faisant connaître FTD. En plus de la sensibilisation indispensable, Tara a également collecté $7 147 au profit de la mission de l'AFTD.
Un événement exceptionnel
Todd Hartzog a organisé une sortie de golf le 4 juin au Colonial Oaks Golf Course à Fort Wayne, Indiana, au profit de l'AFTD et pour honorer la mémoire de son ami Dustin Snyder, décédé de FTD en 2022. L'événement a été un grand succès, avec environ 80 golfeurs participant aux activités de la journée et recueilli plus de $5 700 pour soutenir la mission de l'AFTD.
S'habiller pour réussir
Le 3 mars, Edwin Pagan a organisé une « journée habillée » avec le district scolaire de Clifton (New Jersey) à la mémoire de Jackie Pang, décédée de FTD en 2020 à l'âge de 64 ans. Grâce aux efforts d'Edwin, tout le monde a participé en portant tenues uniques et, ensemble, ont collecté $1 716 pour soutenir la mission de l'AFTD.
Si vous continuez à croire
Le 24 février, Kathleen Pondelli, avec d'autres membres de la famille Pondelli, a couru le Disney Princess Half Marathon à la mémoire d'Al, le mari de Kathleen, décédé de FTD en 2014. Courir dans le Disney Princess Half Marathon est devenu une tradition pour le Famille Pondelli depuis 2016. Ils ont récolté un total de $10 486 pour l'AFTD, dont $1 063 cette année !
La famille qui fonctionne ensemble…
Susan Gotsch et sa famille ont participé au Flying Pig Marathon les 5 et 6 mai à Cincinnati. Après avoir terminé le marathon en 2019 avec son mari, Keith, la famille Gotsch a voulu le refaire cette fois en mémoire de leur mari et père bien-aimé, car Keith est décédé de FTD en juillet 2022. Susan et son équipe ont célébré le 25e anniversaire du marathon et contribué à diffuser une quantité incommensurable de sensibilisation à FTD. De plus, ils ont récolté plus de $1 400 pour la mission de l'AFTD !
Cerceaux et espoir
Soraya Sharma a organisé un tournoi de basket-ball le 15 avril à l'école internationale Awty de Houston pour soutenir la mission de l'AFTD. Des équipes de cinq joueurs ont payé $25 pour participer au tournoi et participer à une tonne de plaisir et à beaucoup d'esprit scolaire. Les ventes de nourriture et les dons ont augmenté le montant qui a été donné à l'AFTD par la suite, ce qui a donné $1 195 dons à la mission de l'AFTD.
Escaladez la plus haute montagne
Shelby Buckley s'est lancée dans l'ascension de Denali le 19 mai en l'honneur de son père, avec qui elle avait déjà escaladé la montagne après avoir obtenu son diplôme d'études secondaires. Après leur premier voyage, Shelby et son père se sont promis qu'ils escaladeraient Denali ensemble après avoir obtenu son diplôme universitaire. Depuis lors, son père a reçu un diagnostic de DFT et la progression de la maladie l'a empêché de grimper. Mais Shelby se consacre à tenir sa promesse et à grimper en son honneur à la place.
Dans le numéro d'été 2022 de Actualité AFTD, nous avons annoncé que nous avions éclipsé les résultats de collecte de fonds de 2021. Cette année, nous sommes heureux d'annoncer que nous l'avons encore fait ! Au cours de notre exercice 2023 (1er juillet 2022 - 30 juin 2023), nos collecteurs de fonds dirigés par des bénévoles ont recueilli un total de $851 000 et comptent pour faire avancer la mission de l'AFTD !
Au cours de la dernière année, beaucoup de choses ont changé pour le département des événements. Nous nous sommes encore agrandis et sommes maintenant une équipe de quatre employés à temps plein! Nous avons été honorés de travailler avec chacun d'entre vous et apprécions que vous nous parliez de vos histoires FTD, ce qui nous permet de vous connaître sur le plan personnel pour aider à sensibiliser le public à cette maladie et à soutenir d'autres familles sur ce voyage.
Nos bénévoles de collecte de fonds l'ont portée à un autre niveau au cours du dernier exercice financier. Des tournois de golf aux marathons en passant par les soirées thématiques, vous avez tous eu un impact significatif sur le chemin pour mettre fin à FTD ! Au cours de notre exercice 2023, Food for Thought a célébré sa 10e année en tant que campagne, et les participants l'ont reconnu en incorporant le chiffre 10 dans leurs événements de manière unique. Nous avons vu de nouveaux bénévoles raconter des histoires du cœur en février grâce à notre campagne With Love, toutes racontées de diverses manières créatives. Nous avons également vu des records personnels établis à la fois en termes de montants collectés et de distance parcourue tout au long de notre saison de course AFTD-Team. À chaque tournant, nos bénévoles nous ont impressionnés par leur dévouement, leur vulnérabilité, leur passion et leur créativité.
Du département des événements de l'AFTD et au nom de nous tous ici à l'AFTD et de la communauté que nous servons, nous tenons à remercier tous nos bénévoles de collecte de fonds qui font avancer la mission de l'AFTD. Nous ne pourrions pas faire ce travail sans vous.
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