La société de biotechnologie Vesper Bio annonce avoir a terminé l'étape de dose unique croissante dans son essai clinique de son traitement potentiellement modificateur de la maladie pour le FTD-GRN.

L'objectif de l'étape de dosage unique ascendant était de déterminer comment l'organisme absorbe, distribue et métabolise le médicament, ainsi que de surveiller les effets secondaires potentiels. L'étude a également permis à Vesper Bio de déterminer la dose sûre la plus élevée qui ne produit pas d'effets secondaires.

VES001 est destiné à traiter FTD causée par des mutations dans le NRG gène en inhibant sélectivement la protéine sortiline. FTD-GRN provoque des niveaux anormalement bas d’une autre protéine, la progranuline, qui joue un rôle essentiel dans la protection des neurones. La sortiline se lie à la progranuline et la cible pour sa dégradation, contribuant ainsi au FTD-GRN. En inhibant la sortiline, Vesper Bio espère protéger et préserver les cellules épargnées par la neurodégénérescence.

Selon Vesper Bio, les données recueillies au cours de l'étude démontrent que VES001 est sûr et bien toléré par les participants. Ils ont également découvert que le médicament pénétrait avec succès dans les zones du cerveau affectées par la FTD. Sur la base des données actuelles, la société prévoit que le médicament nécessitera une à deux doses quotidiennes.

« Ces excellents résultats préliminaires sont très encourageants et nous incitent à développer VES001 en tant que nouveau traitement très efficace pour le FTD(GRN) », a déclaré Mads Kjølby, MD, PhD, co-fondateur et médecin-chef de Vesper Bio.

« Vesper Bio continuera de chercher des moyens de mettre cette découverte passionnante au bénéfice de la vie des patients et de leurs familles. « Nous sommes impatients de nous appuyer sur ces données passionnantes et d’accumuler de nouvelles preuves du potentiel significatif de l’inhibition de la sortiline en tant que stratégie de modification de la maladie. »

L'étape de l'essai à dose unique croissante étant terminée, Vesper Bio peut désormais évaluer VES001 pour déterminer l'efficacité du médicament chez les personnes atteintes de FTD-GRN. En plus de recueillir d'autres données de sécurité, cette partie de la première phase permettra de déterminer si le médicament est suffisamment prometteur pour passer à une étude à plus grande échelle.

Les sociétés de biotechnologie et biopharmaceutiques comme Vesper Bio réalisent des progrès considérables dans la recherche d'interventions efficaces et d'outils de diagnostic pour la FTD. Aprinoia Therapeutics et Transposon Thérapeutique a récemment reçu la désignation Fast Track pour son traceur TEP respectif et son intervention FTD-GRN.

Êtes-vous intéressé à vous impliquer dans la recherche FTD ? Le Registre des troubles FTD est un outil puissant qui peut vous mettre en contact avec des opportunités de participation à la recherche et vous permettre de guider les chercheurs dans vos expériences vécues de FTD.