Aujourd'hui, AviadoBio a annoncé le début de son essai clinique de Phase 1/2 pour évaluer AVB-101 en tant que traitement unique pour les candidats porteurs de progranuline (NRG) variante génétique. L'AFTD applaudit l'approche innovante d'AviadoBio pour traiter la dégénérescence frontotemporale (FTD).

AVB-101 est une thérapie génique expérimentale qui sera administrée à l'aide d'une procédure neurochirurgicale mini-invasive appliquée à une partie du cerveau appelée thalamus. Cette méthode d'administration réduira la dose requise pour l'efficacité et limitera l'exposition systémique potentielle.

Les deux premiers pays disposant de sites de test sont la Pologne et l'Espagne, mais l'essai devrait s'étendre à plusieurs sites en Europe et aux États-Unis.Cliquez ici pour plus d’informations sur l’essai.

« Le domaine de la FTD a la chance de pouvoir compter sur AviadoBio et d'autres sociétés innovantes qui testent des traitements potentiels pour la FTD causée par les mutations de la progranuline », a déclaré Penny Dacks, PhD, directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD. « Chaque approche thérapeutique est différente, et chaque essai constitue une étape cruciale vers le ralentissement, l’arrêt et, à terme, la prévention de cette horrible maladie qui dévaste les familles.

"Alors que les personnes porteuses de mutations FTD-GRN sont aujourd'hui activement recherchées pour des essais cliniques, ce que nous apprenons de ces essais accélérera le développement de traitements pour toutes les personnes atteintes de FTD", a ajouté le Dr Dacks.

Plus d’informations sur les essais cliniques liés à la progranuline peuvent être trouvées ici.

Pour ceux qui souhaitent agir dès aujourd'hui, l'AFTD vous encourage à vous inscrire au Registre des troubles FTD être informé des études de recherche clinique auxquelles vous ou un membre de votre famille pourriez être éligible.

De plus, si un proche reçoit actuellement un diagnostic de FTD, envisagez Conseil génétique. De nombreux essais actuels sur la FTD recherchent des personnes présentant des causes génétiques spécifiques de FTD, en particulier FTD-GRN. Le conseil génétique peut permettre une prise de décision éclairée quant à savoir si tests génétiques ou banque de gènes est une bonne option pour votre famille.