Les 8 et 9 décembre 2021, l'AFTD a tenu sa réunion semestrielle du FTD Treatment Study Group (FTSG). Cette réunion - conçue pour accélérer le développement de traitements efficaces pour les troubles FTD en créant un espace précompétitif où les entreprises seront disposées à travailler ensemble - a réuni près de 200 représentants de la recherche universitaire, de la biopharmacie, d'organisations de défense et d'agences gouvernementales.

FTSG est une réunion sur invitation uniquement, réunissant des experts de tous les domaines pour répondre aux besoins pressants de la recherche FTD. L'événement 2021 a eu lieu à la fois en personne à Silver Spring, Maryland, et en ligne via une diffusion en direct. Le FTSG a permis aux chercheurs d'offrir des aperçus de leur propre travail et de réfléchir en collaboration sur les moyens d'assurer le succès des futurs essais cliniques.

La réunion était présidée par les responsables scientifiques Adam Boxer, MD, PhD, de l'Université de Californie à San Francisco ; Michael Gold, MS, MD, d'AbbVie, Inc. ; et Howard Feldman, MD, de l'Université de Californie, San Diego. La directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD, Penny Dacks, PhD, et la directrice de la recherche et des subventions de l'AFTD, Debra Niehoff, PhD, ont organisé l'événement en partenariat avec les coprésidents.

La dynamique de la recherche sur le DFT est en train de se construire. À la suite de la première réunion du FTSG dirigée par l'AFTD il y a plus de dix ans, en 2011, d'éminents experts ont conclu que la recherche avait progressé au point où les scientifiques pouvaient commencer à développer des thérapies FTD. Aujourd'hui, plusieurs sociétés biopharmaceutiques investissent dans des essais cliniques actifs pour des traitements potentiels. Au FTSG 2021, six sociétés biopharmaceutiques ont présenté leur conception d'essais qui recrutent activement des participants FTD. D'autres sont à l'horizon.

Plus de 30 participants à la réunion ont fait des présentations au FTSG 2021. Les sessions se sont concentrées sur les thérapies prometteuses, le développement d'essais cliniques plus conviviaux et efficaces pour les participants, et les moyens de rapporter et de partager les résultats des essais cliniques.

Des représentants des National Institutes of Health (NIH) et de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis y ont participé, notamment Billy Dunn, MD, directeur du Bureau des neurosciences de la FDA.

Au cours de la réunion, les chercheurs ont pu entendre l'expérience vécue des personnes touchées par la FTD, par le biais de témoignages directs d'avocats, de présentations de données d'enquête du registre des troubles FTD et d'informations tirées de la dégénérescence frontotemporale de l'AFTD : une voix du rapport du patient, qui résume notre réunion de mars 2021 sur le développement de médicaments axés sur les patients et dirigée en externe.

Les chercheurs ont discuté des moyens d'évaluer l'efficacité des traitements potentiels. Ils ont également parlé des moyens de faciliter la participation à la recherche pour les personnes diagnostiquées et leurs familles, par exemple en communiquant mieux avec elles et en les aidant mieux à peser les avantages de la participation aux essais par rapport aux risques potentiels.

Les participants ont également discuté de l'importance de partager les résultats de la recherche, à la fois pour faire avancer la science de la DFT et pour accélérer la transformation des traitements efficaces en réalité. "Les accords de partage de données devraient être conclus au début, pas à la fin" des essais cliniques, a déclaré le Dr Feldman. Les participants ont convenu que le partage des données des essais cliniques maximiserait l'impact, tout en respectant mieux le temps et l'énergie que les participants à la recherche y consacrent.

"La réunion du groupe d'étude sur le traitement FTD 2021 nous a montré que l'espoir est à l'horizon pour les traitements approuvés", a déclaré le Dr Dacks. "Pour y parvenir, nous travaillerons tous ensemble, des professionnels de la santé, des chercheurs universitaires, des leaders biopharmaceutiques, des experts en réglementation et des bailleurs de fonds aux défenseurs, aux personnes et aux familles ayant une expérience vécue avec la FTD."

De nouvelles thérapies pour la FTD ne peuvent être créées que grâce à la participation de personnes qui ont vécu une expérience avec la FTD. En tant que moyen vital d'aider à faire avancer cette recherche, l'AFTD encourage toute personne ayant une expérience vécue - personnes diagnostiquées, soignants et membres de la famille - à rejoindre le registre des troubles FTD. Rejoindre le registre peut vous connecter avec des opportunités de participation à la recherche clinique et vous permettra de préserver votre vie privée tout en partageant des informations pour aider à faire progresser la compréhension de la DFT. Visite FTDRegistry.org pour apprendre plus.