Dans un article récent publié dans Neurologie, des experts en démence ont fourni des conseils sur les meilleures pratiques pour la conception d'essais précoces de médicaments pour la DFT, la maladie d'Alzheimer et d'autres démences neurodégénératives.

Le papier, "Essais exploratoires générateurs de valeur dans les démences neurodégénératives», se concentre sur les essais exploratoires de médicaments de phase 1 et 2, qui évaluent l'innocuité et les effets pharmacologiques d'un médicament. La PDG de l'AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC, et la directrice scientifique Debra Neihoff, PhD, ont participé à la rédaction de la recherche qui étudie comment les essais de médicaments à un stade précoce devraient être conçus pour un succès optimal dans les étapes ultérieures des essais de médicaments.

Les études exploratoires avec des plans d'étude optimisés, comme indiqué dans l'article, peuvent éliminer les programmes qui ne réussiront probablement pas tout au long du processus d'essai clinique. Le groupe d'experts, qui a été convoqué par l'AFTD et l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), a suggéré quatre recommandations clés pour les conceptions d'études d'essais exploratoires, notamment l'utilisation d'analyses et de procédures statistiques rigoureuses qui engagent les statisticiens dans la conception des essais le plus tôt possible. D'autres recommandations ont également souligné l'incorporation du biomarqueur approprié et des paramètres cliniques qui reflètent le mécanisme d'action du médicament et la population spécifique de l'étude.

"[Les] quatre recommandations peuvent conduire à des essais plus efficaces, avec des économies financières substantielles ainsi qu'un engagement plus stratégique et efficace des patients", a déclaré Dickinson dans un communiqué de presse. "Ce dernier est une préoccupation majeure pour une maladie rare comme la FTD, où le faible nombre de patients pousse à la nécessité d'une conception d'étude stratégique, avec des patients inscrits uniquement dans des études qui fourniront une lecture claire et précise de l'efficacité thérapeutique."

Le Dr Howard Fillit, directeur exécutif fondateur et directeur scientifique de l'ADDF, a déclaré dans le communiqué de presse que "les résultats des essais exploratoires de phase 2a sont le point d'inflexion critique lorsque les chercheurs décident quels médicaments intégrer à ces essais plus vastes et plus coûteux, si clairement ces essais de phase 2a doivent être aussi rigoureux et bien conçus que possible.

La majorité des coûts de développement clinique proviennent des études de phase 2b et de phase 3 de stade avancé, a noté Fillit, ajoutant que ces études «nécessitent de longues périodes de traitement et un grand nombre de patients pour détecter des changements significatifs dans les paramètres cognitifs, comportementaux et fonctionnels.

"Nous avons clairement besoin d'essais exploratoires pour être rigoureux et efficaces", a poursuivi Fillit. "Mais il s'agit de travailler vers le succès ultime - des stratégies de traitement efficaces, qui seront probablement une approche médicamenteuse combinée qui touche plusieurs des voies biologiques impliquées dans le processus neurodégénératif de la démence. Cela signifie être capable de prendre plusieurs tirs au but – tester une grande variété de candidats-médicaments plausibles pour identifier les plus prometteurs.

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