La reciente aprobación por parte de la FDA de un nuevo medicamento para tratar la ELA indica avances importantes y prometedores para nuestra comunidad.

En los ensayos clínicos, el fármaco, que se comercializará como Relyvrio (AMX0035), pasó los estudios de seguridad. Los estudios también produjeron datos que sugieren que Relyvrio puede retrasar el avance de los síntomas de ELA y prolongar la vida de las personas con ELA, pero esta evidencia aún no alcanza el nivel que la FDA suele exigir antes de aprobar un medicamento.

En un memorando resumido sobre su decisión, la FDA escribió que había “incertidumbre residual sobre la evidencia de efectividad”, pero que “dada la naturaleza grave y potencialmente mortal de la ELA y la importante necesidad insatisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia”.

La FDA decisión, junto con uno emitido para un medicamento contra el Alzheimer en 2021, indica una comprensión de que, para las personas que enfrentan enfermedades terminales que presentan un sufrimiento significativo, brindar un acceso más rápido a tratamientos prometedores podría tener beneficios prácticos para las familias que actualmente no tienen otras opciones.

La empresa propietaria de Relyvrio, Amylyx, deberá seguir recopilando datos sobre cómo responden los pacientes al tratamiento, incluso después de que esté en el mercado. Han acordado retirar el medicamento del mercado si estudios futuros demuestran que no es eficaz.

La AFTD recomienda que las personas con FTD-ELA hablen con su médico sobre si Relyvrio es adecuado para ellos. Tenga en cuenta que el costo del medicamento puede ser una consideración importante. La compañía está llevando a cabo un ensayo exploratorio para probar el efecto de Relyvrio en personas con la enfermedad de Alzheimer, pero no hay ninguna investigación clínica disponible sobre si el medicamento puede ayudar a las personas con trastornos FTD.

La AFTD y nuestra comunidad tienen un papel esencial que desempeñar mientras la FDA y las empresas biofarmacéuticas trabajan para desarrollar tratamientos potenciales para la FTD. Juntos, podemos ayudar a garantizar que los ensayos clínicos puedan aportar beneficios muy necesarios a las familias. Anuncios como este nos dan una creciente esperanza de un futuro libre de FTD.