La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha, por primera vez, un medicamento completamente aprobado que frena la progresión de la enfermedad de Alzheimer.

El fármaco, lecanemab, se comercializará con el nombre de Leqembi. Fue desarrollado por Biogen y Eisai, compañías farmacéuticas con sede en EE. UU. y Japón, respectivamente, y, tras su aprobación el 6 de julio, estará disponible para personas que viven con un diagnóstico de deterioro cognitivo leve (DCL) o demencia leve debido a la enfermedad de Alzheimer. (enfermedad de Alzheimer en etapa temprana).

Si bien las personas diagnosticadas con FTD no son elegibles para recibir una receta de Leqembi, la AFTD considera que la aprobación del medicamento es una señal positiva para el desarrollo de medicamentos para la FTD. "Cualquier tratamiento para la demencia aprobado por la FDA atrae más inversiones de la industria en la investigación de la demencia en general, y posiblemente en la investigación de FTD específicamente", dijo el presidente del Consejo Asesor Médico de la AFTD, Bradford C. Dickerson, MD.

"Si bien este medicamento no será útil como tratamiento para la FTD, el hecho de que se haya otorgado la aprobación regulatoria total a un tratamiento que retarda la progresión de una enfermedad neurodegenerativa ofrece una enorme esperanza para futuros avances en la FTD", continuó el Dr. Dickerson.

Recibió la aprobación acelerada en enero

Inicialmente, la FDA concedió a Leqembi la aprobación acelerada en enero basándose en la evidencia de que el medicamento elimina el beta-amiloide, un biomarcador de la enfermedad de Alzheimer. En un ensayo clínico de fase 3En el estudio, realizado con casi 1.800 participantes, la progresión de la enfermedad se ralentizó en un 27 por ciento en personas con Alzheimer a las que se les inyectó Leqembi, en comparación con un grupo de control que recibió un placebo.

Una ley federal de 2012 permite a la FDA otorgar una “aprobación acelerada” basada en criterios de valoración sustitutos para medicamentos que tratan afecciones graves en las que existe una necesidad médica importante no satisfecha. Los criterios de valoración sustitutos, o biomarcadores, son signos mensurables de una enfermedad que se cree que predicen el impacto de un fármaco en los signos, síntomas, funcionamiento o supervivencia de una persona, pero no son medidas directas del funcionamiento clínico.

El uso de criterios de valoración sustitutos significa que un medicamento puede aprobarse mucho más rápido que tener que esperar a obtener un beneficio clínico claro, como una reducción de los síntomas. Después de la aprobación acelerada, las compañías farmacéuticas deben continuar estudiando el medicamento mediante ensayos clínicos y, si los ensayos confirmatorios no demuestran un beneficio clínico, la aprobación puede rescindirse.

La semana pasada, Leqembi obtuvo la aprobación total de la FDA, basándose en datos adicionales que sugieren un beneficio clínico.

“Una mejor calidad de vida”, pero posibles riesgos

Leqembi no es una cura para el Alzheimer, pero puede permitir a las personas que viven con la enfermedad mantener las actividades de la vida diaria durante varios meses más de lo que podrían de otra manera. "En términos del mundo real, esto probablemente significa más tiempo para que el paciente viva de forma independiente, disfrute de sus pasatiempos, sus amigos y tenga una mejor calidad de vida", dijo Donna Wilcock, decana adjunta de biomedicina de la Universidad de Kentucky. dijo a NBC News.

El uso de Leqembi conlleva riesgos. El mismo ensayo de fase 3 mostró que casi el 13 por ciento de los participantes que recibieron Leqembi experimentaron inflamación cerebral (en comparación con menos del 2 por ciento del grupo de control) y el 17 por ciento sufrió hemorragias cerebrales (en comparación con el 9 por ciento del grupo de control).

Durante el ensayo se informó de la muerte de tres participantes, aunque no está claro si Leqembi fue directamente responsable. Sin embargo, la FDA exigirá que Leqembi lleve una etiqueta de “recuadro negro” –su etiqueta de advertencia más grave– que indique, entre otras cosas, que “se han observado hemorragias intracerebral graves, algunas de las cuales han sido mortales”.

Comparando a Leqembi con Adulhelm

En 2021, un medicamento contra el Alzheimer llamado Aduhelm, también producido por Biogen y Eisai, fue (de manera controvertida, debido a dudas sobre su eficacia, efectos secundarios y costo) obtuvo aprobación acelerada por la FDA. El ensayo confirmatorio requerido para explorar más a fondo el beneficio clínico potencial de Aduhelm comenzó en junio de 2022; Se esperan resultados en 2026.

Tanto Leqembi como Aduhelm fueron desarrollados por Biogen y Eisai y son tratamientos con anticuerpos monoclonales que reducen la patología de los depósitos de beta-amiloide. Ambos conllevan un riesgo de efectos secundarios, incluidas anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA, por sus siglas en inglés) (inflamación cerebral o hemorragias cerebrales), aunque alguna evidencia sugiere que Leqembi puede ser más seguro. Leqembi, sin embargo, es ligeramente menos costoso ($26.500 por año en comparación con los $28.000 de Aduhelm).

Si bien Medicare solo cubrirá Aduhlem para las personas que lo reciban como parte de un ensayo clínico, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid han acordado ampliar su cobertura, por lo que se espera que Leqembi esté cubierto para la mayoría de los beneficiarios elegibles de Medicare en los EE. UU.