En agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a Alector para el desarrollo continuo de AL001, un anticuerpo monoclonal humano recombinante diseñado para el tratamiento de la FTD causada por mutaciones en el gen de la progranulina.

Para comprender mejor los desafíos relacionados con la FTD, la empresa de biotecnología con sede en California contactó a la AFTD durante la fase de desarrollo de AL001, que es "un fármaco inmunoneurológico diseñado para reparar el sistema inmunológico para obtener un beneficio terapéutico", según Arnon Rosenthal, Ph.D., director ejecutivo de Alector.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a terapias diseñadas para ayudar en el diagnóstico, la prevención y/o el tratamiento de enfermedades raras, que definen como aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en los EE. UU. Recibir una designación de medicamento huérfano califica a la empresa para una variedad de incentivos. destinado a apoyar el desarrollo continuo del medicamento, incluidos créditos fiscales y exención de tarifas regulatorias. AL001 es uno de varios medicamentos que actualmente compiten por su aprobación para ser la primera opción terapéutica aprobada por la FDA para personas diagnosticadas con FTD.

"El objetivo principal [de AL001] son las personas con mutaciones en el gen de la progranulina, un subgrupo poco común de personas con FTD", dijo Nadine Tatton, Ph.D., directora científica de la AFTD. “El nivel de progranulina en la sangre de un portador de una mutación es aproximadamente la mitad del nivel que se vería en un individuo sano. Alector ha desarrollado una terapia que puede aumentar los niveles sanguíneos de progranulina, un anticuerpo que se une a su objetivo y convierte a la persona a producir niveles normales de progranulina”.

A principios de este año, el Dr. Tatton visitó la sede de Alector en San Francisco, junto con la directora del programa AFTD, Sharon S. Denny, MA. A ellos se unieron científicos investigadores que trabajan en AL001, personas afectadas por FTD y sus cuidadores, y el ex presidente de la junta de AFTD, Jary. Larsen, Ph.D.

"Alector está en el proceso de trasladar sus terapias de la ciencia básica y el desarrollo de fármacos al entorno clínico", dijo Denny. "Se acercaron a nosotros porque quieren aprender más sobre el impacto de la enfermedad tal como se manifiesta en la vida de las personas".

Alector ha iniciado un ensayo clínico de fase 1 de AL001 para probar la seguridad y tolerabilidad de la terapia. Actualmente, el ensayo busca voluntarios con una mutación del gen de la progranulina que hayan sido diagnosticados con FTD, así como también portadores de la mutación del gen de la progranulina que sean voluntarios asintomáticos y sanos. Puede encontrar más información sobre el ensayo clínico en la sección de Estudios destacados del sitio web de la AFTD.

"Nuestra reunión con Alector refleja una creciente conciencia de que la persona diagnosticada es una parte importante del panorama de los ensayos clínicos", dijo Denny. “Lo que una persona diagnosticada considera un resultado importante puede ser muy diferente de las opiniones de un investigador. La AFTD puede actuar como un puente entre la comunidad FTD y el mundo científico”.