En octubre, la AFTD publicó Degeneración frontotemporal: informe de la voz del paciente, que resume y analiza datos y perspectivas de más de 1,750 personas que viven con FTD, cuidadores, cuidadores y otros miembros de la familia.

El informe (pdf) comprende información compartida por los participantes en la reunión sobre desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (EL-PFDD) dirigida externamente organizada por la AFTD, celebrada en marzo de 2021. También incluye datos de la encuesta FTD Insights previa a la reunión, realizada por la AFTD y la Registro de trastornos FTD.

El documento de 75 páginas proporciona a la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) datos cuantitativos y cualitativos que describen las experiencias vividas por las personas directamente afectadas por la FTD. Está diseñado para ayudar a los reguladores de la FDA a comprender las experiencias y prioridades de las personas que viven con trastornos FTD y lo que ellos y sus cuidadores/compañeros de atención más desean ver en las opciones de tratamiento. La FDA utiliza los informes de la Voz del Paciente como fuente de información al tomar decisiones sobre nuevos tratamientos y terapias.

El informe ofrece información clave sobre la amplia gama de síntomas de FTD, qué síntomas aparecieron primero y cuáles fueron los más desafiantes, los impactos en la calidad de vida, las experiencias con los tratamientos y las esperanzas para tratamientos futuros.

Helen, que participó en la reunión de EL-PFDD, describió el dolor de ver el deterioro del lenguaje de su marido Geoff debido a su afasia primaria progresiva: “He observado el constante deterioro de su lenguaje. La capacidad de encontrar palabras, su vocabulario cada vez más reducido, su tiempo de procesamiento auditivo más lento, su apetito cada vez menor por enviar correos electrónicos, llamar por teléfono, leer y hablar. Su vocabulario ahora es sólo un puñado de palabras”.

Jill, de Nueva York, contó la historia de su difunto esposo Deven, a quien le diagnosticaron póstumamente una variante conductual de FTD: “Extraños de otros países le pidieron dinero a Deven y él dijo que sí una y otra vez. Deven hizo caso omiso de las advertencias cada vez más estridentes mías y de otros familiares y amigos. Hizo y rompió repetidamente promesas de detener la hemorragia de lo que se convirtió en miles de dólares para sus amigos en línea”.

El informe también describe los pasos que las familias están dispuestas a dar para participar en iniciativas de investigación y ensayos clínicos de FTD. Jessica del Reino Unido, que comparte una C9orf72 mutación con su madre diagnosticada con FTD, dijo que “estoy haciendo todo lo que puedo para ayudar a combatir esto. Quiero que los investigadores sepan que estoy disponible” para participar en la investigación.