AFTD se complace en anunciar premios en dos programas de subvenciones que apoyan el desarrollo de fármacos FTD: Aceleración del descubrimiento de fármacos para la degeneración frontotemporal, que financia investigaciones preclínicas en asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation y la Iniciativa de biomarcadores FTD. Thomas Kukar, PhD, profesor asistente en la Universidad de Emory y beneficiario anterior de una subvención piloto de la AFTD, recibió una subvención de descubrimiento de fármacos por su propuesta, “Rescate de la disfunción lisosomal, la neuroinflamación y la neurodegeneración mediante GRN2 lisosomal en un modelo de ratón con deficiencia de PGRN y frontotemporal”. demencia."

El Dr. Kukar se esforzará por corregir los déficits causados por la mutación del verde gen, una de las causas genéticas más comunes de FTD, en un modelo de ratón de FTD-GRN. Mediante terapia genética, reemplazará pequeñas proteínas conocidas como granulinas que ayudan en la descomposición y el reciclaje de proteínas desgastadas en las células cerebrales sanas, pero que se pierden cuando el verde El gen está mutado. Si agregar nuevamente las granulinas faltantes puede restaurar el reciclaje normal de proteínas y disminuir los comportamientos anormales observados en ratones no tratados, este enfoque podría conducir a nuevos tratamientos para FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD y Howard Rosen, MD de la Universidad de California, San Francisco, recibieron un premio de la Iniciativa de Biomarcadores FTD por su propuesta, "Criterios de valoración clínicos y de resonancia magnética individualizados para ensayos clínicos en degeneración del lóbulo frontotemporal, un estudio piloto".

Su estudio abordará un problema importante en los ensayos clínicos de FTD: cómo medir la eficacia de un fármaco en un trastorno cuyos síntomas varían ampliamente de persona a persona. Debido a esta variabilidad, las medidas de resultado “únicas” no son adecuadas para evaluar las respuestas a los medicamentos.

Boxer y Rosen probarán un enfoque diferente que puede ser más adecuado para la FTD: monitorear los síntomas clínicos y usar MRI para rastrear cambios en regiones clave del cerebro en intervalos cortos (similar al espaciamiento de las mediciones en un ensayo clínico) para identificar las medidas que son cambiando al máximo en cada participante, luego usando estos parámetros para construir medidas de resultado para ese individuo. Estos perfiles personalizados se utilizarán luego para rastrear la progresión de la enfermedad y, en última instancia, pueden facilitar la evaluación de nuevos tratamientos para la FTD.