La AFTD se enorgullece de anunciar a los beneficiarios más recientes de nuestras subvenciones piloto, que brindan financiación inicial a investigadores prometedores de FTD: Andrew Arrant, PhD, de la Universidad de Alabama en Birmingham, y David Butler, PhD, del Neural Stem Cell Institute de la Fundación de Investigación Regenerativa.

El Dr. Arrant recibió la Beca Piloto de Ciencias Básicas de 2019 por su propuesta de investigación sobre una causa común de FTD genética: mutaciones en el gen de la progranulina. Estas mutaciones dan como resultado una pérdida de la proteína progranulina que codifica el gen y la correspondiente pérdida de sus numerosas acciones protectoras en el cerebro. Las terapias que restablecen sus niveles podrían ser efectivas en la FTD, si se dirigen a la función específica que es más crítica para prevenir la degeneración.

El proyecto del Dr. Arrant abordará esta cuestión modificando la progranulina para crear una forma que actúe sólo en los lisosomas, estructuras que forman parte del sistema de eliminación de desechos de la célula. Como resultado, podrán determinar si ésta es la clave de la capacidad de la progranulina para proteger las células cerebrales. La respuesta podría guiar el desarrollo de fármacos hacia tratamientos más precisos para la FTD asociada a progranulina.

El Dr. Butler, beneficiario de la Beca Piloto de Investigación Traslacional Susan Marcus de 2019, evaluará un tipo único de anticuerpos, conocidos como intracuerpos, para determinar si pueden usarse para reducir la acumulación anormal de la proteína tau que puede ocurrir en la FTD.

A diferencia de los anticuerpos naturales, que actúan fuera de la célula, los intracuerpos son anticuerpos diseñados en laboratorio que permanecen dentro de las células y pueden modificarse aún más para crear proteínas de diseño con características deseables adicionales. Los intracuerpos del Dr. Butler se unirán a tau y también tendrán una "etiqueta" molecular para dirigir la proteína unida al sistema de eliminación de desechos de la célula. Probará sus intracuerpos en un novedoso modelo de cultivo celular tridimensional; si son eficaces, espera desarrollarlos en última instancia como terapias anti-tau.