La acumulación anormal de la proteína TDP-43 ocurre tanto en la DFT como en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), lo que sugiere que las alteraciones en la función de TDP-43 pueden estar en el corazón de ambos trastornos. Durante la última década, los investigadores han logrado avances notables en la reconstrucción de la compleja biología del TDP-43, que implica la actividad coordinada de muchas otras proteínas y la regulación de cientos de genes. Pero así como conocer las muchas partes que componen un automóvil no explica cómo funcionan juntas en un vehículo en movimiento, conocer todas las proteínas y genes que interactúan con el TDP-43 no explica cómo funciona en las células cerebrales sanas o cómo esta red se descompone en FTD y ALS.

Un campo de investigación llamado biología de sistemas podría ayudar a “encajar las piezas”. Utilizando herramientas y técnicas de bioinformática, biología computacional y estadística, la biología de sistemas puede permitir a los investigadores dar sentido a grandes conjuntos de datos para comprender mejor cómo funcionan las células en la salud y la enfermedad. En otras enfermedades como el cáncer y los trastornos autoinmunes, los enfoques de la biología de sistemas no sólo están generando avances en la biología de las enfermedades, sino que también han apuntado a nuevos objetivos para el desarrollo de fármacos y biomarcadores.

Las herramientas computacionales de última generación utilizadas en biología de sistemas podrían dar lugar a avances similares para la FTD y la ELA, si tan solo los biólogos celulares y moleculares que trabajan en la neurodegeneración tuvieran más oportunidades de interactuar con expertos en biología computacional. Del 23 al 25 de abril, la AFTD se asoció con el Centro Robert Packard para ELA de la Universidad Johns Hopkins para organizar conjuntamente un taller interdisciplinario único, "Comprensión del ecosistema TDP-43 en ELA y FTD: una perspectiva de biología de sistemas", en el Four Seasons. Hotel en Baltimore para brindar esa oportunidad. Un total de 31 expertos en biología del TDP-43 y biología computacional asistieron al taller para intercambiar ideas sobre estrategias para aplicar herramientas y técnicas de biología de sistemas para obtener una comprensión más profunda de los datos de FTD y ALS.

"Esperamos que la energía y el entusiasmo demostrados en este taller sean el punto de partida para una mayor colaboración", dijo Debra Niehoff, PhD, directora de investigación y subvenciones de la AFTD. "La biología de sistemas es un ejemplo de cómo el análisis de 'grandes datos' puede avanzar en el desarrollo de nuevos tratamientos tanto para la FTD como para la ELA".