Queridos amigos,

Muchos de ustedes han escuchado la noticia de que el lunes, la FDA... Aprobaron un nuevo fármaco contra la enfermedad de Alzheimer, aducanumab. El aducanumab, que se comercializará bajo el nombre comercial Aduhelm, no sólo es el primer tratamiento farmacológico nuevo aprobado para la enfermedad de Alzheimer desde 2003, sino que es el primer medicamento que se dirige a la enfermedad subyacente, en lugar de simplemente tratar los síntomas.

Si bien Aduhelm representa una nueva opción de tratamiento para las personas con enfermedad de Alzheimer, aún quedan muchas preguntas sobre su eficacia, cómo se prescribirá y cómo la aprobación puede afectar a las personas diagnosticadas con FTD.

Hay una serie de factores que nuestros expertos quieren que las personas afectadas por DFT tengan en cuenta:

• Aduhelm no fue aprobado para el tratamiento de la DFT. Aduhelm actúa sobre las placas de beta-amiloide, que son una característica clave de la enfermedad de Alzheimer. Dado que estas placas no se encuentran en la demencia frontotemporal, Aduhelm no está indicado (y no se espera que sea eficaz) en personas con este trastorno.
• La eficacia de Aduhelm aún no está probada. Aunque Aduhelm reduce las placas de beta-amiloide, todavía no sabemos cuánto puede mejorar el funcionamiento de las personas con enfermedad de Alzheimer. Como resultado, el fármaco recibió aprobación condicional de la FDA, lo que significa que se deben estudiar más a fondo para confirmar que la reducción de beta-amiloide se traduce en una reducción de los síntomas o una progresión más lenta de la enfermedad en las personas con enfermedad de Alzheimer.
• Aduhelm tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. Aproximadamente el 40% de los participantes en los ensayos clínicos de Aduhelm experimentaron hinchazón o sangrado cerebral. Aunque la mayoría tuvo pocos síntomas o ninguno, las personas que toman Aduhelm deben realizarse exploraciones cerebrales periódicas para asegurarse de que pueden seguir tomando el medicamento de forma segura.
• Aduhelm será costoso tanto para los pacientes como para las aseguradoras. Biogen, la empresa que fabrica Aduhelm, ha fijado el precio en $56.000/año. El fármaco debe administrarse por infusión en el consultorio de un médico, por lo que el coste del fármaco en sí puede estar cubierto para los pacientes mayores bajo la Parte B de Medicare. Sin embargo, las personas que toman el fármaco pueden tener costes adicionales, incluyendo imágenes cerebrales para determinar si es probable que el fármaco les beneficie, así como imágenes de rutina para detectar efectos secundarios.

Sin embargo, la aprobación de Aduhelm es una señal esperanzadora para FTD.

• La aprobación de Aduhelm resalta la importancia de los biomarcadores. La AFTD participa activamente en la investigación de biomarcadores que indican la presencia de un proceso patológico específico de la DFT en el cerebro (como lo hace la beta-amiloide en el caso de la enfermedad de Alzheimer). La reducción de la beta-amiloide desempeñó un papel clave en la aprobación de Aduhelm y fue posible gracias al desarrollo de métodos para detectar la beta-amiloide en imágenes cerebrales. La AFTD ha priorizado el desarrollo de biomarcadores para avanzar de manera similar en el desarrollo de fármacos para la DFT.
• La vía de aprobación de Aduhelm puede permitir una aprobación más rápida de medicamentos para otras enfermedades neurodegenerativas, incluida la DFT. La aprobación condicional de Aduhelm por parte de la FDA establece un precedente para una vía de aprobación acelerada. En esencia, la FDA ha manifestado su voluntad de aprobar un tratamiento en función de un cambio en un biomarcador subyacente de la enfermedad, haciendo que el tratamiento esté disponible públicamente mientras se llevan a cabo estudios a más largo plazo para confirmar el beneficio para los síntomas de las personas y/o la progresión de la enfermedad. Esta vía puede acelerar la disponibilidad de tratamientos prometedores donde más se necesitan, como para enfermedades mortales que no tienen tratamientos existentes, como la demencia frontotemporal.

La AFTD mantiene su compromiso de mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por DFT y de impulsar la investigación para encontrar una cura. Si bien es poco probable que Aduhelm beneficie a las personas con DFT, los procesos que impulsaron su aprobación condicional son señales esperanzadoras para el futuro del desarrollo y la aprobación de medicamentos para la DFT.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
Director ejecutivo de AFTD