La AFTD ha completado su Voz del Paciente informe, resumiendo y analizando datos y perspectivas de más de 1,750 personas que viven con FTD, cuidadores, cuidadores y familiares.

Los participantes compartieron su visión vital a través del 5 de marzo de 2021. Desarrollo de fármacos centrado en el paciente y dirigido externamente (EL-PFDD) organizada por la AFTD, así como una encuesta de FTD Insights realizada con el Registro de Trastornos de FTD. Los participantes describen cómo la FTD ha impactado sus vidas y expresan su firme determinación de ayudar en el desarrollo de tratamientos modificadores de enfermedades participando en ensayos clínicos y otras investigaciones.

El documento integral fue creado para ayudar a los reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. a comprender las experiencias y prioridades de las personas que viven con trastornos FTD y lo que ellos y sus cuidadores/cuidadores más desean ver en las opciones de tratamiento.

Entre sus hallazgos:

• Más de 50% de los encuestados consultaron al menos a tres médicos antes de recibir un diagnóstico correcto, y a 44% se les diagnosticó erróneamente otra afección originalmente.
• Las personas diagnosticadas y sus cuidadores informaron sobre una amplia gama de síntomas experimentados en todos los trastornos de FTD, incluidos cambios en el lenguaje, el pensamiento, la personalidad, el estado de ánimo y el funcionamiento motor, y pocos individuos encontraron alivio con cualquier intervención médica o no médica existente.
• Entre las personas diagnosticadas, el síntoma citado con mayor frecuencia como más angustiante fue la dificultad con el lenguaje (incluida la incapacidad de encontrar la palabra correcta, una disminución en la capacidad de hablar o una disminución en la capacidad de escribir).
• El 87% de las personas diagnosticadas dijeron que estaban "dispuestos" o "muy dispuestos" a participar en un ensayo clínico para desarrollar un tratamiento para la DFT, mientras que el 77% por ciento de los familiares genéticamente en riesgo expresaron su voluntad de participar.

"Los hallazgos de este informe demuestran no sólo que la FTD impacta profundamente a las familias de innumerables maneras, sino que también muestra que esta comunidad está lista y dispuesta a participar en ensayos clínicos para acelerar el desarrollo de tratamientos que se necesitan con urgencia", dijo la directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson. MSGC.

Descargue el informe La Voz del Paciente aquí.