En un artículo reciente publicado en NeurologíaLos expertos en demencia brindaron orientación sobre las mejores prácticas para diseñar ensayos farmacológicos tempranos para la DFT, el Alzheimer y otras demencias neurodegenerativas.

El artículo, “Ensayos exploratorios generadores de valor en demencias neurodegenerativas”, se centra en los ensayos exploratorios de fármacos de fase 1 y 2, que evalúan la seguridad y los efectos farmacológicos de un fármaco. La directora ejecutiva de AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC, y la directora científica, Debra Neihoff, PhD, colaboraron en la redacción de la investigación que investiga cómo se deben diseñar los ensayos de fármacos en fase inicial para lograr un éxito óptimo en las etapas posteriores de los ensayos de fármacos.

Los estudios exploratorios con diseños de estudio optimizados, como se describe en el artículo, pueden eliminar programas que probablemente no tengan éxito durante todo el proceso de ensayo clínico. El panel de expertos, que fue convocado por la AFTD y la Fundación para el Descubrimiento de Medicamentos contra el Alzheimer (ADDF), sugirió cuatro recomendaciones clave para los diseños de estudios de ensayos exploratorios, incluido el empleo de análisis estadísticos rigurosos y procedimientos que involucren a los estadísticos en el diseño del ensayo lo antes posible. Otras recomendaciones también apuntaron a la incorporación de los biomarcadores y los criterios de valoración clínicos adecuados que reflejen el mecanismo de acción del fármaco y la población de estudio específica.

“Las cuatro recomendaciones pueden conducir a ensayos más eficientes, con ahorros financieros sustanciales, así como a una participación más estratégica y efectiva de los pacientes”, dijo Dickinson en un comunicado. presione soltar“Esto último es una preocupación clave para una enfermedad rara como la DFT, donde el bajo número de pacientes impulsa la necesidad de un diseño de estudio estratégico, con pacientes inscritos solo en estudios que proporcionarán una lectura clara y precisa de la eficacia terapéutica”.

El Dr. Howard Fillit, director ejecutivo fundador y director científico de ADDF, dijo en el comunicado de prensa que “los resultados de los ensayos exploratorios de fase 2a son el punto de inflexión crítico cuando los investigadores deciden qué medicamentos pasar a estos ensayos más grandes y más costosos, por lo que claramente estos ensayos de fase 2a deben ser lo más rigurosos y bien diseñados posible”.

La mayoría de los costos de desarrollo clínico provienen de estudios de fase 2b y fase 3 en etapas avanzadas, señaló Fillit, y agregó que estos estudios “requieren largos períodos de tratamiento y una gran cantidad de pacientes para detectar cambios significativos en los puntos finales cognitivos, conductuales y funcionales.

“Es evidente que necesitamos ensayos exploratorios rigurosos y eficientes”, continuó Fillit. “Pero se trata de trabajar para lograr el éxito final: estrategias de tratamiento efectivas, que probablemente consistirá en una combinación de medicamentos que afecte a varias de las vías biológicas implicadas en el proceso neurodegenerativo de la demencia. Eso significa poder realizar múltiples intentos a puerta: probar una amplia variedad de posibles fármacos candidatos para identificar los más prometedores”.

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