Astellas Pharma y AviadoBio han anunciado una acuerdo de licencia exclusiva para AVB-101, una terapia génica experimental para FTD-verde Actualmente se encuentra en un ensayo clínico de fase 1/2 en Estados Unidos y Europa.

FTD causada por una enfermedad hereditaria verde mutación genética inhibe la producción de la proteína esencial progranulina, lo que conduce a la acumulación de proteínas como TDP-43 en el cerebro. El AVB-101 actúa Presentando una copia funcional del verde gene al cerebro para restaurar la producción de progranulina.

“Ahora que hemos completado la dosificación de la primera cohorte de pacientes en nuestro ensayo de fase 1/2 ASPIRE-FTD de AVB-101, estamos entusiasmados con el potencial de esta colaboración para ayudar a abordar la necesidad insatisfecha que existe hoy en día en la demencia frontotemporal”, afirmó Lisa Deschamps, directora ejecutiva de AviadoBio. “Esta colaboración estratégica combinará nuestro prometedor candidato a terapia génica para FTD-GRN y la experiencia en administración con las capacidades globales de Astellas en el desarrollo y comercialización de terapias génicas”.

Según los términos del acuerdo, Astellas tiene la opción de recibir una licencia exclusiva mundial para los derechos de desarrollo y comercialización de AVB-101 en FTD-verde, así como otros usos potenciales. Astellas invertirá $20 millones en AviadoBio además de hasta $30 millones en pagos iniciales y hasta $2.18 mil millones si Astellas ejerce su opción. El acuerdo refleja el potencial de AVB-101 y sienta un precedente para futuras inversiones en intervenciones similares para FTD.

Más recursos detrás de la investigación y la posible producción de AVB-101

Un aspecto crucial del acuerdo entre Astellas y AviadoBio es el aumento significativo de los recursos detrás de la investigación y el desarrollo del AVB-101.

A medida que las terapias avanzan en el proceso de ensayos clínicos, los costos de investigación y desarrollo aumentan considerablemente. Las empresas no sólo deben hacer frente a la mayor complejidad de los ensayos en etapas posteriores, sino que también deben sortear los procesos regulatorios de cada país en el que se realizan los ensayos y destinar recursos considerables a reclutar y apoyar a los participantes. Incluso si un ensayo tiene éxito, hay otros obstáculos regulatorios y logísticos que deben superarse antes de que una empresa pueda comenzar la producción y distribución de una terapia.

Astellas, una empresa farmacéutica multinacional con sede en Tokio, cuenta con los recursos y la infraestructura necesarios para realizar ensayos a mayor escala y, potencialmente, llevar el AVB-101 al mercado. Además, Astellas tiene cierta experiencia clínica con terapias genéticas, junto con las capacidades de fabricación necesarias para respaldar la producción del AVB-101. Al asociarse entre sí, AviadoBio obtiene un apoyo considerable para impulsar el desarrollo de su terapia genética, mientras que Astellas puede aprovechar su experiencia y recursos para garantizar que la terapia llegue a las personas afectadas por la DFT.

¿Está interesado en conocer más sobre los pasos del proceso de ensayo clínico que ha superado hasta ahora el AVB-101? La terapia génica fue la primera Aprobado para ensayos clínicos en EE.UU. en noviembre de 2023, con el Primera persona a la que se le administra la terapia. en Europa más adelante en 2024. En julio de 2024, comenzaron los ensayos clínicos en los EE. UU. La Universidad Estatal de Ohio.