La empresa de biotecnología Vesper Bio anuncia que ha completó la etapa de dosis única ascendente en su ensayo clínico de su tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad para FTD-GRN.

El ensayo recientemente completado evaluó la seguridad y tolerabilidad del medicamento administrado por vía oral VES001 en personas sin FTD. El objetivo de la etapa de dosis única ascendente era determinar cómo el cuerpo absorbe, distribuye y metaboliza el fármaco, así como controlar los posibles efectos secundarios. El estudio también permitió a Vesper Bio determinar la dosis más alta segura que no produce efectos secundarios.

VES001 está destinado a tratar DFT causada por mutaciones en el verde gene inhibiendo selectivamente la proteína sortilina. FTD-GRN provoca niveles anormalmente bajos de otra proteína, la progranulina, que desempeña un papel esencial en la protección de las neuronas. La sortilina se une a la progranulina y la degrada para su degradación, lo que contribuye a FTD-GRN. Al inhibir la sortilina, Vesper Bio espera proteger y preservar las células que no se ven afectadas por la neurodegeneración.

Según Vesper Bio, los datos recopilados durante el estudio demuestran que VES001 es seguro y bien tolerado por los participantes. También descubrieron que el fármaco ingresó con éxito a las áreas del cerebro afectadas por FTD. Según los datos actuales, la empresa predice que el medicamento requerirá de una a dos dosis diarias.

"Estos excelentes resultados en las primeras etapas son muy alentadores y nos alientan a desarrollar VES001 como un nuevo tratamiento altamente eficaz para la FTD (GRN)", dijo el cofundador y director médico de Vesper Bio, Mads Kjølby, MD, PhD.

“Vesper Bio continuará buscando formas de llevar este emocionante descubrimiento en beneficio de las vidas de los pacientes y sus familias. "Esperamos aprovechar estos interesantes datos y acumular más pruebas del importante potencial que tiene la inhibición de la sortilina como estrategia modificadora de la enfermedad".

Una vez completada la etapa de dosis única ascendente del ensayo, Vesper Bio ahora puede evaluar VES001 para determinar la eficacia del fármaco en personas con FTD-GRN. Además de recopilar más datos de seguridad, la siguiente fase determinará si el fármaco es lo suficientemente prometedor como para proceder a un estudio a mayor escala.

Empresas biotecnológicas y biofarmacéuticas como Vesper Bio están logrando avances considerables en la búsqueda de intervenciones y herramientas de diagnóstico eficaces para la DFT. Terapéutica de Aprinoia y Terapéutica de transposones Recientemente recibió designaciones Fast Track por su respectivo trazador PET y su intervención FTD-GRN.

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