La empresa de biotecnología Transposon Therapeutics anunció el 21 de mayo que ha recibió la designación Fast Track de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para una intervención desarrollada para tratar la parálisis supranuclear progresiva (PSP), un trastorno FTD que afecta principalmente al movimiento.

La designación se otorgó a TPN-101, un fármaco administrado por vía oral que se dirige a LINE-1, una secuencia de ADN similar a un virus conocida como retrotransposón. A diferencia de los genes que codifican proteínas críticas para la estructura y función celular, que se copian directamente del ADN, los retrotransposones se pueden copiar del ARN mediante un proceso llamado transcripción inversa. En las células cerebrales, la transcripción inversa de LINE-1 puede causar daño celular y respuestas inmunes dañinas que contribuyen a la neurodegeneración. TPN-101 bloquea una enzima necesaria para la transcripción inversa, previniendo los efectos perjudiciales en el cerebro.

Los resultados finales de un ensayo clínico de fase 2 que evalúa TPN-101 como tratamiento para la PSP fueron liberados en febrero. Los resultados del ensayo mostraron que el fármaco redujo los niveles de múltiples biomarcadores asociados con la neurodegeneración, y Transposon señaló que los participantes en el ensayo mostraron una estabilización de sus síntomas. Actualmente se está llevando a cabo un segundo ensayo de Fase 2 para estudiar el fármaco como tratamiento para la ELA/FTD causada por C9orf72.

"La designación Fast Track para TPN-101 es un reconocimiento importante por parte de la FDA de la necesidad crítica de encontrar un tratamiento eficaz para la PSP, un trastorno neurológico poco común y devastador sin opciones de tratamiento aprobadas", dijo el director ejecutivo de Transposon, Dennis Podlesak. "Esperamos trabajar en colaboración con la FDA para avanzar en el desarrollo de TPN-101 lo más rápido posible para el tratamiento de la PSP y otras enfermedades neurodegenerativas, incluidas la ELA y la enfermedad de Alzheimer".

La designación “Fast Track” de la FDA está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de medicamentos o intervenciones que abordan una necesidad médica no cubierta. Además de una mayor comunicación con la FDA, la designación hace que TPN-101 sea elegible para aprobación acelerada y revisión prioritaria.

Los investigadores que estudian la FTD están logrando avances considerables en la búsqueda de tratamientos, con un número cada vez mayor de terapias experimentales y herramientas de diagnóstico que ingresan a ensayos clínicos. Días antes del anuncio de Transposon, Terapéutica de Aprinoia anunció la designación Fast Track de un trazador PET para PSP. En Mayo, Pasaje Bio destacó datos prometedores de ensayos clínicos en una actualización trimestral.

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