Compañía biofarmacéutica Passage Bio destacó avances prometedores en su ensayo clínico de fase 1/2 para una forma de FTD genética en una actualización trimestral reciente.

El ensayo upliFT-D de Passage Bio está evaluando PBFT02, una terapia genética experimental para la FTD causada por variantes mutadas del verde gene eso puede crear una incapacidad para producir la proteína progranulina, que juega un papel crucial en varios procesos biológicos. PBFT02 utiliza un virus diseñado para entregar una copia saludable de verde. A finales de 2023, la empresa anunció resultados preliminares prometedores del juicio.

"El comienzo de 2024 ha estado marcado por una sólida ejecución a medida que continuamos avanzando en nuestro ensayo clínico global upliFT-D en FTD-GRN y planeamos entregar datos significativos durante los próximos doce meses", dijo el presidente y director ejecutivo de Passage Bio, Will Chou, MD. . “Estamos entusiasmados de compartir datos provisionales actualizados que demuestran una elevación continua en [fluido cerebroespinal] niveles de progranulina a los seis meses después del tratamiento en dos pacientes. Esta respuesta consistente de progranulina subraya el perfil diferenciado de PBFT02 y nos da confianza en el impacto que nuestra terapia puede tener en los pacientes con la dosis actual. El impulso de nuestro programa ha sido fuerte desde que compartimos datos iniciales alentadores el año pasado, y estamos satisfechos de haber completado la dosificación de los cinco pacientes de la Cohorte 1”.

Además de dosificar a todos los participantes de la primera cohorte, Passage Bio anunció que planea comenzar a dosificar a un segundo grupo más adelante en la primera mitad de 2024. Passage Bio señaló que varias personas con un verde La mutación se está evaluando para determinar la elegibilidad del estudio en sitios de ensayo en Brasil, Canadá, Estados Unidos y Europa. Se esperan datos adicionales de seguridad y biomarcadores de la primera cohorte en la segunda mitad de 2024, mientras que se esperan datos de seguimiento de 12 meses en la primera mitad de 2025, junto con datos iniciales de biomarcadores y seguridad de la segunda cohorte.

Passage Bio también anunció que había iniciado un proceso con la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. para recibir comentarios sobre sus planes para tratar la FTD causada por C9orf72 mutaciones genéticas. De manera similar a FTD-verde, FTD-C9orf72 Se asocia con acumulaciones anormales de la proteína. TDP-43, y las investigaciones existentes muestran que elevar los niveles de progranulina puede reducir la patología relacionada con TDP-43 y ralentizar el proceso de neurodegeneración. La compañía espera comentarios de la FDA a finales de este año.

Aproximadamente 40% de personas diagnosticadas con FTD tienen antecedentes familiares de uno o más familiares diagnosticados con FTD o una condición similar en lo que se conoce como “FTD familiar”. En un subconjunto de personas con FTD familiar, una mutación genética conocida como verde o c9orf72 es la causa. Visita FTD y genética aprender más.

¿Está interesado en participar en una prueba como upliFT-D? Regístrese para el Registro de trastornos FTD para mantenerse actualizado sobre las oportunidades de investigación y compartir sus experiencias con FTD para guiar a los investigadores. También puedes visitar el estudios que buscan participantes página para conocer las oportunidades de participación en pruebas para las que puede ser elegible.