Denali Therapeutics y Takeda Pharmaceutical Company Ensayo clínico de fase 1/2 para la DFT causada por verde mutaciones está abriendo su primer centro de ensayos en Estados Unidos en la Universidad de Pensilvania (UPenn). El estudio multicéntrico está evaluando la seguridad y tolerabilidad del fármaco DNL593 en personas con y sin DFT.

DNL593 reintroduce progranulina mediante administración intravenosa

En FTD-GRN, las mutaciones del verde El gen DNL593 causa un deterioro de la proteína progranulina, que protege a las neuronas del cerebro. El DNL593 fue diseñado para abordar los déficits de progranulina al reintroducirla a través de un goteo intravenoso. El fármaco experimental utiliza un "vehículo de transporte de proteínas", una forma de proteína que mueve a otras, para ayudar a que la progranulina pase de manera segura a través de la barrera hematoencefálica protectora.

Datos de Estudios preclínicos de DNL593 Se demostró que mejoraba la captación de progranulina, el proceso por el cual las células la absorben de su entorno. En modelos de ratones, el fármaco previno la neurodegeneración y la disfunción de las células gliales, que sirven como defensa inmunitaria primaria del sistema nervioso central.

Denali y Takeda comenzaron el estudio de fase 1/2 en 2022 con el objetivo de inscribir a 106 participantes en las dos mitades del estudio; antes de llegar a los EE. UU., el ensayo se realizó en Europa, Brasil y Turquía. La primera fase del estudio evaluará dosis únicas de DNL593 en adultos sin DFT; en la segunda fase, las personas con DFT recibirán dosis múltiples, cada vez más grandes (conocida como fase de "dosis ascendentes múltiples").

Estudio actualmente reclutando participantes en el Hospital de la Universidad de Pensilvania

El El sitio de prueba de EE. UU. está en el Hospital de UPenn en Filadelfia y actualmente está reclutando participantes diagnosticados con FTD-GRN para la segunda fase del ensayo.

The second phase is a “double-blind” study, where some participants will receive a placebo and the rest the experimental drug. After this phase is completed, Denali and Takeda will proceed with an 18-month “open-label extension,” where all participants will have the option to take the drug.

Para obtener más información sobre el estudio, Visite la página ClinicalTrials.gov para ver el ensayo, o La página del ensayo en Penn Medicine.

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