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El fondo Treat FTD

Vea los beneficiarios del premio Active Treat FTD Fund

La AFTD, en asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), lanzó el Fondo Treat FTD en 2016 para abordar los desafíos únicos que plantea el desarrollo de tratamientos eficaces para los trastornos de FTD. Los ensayos clínicos en etapa inicial respaldados a través del Fondo Treat FTD se basarán en nuestra creciente comprensión de los mecanismos biológicos subyacentes a la FTD y complementarán otros programas de subvenciones de la AFTD, como la Iniciativa de Biomarcadores de FTD y el programa Accelerating Drug Discovery for FTD, aprovechando el progreso en el desarrollo de biomarcadores. e investigación preclínica.

Objetivos del programa: ciclo de financiación 2024 – 2025

El Fondo Treat FTD busca apoyar ensayos clínicos que incorporen:

  • Mecanismos biológicos que tienen una sólida base científica para la FTD.
  • biomarcadores que permitirían la evaluación de la participación del objetivo, el efecto farmacológico posterior y el efecto biológico
  • diseños de ensayos alineados con las limitaciones asociadas con una población de enfermedades raras
  • medidas de resultados clínicos que podrían proporcionar una comprensión más profunda del mecanismo del fármaco y la progresión de la enfermedad
  • terapéutica aplicable a formas esporádicas o genéticas de FTD. Se recomiendan especialmente los ensayos de tratamientos aplicables en la DFT esporádica.

Directrices para los ensayos propuestos

Población objetivo

Formas genéticas o esporádicas de cualquier trastorno FTD:

  • DFT variante conductual
  • Afasia progresiva primaria
  • síndrome corticobasal
  • Parálisis supranuclear progresiva
  • ELA con FTD

Así como

  • Individuos asintomáticos en riesgo de desarrollar FTD
  • Individuos sanos (para estudios de fase 1)

Enfoque terapéutico

  • Tratamientos modificadores de la enfermedad o sintomáticos.
  • Medicamentos experimentales y reutilizados, incluidas moléculas pequeñas, péptidos, anticuerpos, terapias génicas, oligonucleótidos antisentido (ASO) y otros.
  • También se considerarán intervenciones no farmacológicas, como dispositivos.

Los medicamentos deben haber completado o estar en proceso de completar estudios que permitan IND al momento de la solicitud.

Fase clínica

La financiación puede respaldar estudios de fase 0, 1 o 2, que incluyen:

  • Ensayos de prevención en individuos presintomáticos con riesgo de desarrollar DFT debido a una variante patogénica asociada a la enfermedad.
  • Estudios de dosis única ascendente (SAD) y de dosis múltiples ascendentes (MAD) para establecer la seguridad, la penetración cerebral o la participación objetivo en participantes sanos.
  • Ensayos exploratorios de fase 1b o fase 2a diseñados para evaluar los efectos farmacológicos con una duración de tratamiento más corta y menos pacientes que los estudios tradicionales de fase 2.
  • Se considerarán estudios más pequeños que aborden una pregunta crítica o que puedan reducir aún más el riesgo de un programa clínico.
  • También son elegibles otros estudios que se ajusten a los objetivos del fondo.

Biomarcadores

Cuando corresponda, las propuestas deben incluir biomarcadores que puedan medir las relaciones farmacocinéticas/farmacodinámicas y evidencia de la participación del objetivo. Se fomenta la inclusión de biomarcadores exploratorios novedosos que puedan proporcionar información sobre los efectos biológicos de la intervención. También se recomienda el uso de biomarcadores para la selección de participantes o la estratificación de pacientes, cuando sean relevantes y estén disponibles.

Recursos

Se recomienda encarecidamente aprovechar los recursos existentes, los centros/redes de coordinación clínica y los registros de pacientes.

Los recursos relevantes incluyen:

Detalles del premio

Hasta $2,500,000 según etapa y alcance del ensayo. Para los estudios que requieren apoyo adicional, se recomienda la cofinanciación de otras agencias de financiación o inversores. La estructura de pago se negociará y se basará en los logros alcanzados y la inscripción de pacientes.

Quién puede aplicar?

Investigadores y médicos de todo el mundo en:

  • Centros médicos académicos, universidades o organizaciones sin fines de lucro. Se fomentan las asociaciones industriales.
  • Empresas de biotecnología. La financiación se proporciona a través de inversiones relacionadas con la misión que requieren un retorno de la inversión basado en hitos científicos y/o comerciales. Las empresas existentes y las nuevas empresas son elegibles.

Cronología: Premios 2025

Plazos:

  • Carta de intención: 30 de septiembre de 2024
  • Propuesta completa invitada: 9 de diciembre de 2024

Las solicitudes serán revisadas de forma confidencial por un panel de expertos de FTD. Los solicitantes pueden esperar recibir revisiones recomendadas de su plan de trabajo o diseño de ensayo clínico como parte del proceso de revisión.

haga clic aquí para ver la RFP y acceder al portal de aplicaciones.

Para consultas relacionadas con el programa, comuníquese con:

Para consultas sobre envío de solicitudes, comuníquese con:

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