La investigación sobre la FTD trae esperanza: esperanza de terapias que puedan retardar o reducir los síntomas, esperanza de que el próximo descubrimiento mejore la calidad de vida de las personas diagnosticadas y sus familias, esperanza de un futuro libre de FTD. Los nuevos tratamientos para la FTD están más cerca que nunca, y los tratamientos para algunas causas de la FTD se están probando activamente en ensayos clínicos. Los ensayos clínicos son estudios diseñados para determinar la seguridad y eficacia de nuevas intervenciones médicas, incluidos medicamentos, terapias genéticas, dispositivos médicos u otros tratamientos.
Pero el éxito de los ensayos clínicos depende de si los investigadores pueden inscribir a un número estadísticamente sólido de participantes. Por lo tanto, se anima a las personas diagnosticadas con FTD (y, si es posible, a sus cuidadores y/o familiares) a considerar la posibilidad de inscribirse en un ensayo clínico.
La participación en ensayos clínicos puede ayudar a los científicos a desarrollar los primeros tratamientos eficaces para la FTD, pero los participantes también han informado de otros beneficios. Por ejemplo, algunos han dicho que apreciaban la oportunidad de conocer y establecer relaciones con especialistas de FTD; otros informaron haber adquirido un sentido de propósito y significado a lo largo de su viaje FTD. Probar terapias experimentales también puede mejorar potencialmente la calidad de vida de las personas diagnosticadas, en caso de que dichas terapias resulten efectivas.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y otros organismos reguladores tienen pautas y procesos estrictos para realizar ensayos clínicos. Para el desarrollo de fármacos, el proceso de aprobación suele incluir varias fases:
Antes de inscribirse, los posibles participantes en un ensayo clínico recibirán una descripción detallada de los parámetros y procedimientos del ensayo por parte del equipo de investigación. También deberán firmar un documento, conocido como formulario de consentimiento informado, que contiene detalles clave sobre el ensayo: su propósito, duración, riesgos y beneficios potenciales, y cualquier información de contacto relevante que necesiten. Los documentos de consentimiento informado no son vinculantes y los participantes pueden retirarse del ensayo en cualquier momento y por cualquier motivo.
Para que se produzcan datos científicamente útiles, los ensayos clínicos tienen requisitos de elegibilidad estrictos: no todos pueden inscribirse en ningún ensayo. En la FTD, muchos ensayos clínicos actuales que prueban tratamientos para detener o retardar la progresión de la enfermedad son específicos para personas con una variante genética GRN. Por lo tanto, es necesario conocer su variante genética antes de inscribirse en dichos ensayos. Para explorar si las pruebas genéticas son adecuadas para usted, la AFTD recomienda hablar con un asesor genético; visita theaftd.org/ftd-genetics/genetic-counseling aprender más.
Hay más ensayos clínicos activos y en curso centrados en la FTD que nunca antes. Si bien muchos estudios se centran en la FTD causada por genes específicos, otros abordan síntomas específicos de la FTD, mientras que otros examinan intervenciones no médicas para mejorar la calidad de vida de las personas diagnosticadas y/o la experiencia de cuidado de la FTD.
Si está interesado en participar en estudios, hay muchas maneras de comenzar. El Registro de trastornos FTD es un lugar sencillo para comenzar. Regístrese para compartir su experiencia de FTD con investigadores y conocer las oportunidades de investigación clínica que pueden ser adecuadas para usted. Puedes conocer más visitando FTDregistry.org.
Otro recurso útil es ClinicalTrials.gov de los Institutos Nacionales de Salud, una base de datos en línea de estudios financiados a nivel federal y privado sobre diversas afecciones y enfermedades.
También puede comunicarse con la Línea de ayuda de la AFTD para hacer preguntas y recibir orientación sobre formas de participar; puede comunicarse con la Línea de ayuda al 1-866-507-7222 o info@theaftd.org.
Aunque se están realizando más ensayos clínicos sobre FTD que nunca, se necesitan más. La investigación se ha acelerado más rápidamente para algunas causas de FTD, como FTD-GRN, en comparación con otras. Si bien los ensayos clínicos aún no están disponibles para todas las personas con FTD, unirse al Registro de trastornos de FTD puede ayudar a generar nuevos ensayos clínicos y tratamientos potenciales. Indica a los investigadores y a las empresas que las personas con FTD, incluidas aquellas con tipos específicos de FTD, pueden y desean participar en la investigación.
Visita bit.ly/FTDtrials para obtener más información sobre la participación en ensayos clínicos.
La AFTD se reúne con el senador estatal de Nueva York Hinchey para el anuncio de la semana de la FTD
El personal y los voluntarios de la AFTD viajaron a Albany el 22 de mayo para reunirse con la senadora del estado de Nueva York, Michelle Hinchey, mientras recordaba la Resolución del Senado 992, que declaraba del 24 de septiembre al 1 de octubre como la Semana de Concientización sobre la FTD en Nueva York, y hablaba de la importancia de una mayor conciencia y comprensión. de FTD. La directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson, y el gerente de defensa, Matt Sharp, estuvieron acompañados por la miembro de la junta Kathy Newhouse Mele y los voluntarios de la AFTD Nancy Cummings y el teniente general Michael Basla. La delegación de la AFTD se reunió con Hinchey antes de que el Senado estatal iniciara su sesión de la tarde para agradecerle por su trabajo en la resolución de la Semana de Concientización sobre la FTD. “La lucha para llevar a FTD al frente de la conciencia pública y a nuestras discusiones políticas en la legislatura estatal es personal para mí”, dijo Hinchey, cuyo padre, el representante estadounidense Maurice Hinchey, fue diagnosticado con PPA y murió en 2017.
Dr. Chiadi Onyike nombrado presidente electo de AFTD MAC
Chiadi Onyike, MD, ha sido nombrado presidente electo del Consejo Asesor Médico (MAC) de la AFTD. Su mandato de tres años como presidente comenzará después de que Bradford Dickerson, MD, el actual presidente de MAC, deje su cargo en 2025. El Dr. Onyike es neuropsiquiatra, profesor asociado de psiquiatría y ciencias del comportamiento en la Universidad Johns Hopkins y director de la Universidad Johns Hopkins. Programa Hopkins para demencias de inicio joven. Su trabajo se centra en diagnosticar y atender enfermedades neurodegenerativas como la DFT que se desarrollan alrededor de la mediana edad o antes. Como presidente de MAC, el Dr. Onyike aportará una amplia experiencia asesorando a agencias de investigación nacionales e internacionales, incluidos los Institutos Nacionales de Salud y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
"Me sentí como el Dr. Jekyll y la Sra. Hyde; a menudo estaba a punto de explotar y no sabía por qué". – Linda D., que vive con FTD
Antes de su diagnóstico de FTD variante conductual en febrero de 2022, a la edad de 70 años, Linda no podía entender por qué ella, ex maestra de educación especial y ávida lectora, luchaba por terminar libros para estudiar la Biblia y al mismo tiempo se volvía cada vez más desorganizada y propensa a estallidos de ira.
Debido a otros problemas de salud, Linda y su esposo Mike inicialmente creyeron que sus síntomas estaban asociados con esas enfermedades. Sin embargo, importantes cambios de comportamiento llevaron a Linda a buscar más orientación médica.
“Cuando supe que tenía FTD, pensé: '¿Qué hago?' Los médicos no sabían exactamente qué debía hacer, pero quería a alguien con quien pudiera hablar”, dijo Linda. "Uno de los neurólogos encontró AFTD para mí y no pude hablar por teléfono lo suficientemente rápido porque sabía que necesitaba ayuda".
A través de la Línea de ayuda de la AFTD, Linda encontró información y recursos que ella y Mike utilizaron para informarse sobre su diagnóstico. Con una subvención Comstock Quality of Life de la AFTD, Linda pudo comprar materiales para su obra de arte.
“Esta es una manera en la que puedo compartir la bondad de Dios”, dijo. “Puedo conseguir los materiales que necesito para hacer arte y compartirlo con otros. Entonces puedo decirles qué es FTD y cómo se relaciona con lo que estoy pasando. Si puedo mantener mis manos ocupadas, me siento mejor”.
Además, una subvención de relevo de Comstock le permitió a Mike acceder a servicios de atención para Linda mientras se recuperaba de una cirugía cardíaca. Hoy, Mike equilibra su amor por la jardinería con ser el compañero de cuidado de tiempo completo de Linda.
"La AFTD ha marcado una gran diferencia", dijo Linda. “El apoyo que hemos recibido ha eliminado gran parte de la soledad y siento que ahora tengo más esperanza que durante el año y medio anterior desde que me diagnosticaron; significa mucho poder hablar. a las personas de la organización y recibir ayuda”.
Linda y Mike se encuentran entre las más de 600 personas que reciben apoyo a través del programa Comstock Grant de la AFTD cada año, y estamos agradecidos de que hayan elegido compartir su historia de FTD.
Cada historia genera conciencia para mejorar las cosas para la próxima familia.
Cada historia nos acerca a un futuro libre de FTD.
¿Hará una donación hoy para apoyar el programa Comstock Grant, para brindar ayuda y brindar esperanza a las personas que están atravesando un diagnóstico de FTD?
Una donación de $500 puede financiar una subvención, y una donación de cualquier monto impulsará el trabajo de la AFTD para mejorar la calidad de vida de las personas que viven con FTD e impulsará la investigación hacia una cura. Simplemente theaftd.org y haga clic en el Botón Donar+ en la parte superior de la página o haga clic aquí.
Shoshana Derrow Krilow, Esq.
“Mi papá era mi mejor amigo”, dijo recientemente Shoshana Derrow Krilow, miembro de la junta directiva de la AFTD. "Fue extraordinariamente difícil perderlo, primero lentamente y luego perderlo una y otra vez a lo largo de una década muy larga".
El padre de Krilow, Charles (Chuck) Derrow, era nativo de Nueva York; un médico que ejerció en Columbus, Ohio durante más de dos décadas; y un hombre que marchaba al ritmo de su propio baterista: “bastante brillante, pero siempre un poco extraño”, dijo Krilow. Cuando mostró por primera vez síntomas de bvFTD a fines de la década de 2000, incluso los familiares cercanos no estaban seguros de si realmente había un problema o si simplemente se estaba volviendo más peculiar con la edad. “Pensamos: 'Papá tal vez sea un poco más raro, pero está envejeciendo'”, dijo Krilow.
Pero los extraños comportamientos del Dr. Derrow se hicieron más frecuentes y más preocupantes. No podía calcular las propinas ni descargar el lavavajillas correctamente; una vez preparó una taza entera de café sin la cafetera. Su esposa notó que se había sentido deprimido y que tenía problemas en el trabajo. Quedó claro que algo andaba neurológicamente mal: "Una vez que finalmente le hicieron las imágenes, él y nosotros supimos de inmediato que era FTD", dijo Krilow. El Dr. Derrow aún no tenía 60 años cuando le diagnosticaron; Murió en 2018.
Krilow, cabildera que vive con su esposo y dos hijos pequeños en el área de Washington, DC, recuerda haber aprendido sobre la AFTD. "Comenzó como, 'Oh, tú existes, estoy devastada, ayúdame", dijo. Después de asistir a un evento de networking para familias con FTD en Bethesda, Maryland, rápidamente se dio cuenta del valor de conocer a otras personas que entienden específicamente la FTD. "La AFTD me estaba presentando a otros jóvenes profesionales del área que luchaban de manera similar contra la demencia, y no era Alzheimer", dijo. "Fue agradable estar rodeada de tanta gente que entendía por lo que estaba pasando".
Si bien Krilow se unió a la Junta de la AFTD en mayo, ha estado trabajando con ella durante los últimos 10 años, principalmente en una función de asesoramiento informal. Junto con la directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson, y el gerente de defensa de la AFTD, Matt Sharp, trabajó con el personal del Congreso para agregar la FTD como un área temática elegible para financiamiento federal a través del Programa de Investigación Médica Revisado por Pares a través del Departamento de Defensa: una "gran victoria". como ella lo describe.
Su visión para el futuro de la AFTD incluye más victorias de una magnitud aún mayor. Quiere que los formuladores de políticas federales entiendan y reconozcan mucho mejor el FTD como algo que no es Alzheimer, y que entiendan por qué esa distinción es importante”, dijo.
Agregó que está lista y dispuesta a generar ideas y aprovechar conexiones que ayudarán a aumentar la conciencia sobre FTD en Capitol Hill y más allá. “Si hay alguna diferencia que pueda hacer, creo que es mi responsabilidad”, dijo Krilow. “Mi papá solía decir: 'Haz lo correcto en la vida'. Esto parece lo correcto”.
A través de un sólido programa de subvenciones científicas, la AFTD ofrece apoyo financiero crucial a los investigadores que avanzan en nuestra comprensión de la FTD.
Muchas de las subvenciones de la AFTD, y algunas ofrecidas en asociación con otras organizaciones, apoyan a los científicos durante las etapas iniciales de su trabajo. Durante estas primeras etapas, los investigadores sientan las bases para futuros estudios clínicos al investigar la ciencia básica detrás de la FTD y realizar investigaciones de descubrimiento de fármacos para encontrar compuestos que muestren potencial como tratamientos. Debido a que las etapas formativas de la investigación son extensas y a menudo tardan años en completarse, el apoyo de subvenciones es esencial para garantizar que los investigadores tengan los recursos que necesitan a largo plazo.
La AFTD ofrece una variedad de subvenciones que cubren importantes temas de investigación relacionados con la FTD, como las otorgadas a través del programa Accelerating Drug Discovery for FTD, una asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF). Las subvenciones de la AFTD también impulsan intervenciones no relacionadas con las drogas. Por ejemplo, Allison Lindauer, PhD, de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón, recibió una subvención piloto de Bienestar en FTD 2020 por su proyecto de personalización del programa de telesalud STELLA para abordar las necesidades únicas de los socios de atención de FTD en función de sus aportes.
A través del programa de becas Holloway, posible gracias al generoso apoyo de la familia Holloway, la AFTD ayuda a apoyar a la próxima generación de investigadores de FTD durante su formación. Las becas posdoctorales Holloway brindan la base para que los nuevos doctores continúen adquiriendo experiencia en investigación después de graduarse. Matthew Nolan, PhD, del Hospital General de Massachusetts, becario postdoctoral de Holloway 2021-2023, recibió apoyo por su trabajo para avanzar en la comprensión del papel de las proteínas de unión al ARN en la FTD.
Gracias al apoyo de las subvenciones de la AFTD, muchos investigadores han logrado avances esenciales en el espacio de la FTD. En algunos casos, las subvenciones de la AFTD incluso allanaron el camino para ensayos clínicos.
En 2014, Thomas Kukar, PhD, de la Universidad de Emory, recibió una subvención piloto de la AFTD por su investigación sobre la progranulina, una proteína clave que regula las funciones celulares reducidas por la FTD causada por una variante del gen GRN. Luego, en 2017, el Dr. Kukar recibió una subvención de Descubrimiento Acelerado de Fármacos para FTD para investigar la capacidad de la progranulina para restaurar la función del lisosoma, que controla el proceso de eliminación de desechos de una célula. El trabajo del Dr. Kukar ahora está dando frutos, en forma de nuevas terapias para FTD-GRN que están avanzando hacia ensayos clínicos en un futuro próximo.
La AFTD continúa ofreciendo becas a través de la beca posdoctoral Holloway y subvenciones a través de la beca de capacitación en investigación clínica. Hay dos tipos de subvenciones piloto de la AFTD disponibles: subvenciones piloto Pathways for Hope, para proyectos de investigación básica y traslacional, y subvenciones piloto de Bienestar en FTD, para proyectos diseñados para mejorar el bienestar de las personas diagnosticadas, las familias y los cuidadores.
La AFTD y la ADDF continúan otorgando subvenciones para la Aceleración del Descubrimiento de Medicamentos para la FTD. Y en una colaboración reciente con la Asociación ALS, la AFTD ahora ofrece subvenciones a través del programa Herramientas de evaluación digital para FTD y ALS.
Para obtener más información sobre el programa de subvenciones de la AFTD, visite theaftd.org/for-researchers.
Murray Grossman, MDCM, EdD
Murray Grossman, MDCM, EdD, líder reconocido internacionalmente en la ciencia de la FTD y miembro fundador del Consejo Asesor Médico (MAC) de la AFTD, falleció el 4 de abril. El Dr. Grossman tenía 71 años.
El Penn Memory Center anunció la muerte el 10 de abril.
Profesor de neurología en la Universidad de Pensilvania durante más de tres décadas, el Dr. Grossman desempeñó un papel crucial en la fundación de la AFTD. A fines de la década de 1990, organizó que Helen-Ann Comstock, una ex cuidadora de FTD, usara el espacio de oficinas de UPenn en los suburbios de Filadelfia para reuniones de su grupo de apoyo de FTD. La Sra. Comstock fundaría AFTD en 2002, brindando recursos, apoyo e información a familias con FTD en todo el país.
Junto con la Dra. Virginia M.-Y. Lee y el fallecido Dr. John Trojanowski, también de UPenn, el Dr. Grossman jugó un papel decisivo en el establecimiento de la AFTD como la organización líder del país centrada en la FTD, dijo la Sra. Comstock.
El Dr. Grossman, autor o coautor de más de 600 artículos científicos, centró su investigación en el Alzheimer y las demencias relacionadas, particularmente en las demencias de aparición temprana como la FTD. Trabajó para identificar biomarcadores de enfermedades neurodegenerativas y publicó estudios recientes sobre la viabilidad de la luz de neurofilamentos y el líquido cefalorraquídeo como posibles biomarcadores de FTD.
El Dr. Grossman influyó en el desarrollo de criterios de diagnóstico para subtipos específicos de FTD y fue uno de los primeros investigadores en reconocer que las personas diagnosticadas con trastornos relacionados con el movimiento, como la degeneración corticobasal y la enfermedad de Parkinson, también podrían desarrollar dificultades cognitivas. El Dr. Grossman también proporcionó la primera descripción de la variante no fluida de la afasia primaria progresiva.
El Dr. Grossman fundó el Penn FTD Center en 2010. El centro reúne a expertos de una variedad de disciplinas para mejorar la atención, el diagnóstico y los tratamientos de la FTD. También ofrece servicios de asesoramiento genético clínico para la FTD, una pasión particular del Dr. Grossman.
Amigos y colegas elogiaron la energía, el espíritu de colaboración y el entusiasmo del Dr. Grossman por trabajar con innumerables jóvenes contribuyentes a la ciencia de FTD. "Murray capacitó y asesoró a muchos de los líderes emergentes en la investigación y la atención clínica de la FTD", dijo la directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson. “Deja el Penn FTD Center en manos capaces y comprometidas, y su legado incluye garantizar que una nueva generación de médicos y científicos continúe el impulso hacia tratamientos aprobados para la FTD.
"Ya sea para aclarar los criterios de diagnóstico de la FTD, trabajar con familias genéticamente en riesgo o examinar posibles biomarcadores de la FTD, el trabajo de Murray se basó en todo momento en su profunda compasión por todos los afectados por la FTD", continuó Dickinson. “Su liderazgo, orientación y sabiduría han sido tremendamente importantes para el crecimiento de la AFTD y serán un aspecto duradero de su legado. Fue un honor y un privilegio llamarlo amigo”.
En los últimos años, los investigadores han aprendido más sobre las formas en que se superponen la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la DFT. Las dos enfermedades neurológicas comparten puntos en común a nivel molecular, celular y clínico. Pero a pesar de su naturaleza superpuesta, la investigación sobre FTD y ELA ha tendido a permanecer aislada. Alejarnos de esos silos y dedicarnos a una investigación más colaborativa contribuiría en gran medida a acelerar la búsqueda de tratamientos eficaces para ambas enfermedades.
Durante el último año, la AFTD ha trabajado para unir los campos de investigación de la FTD y la ELA, sabiendo que un avance en una enfermedad podría conducir a un avance en la otra. Además:
- En marzo, la directora principal de iniciativas científicas de la AFTD, Penny Dacks, PhD, participó en el comité directivo de una cumbre sobre la variante del gen C9orf72, la causa más común de FTD genética y ELA, en el Instituto Neurológico Barrow en Scottsdale, Arizona. El evento, que abordó la importancia de romper las barreras que separan la investigación sobre FTD y ELA, fue posible gracias a la generosidad de David y Louise (Weezie) Reese.
- En abril, la AFTD colaboró con el Centro Packard de la Universidad Johns Hopkins para organizar un taller interdisciplinario centrado en TDP-43, una proteína que forma acumulaciones anormales en algunos casos de FTD y ELA. El taller reunió a investigadores tradicionales de FTD y ALS con expertos en biología computacional para intercambiar ideas sobre formas de aplicar herramientas de biología de sistemas al estudio de TDP-43.
- En mayo, AFTD y la Asociación ALS anunciaron una nueva oportunidad de financiación que impulsará el progreso en el desarrollo de herramientas digitales colaborativas en la intersección de ALS y FTD. La subvención de Herramientas de evaluación digital para FTD y ELA brindará apoyo a los investigadores que desarrollan herramientas que utilizan teléfonos inteligentes, dispositivos portátiles u otra tecnología para recopilar datos sobre los síntomas de una persona y su capacidad para funcionar con el fin de ampliar las opciones de investigación y atención para FTD y ELA.
- Finalmente, el Consorcio CReATe de la Universidad de Miami y la Asociación ALS se han asociado con la AFTD para financiar dos próximas becas posdoctorales Holloway, impulsando aún más la colaboración productiva entre los campos de FTD y ALS.
"La AFTD se enorgullece de trabajar en múltiples niveles para reducir los silos de la investigación y la atención de la FTD y la ELA", dijo el Dr. Dacks.
La Conferencia Educativa anual de la AFTD reunió a casi 300 asistentes en persona y más de 700 asistentes virtuales para conectarse, aprender e interactuar junto con otros miembros de la comunidad de la AFTD el 5 de mayo.
Personas con FTD, cuidadores, voluntarios, proveedores de atención médica, investigadores y profesionales de la industria se reunieron en el Marriott St. Louis Grand, así como de manera virtual.
Aquellos que llegaron a St. Louis un día antes tuvieron la oportunidad de participar en eventos previos a la conferencia, incluida una cena de agradecimiento a los voluntarios y una sesión especial sobre FTD en las artes, que mostró la obra centrada en FTD Chasing Rainbows y el cortometraje. Pedacito de Carne.
Bruce Miller, MD, Profesor Distinguido de Neurología de AW y Mary Margaret Clausen en UCSF y miembro del Consejo Asesor Médico de la AFTD, pronunció el discurso de apertura. El Dr. Miller reflexionó sobre los numerosos avances en la ciencia de la FTD que ha presenciado a lo largo de su carrera, analizó los desafíos que enfrentan los investigadores y destacó la creciente esperanza a medida que la comunidad de investigación global avanza en ensayos clínicos prometedores que algún día podrían conducir a tratamientos efectivos para la FTD.
"Nunca lo hubiera creído cuando comencé en este campo, pero durante la próxima década, creo que veremos terapias efectivas para las diferentes formas de FTD", dijo el Dr. Miller. "Creo que esto refleja una enorme creatividad de los científicos en nuestro campo, en las diferentes formas en que piensan sobre las terapias y, por supuesto, la AFTD ha sido un gran estimulante para estos ensayos clínicos".
Las sesiones de trabajo ofrecieron a los asistentes virtuales y presenciales varios temas para explorar. Durante la sesión “Qué viene después: apoyo a niños y adolescentes después de un diagnóstico de FTD”, el personal de Lorenzo's House, una organización centrada en la atención de la demencia de aparición temprana, analizó las opiniones de niños y adolescentes que han sido compañeros de cuidado, junto con estrategias para apoyar ellos durante el viaje FTD de su familia.
Más tarde, en la sesión “Compartir sus experiencias para avanzar en la ciencia de la FTD”, los embajadores y voluntarios de la AFTD se unieron a Sweatha Reddy del Registro de Trastornos de la FTD y a Nupur Ghoshal, MD, PhD, de la Universidad de Washington, para compartir formas en que las personas afectadas por la FTD pueden ayudar a avanzar. nuestra comprensión de esta enfermedad e impulsar la investigación hacia una cura.
Las sesiones mencionadas anteriormente, junto con la mayoría de las demás sesiones de la Conferencia de Educación de 2023, están disponibles para ver en el canal de YouTube de la AFTD en youtube.com/TheAFTDorg.
La próxima Conferencia de Educación de la AFTD se llevará a cabo en Houston el 3 de mayo de 2024, con la opción de asistir en persona o virtualmente. ¡Esperamos verte ahí!
La AFTD otorgó recientemente varias subvenciones nuevas a investigadores que investigan la patología de la FTD y a aquellos que buscan medicamentos que podrían revertir o incluso detener los efectos de la FTD.
Acelerar el descubrimiento de fármacos para subvenciones FTD
A través del programa de subvenciones Accelerating Drug Discovery for FTD, la AFTD y la Alzheimer's Drug Discovery Foundation trabajan para avanzar en proyectos prometedores de investigación de descubrimiento de fármacos que podrían acelerar la aprobación de los tratamientos para la FTD por parte de la FDA.
Ana Martínez, PhD, profesora de investigación en el Centro de Investigaciones Biológicas del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas de España, junto con la empresa de biotecnología que ella fundó, Ankar Pharma, recibieron financiación para continuar el desarrollo de fármacos que bloqueen una enzima que impulsa los cambios químicos relacionados con la agrupación anormal de las proteínas tau y TDP-43 asociadas a FTD. Al apuntar a esta enzima, el Dr. Martínez espera reducir la acumulación de tau y TDP-43 y retardar o incluso detener el proceso de la enfermedad.
Robert Williams y Pelagos Pharmaceuticals recibieron financiación para su investigación sobre medicamentos dirigidos a cambios que causan enfermedades en funciones esenciales de las células cerebrales, como el metabolismo y la inflamación. Al revertir estos efectos disruptivos, el equipo de Pelagos pretende restaurar la función celular a su estado normal en la FTD y la ELA.
Subvenciones piloto de la AFTD
Otra forma en que la AFTD promueve la investigación es a través de sus subvenciones piloto. Las subvenciones piloto Pathways for Hope apoyan la investigación básica sobre la neurobiología de la FTD y la investigación traslacional para mejorar las prácticas clínicas y los biomarcadores, mientras que las subvenciones piloto Well-Being in FTD financian investigaciones para mejorar el bienestar de las personas diagnosticadas, las familias y los cuidadores.
Steven Boeynaems, PhD, profesor asistente de la Facultad de Medicina de Baylor, recibió una subvención de Pathways for Hope para examinar las similitudes entre los mecanismos de las toxinas naturales como el veneno de serpiente y las proteínas repetidas de dipéptidos tóxicas que resultan de las mutaciones del gen C9orf72. Espera comprender mejor cómo estos agentes tóxicos desencadenan respuestas inflamatorias en el cerebro para allanar el camino para futuros tratamientos.
Daniel Mordes, MD, PhD, profesor asistente de la Universidad de California en San Francisco, recibió una subvención de Pathways para estudiar otra alteración causada por el gen C9orf72: la autofagia, que descompone proteínas dañadas o anormales. Su proyecto examinará un objetivo novedoso para desarrollar fármacos que impulsen la autofagia.
Finalmente, Alexandru Iordan, PhD, profesor asistente de la Universidad de Michigan, recibió una subvención de Bienestar en FTD para evaluar una forma de estimulación cerebral de última generación que utiliza resonancia magnética para dirigir la estimulación a un área específica del cerebro. Un efecto positivo sobre los síntomas sociales y conductuales respaldaría un ensayo de seguimiento más amplio de este novedoso tratamiento.
Los embajadores voluntarios de la AFTD se reunieron para su cumbre anual el 4 de mayo en St. Louis para reconectarse entre sí, aprender más sobre las prioridades organizativas de la AFTD y dar la bienvenida a cinco nuevos embajadores.
Los embajadores son líderes voluntarios que representan a la AFTD en comunidades de todo Estados Unidos. Ayudan a identificar oportunidades para crear conciencia sobre la FTD, realizar esfuerzos de divulgación, establecer contactos con profesionales de la salud y hablar públicamente para compartir sus ideas sobre la FTD.
La AFTD ahora tiene 15 embajadores, que representan a 13 estados: California, Washington, Oregón, Iowa, Michigan, Alabama, Texas, Massachusetts, Nueva Jersey, Maryland, Carolina del Sur, Carolina del Norte e Illinois.
Además de la diversidad geográfica, los embajadores de la AFTD aportan una variedad de experiencias de FTD desde diversas perspectivas. Los Embajadores más nuevos incluyen una madre cuya hija tenía FTD y murió a los 33 años, mientras que otro nuevo Embajador aporta la perspectiva de la comunidad Latinx. Todas las voces de nuestros embajadores son clave para crear una amplia conciencia sobre FTD en los EE. UU.
La Cumbre de Voluntarios de 2023 se llevó a cabo en el Marriott St. Louis Grand, sede de la Conferencia de Educación de la AFTD. Además de conectarse entre sí y aprender más sobre la AFTD, los embajadores pudieron brindar comentarios directamente al liderazgo del personal de la AFTD, recibir orientación destinada a maximizar su impacto en el próximo año y simplemente divertirse pasando tiempo juntos en persona.
A lo largo de la Cumbre, los Embajadores y el personal hablaron sobre las formas en que los Embajadores pueden ayudar a avanzar en varias de las áreas clave de la misión de la AFTD, en particular la concientización. En el año fiscal 2023 (que se desarrolló desde julio de 2022 hasta junio de 2023), los embajadores participaron en casi 50 actividades de concientización, incluidas apariciones en los medios, eventos de promoción política, recaudación de fondos y oportunidades de educación para profesionales de la salud, entre muchas otras.
La directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson, estuvo presente en la cumbre y notó el entusiasmo y la energía que impregnaban la sala.
Al día siguiente, 5 de mayo, los embajadores desempeñaron un papel decisivo en el éxito de la Conferencia de Educación de la AFTD, dando la bienvenida a las familias al evento en persona y facilitando algunas de las sesiones de trabajo.
Para obtener más información sobre los embajadores de la AFTD, visite theaftd.org/about-us/aftd-ambassadors.
AFTD aprecia el trabajo de nuestros increíbles voluntarios durante todo el año. El 4 de mayo en St. Louis, la noche anterior a la Conferencia Educativa de la AFTD, el personal de la AFTD expresó nuestra gratitud por las invaluables contribuciones de nuestros voluntarios al ofrecer una deliciosa comida de barbacoa al estilo de St. Louis en nuestra Cena de Agradecimiento a los Voluntarios.
Ochenta voluntarios de la AFTD se unieron a casi 30 miembros del personal de la AFTD para la cena, que se celebró en el histórico Statler Ballroom del hotel Marriott St. Louis Grand, el lugar donde se encontraba el vestíbulo original del hotel. El entorno era verdaderamente único, con elegantes suelos de mármol y techos altos y glamurosos.
El Gerente de Servicios Voluntarios de la AFTD, Michael Mullan, inauguró la velada agradeciendo a todos los voluntarios de la AFTD, tanto los presentes en la sala como los que no pudieron llegar a St. Louis. Elogió a los voluntarios de todo tipo: voluntarios de grupos de apoyo, anfitriones de recaudaciones de fondos, educadores comunitarios, embajadores de la AFTD y miembros de la junta directiva, solo por nombrar algunos.
La directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson, destacó la importancia histórica de los voluntarios para nuestra organización, mientras que la directora principal de programas de la AFTD, Sharon Denny, habló sobre sus logros durante el año pasado. Las coordinadoras de participación de voluntarios de la AFTD, Jacqueline Butler-Gamble y Carrie Johnson, y la coordinadora de servicios de apoyo de la AFTD, Erin Ficca, recitaron un breve poema de gratitud.
Después de la cena, cada voluntario recibió algunas muestras sencillas de nuestro agradecimiento, incluidas gafas de sol de la AFTD y un parasol de la marca AFTD para sus automóviles.
A lo largo de la noche, los voluntarios y el personal compartieron conversaciones agradables, risas y un entusiasmo palpable por los continuos esfuerzos de nuestros voluntarios para hacer que el viaje de FTD sea más fácil para la próxima familia. Muchos voluntarios reavivaron conexiones de conferencias y eventos anteriores de AFTD, mientras hacían nuevos amigos que comparten su viaje de FTD.
Las cenas de agradecimiento a los voluntarios son siempre una parte divertida y energizante de la experiencia de la Conferencia Educativa de la AFTD en persona. ¡Ya estamos deseando que llegue el próximo año en Houston!
Eventos independientes:
¡Sláinte!
Denise Lange, Shannon y Geoff Fuller organizaron una fiesta del día de San Paddy con un propósito en honor a Michael Lange el 18 de marzo en el Springdale Area Recreation Club en Raleigh, Carolina del Norte. Michael Lange, el esposo de Denise, falleció a causa de FTD en 2022. La velada contó con un torneo cornhole, un concurso de disfraces y premios de rifa, ¡y recaudó más de $24,000 para la misión de AFTD!
No está nada mal
Christian Clark creó una página de GoFundMe en memoria de su madre, Alexandra, quien falleció a causa de FTD a los 59 años en diciembre de 2022. Además de crear la recaudación de fondos, Christian dirigió la United Airlines NYC Half en su memoria el 19 de marzo. Al momento de escribir este artículo, la página de Christian ha recaudado $8,943 para avanzar en la misión de la AFTD.
Es el estilo de Brooklyn
Tara Simonson corrió la Media Maratón de Brooklyn el 20 de mayo en memoria de su madre, Lynn Surprenant, quien falleció de FTD en 2020. El día de la carrera, Tara pasó corriendo por el Museo de Brooklyn, el Jardín Botánico y Prospect Park antes de lograr su gran final en el mundialmente famoso paseo marítimo de Coney Island, todo ello mientras se crea conciencia sobre FTD. Además de crear una conciencia muy necesaria, Tara también recaudó $7,147 en beneficio de la misión de la AFTD.
Un evento fantástico
Todd Hartzog organizó una salida de golf el 4 de junio en el campo de golf Colonial Oaks en Fort Wayne, Indiana, en beneficio de la AFTD y para honrar la memoria de su amigo Dustin Snyder, quien falleció de FTD en 2022. El evento fue un gran éxito. con aproximadamente 80 golfistas participando en las actividades del día y recaudando más de $5,700 en apoyo a la misión de la AFTD.
Vestirse para el éxito
El 3 de marzo, Edwin Pagan organizó un “Dress Down Day” con el Distrito Escolar de Clifton (Nueva Jersey) en memoria de Jackie Pang, quien falleció de FTD en 2020 a la edad de 64 años. Gracias al esfuerzo de Edwin, todos participaron vistiendo trajes únicos y juntos recaudaron $1,716 para apoyar la misión de AFTD.
Si sigues creyendo
El 24 de febrero, Kathleen Pondelli, junto con otros miembros de la familia Pondelli, corrió el Medio Maratón de las Princesas de Disney en memoria de Al, el esposo de Kathleen, quien murió de FTD en 2014. Correr en el Medio Maratón de las Princesas de Disney se ha convertido en una tradición para Familia Pondelli desde 2016. Han recaudado un total de $10,486 para AFTD, ¡incluidos $1,063 este año!
La familia que corre unida...
Susan Gotsch y su familia participaron en el Flying Pig Marathon del 5 al 6 de mayo en Cincinnati. Habiendo completado el maratón en 2019 con su esposo, Keith, la familia Gotsch quería volver a correrlo esta vez en memoria de su amado esposo y padre, ya que Keith falleció a causa de FTD en julio de 2022. Susan y su equipo celebraron el 25.° año del maratón y ayudó a difundir una cantidad inconmensurable de conciencia sobre FTD. ¡Además, recaudaron más de $1,400 para la misión de AFTD!
Aros y esperanza
Soraya Sharma celebró un torneo de baloncesto el 15 de abril en la Escuela Internacional Awty en Houston para apoyar la misión de la AFTD. Equipos de cinco jugadores pagaron $25 para jugar en el torneo y participar en mucha diversión y mucho espíritu escolar. Las ventas y donaciones de alimentos aumentaron la cantidad que se donó posteriormente a la AFTD, lo que resultó en $1,195 donados a la misión de la AFTD.
Sube la montaña más alta
Shelby Buckley se embarcó para escalar Denali el 19 de mayo en honor a su padre, con quien anteriormente escaló la montaña después de graduarse de la escuela secundaria. Después de su viaje inicial, Shelby y su padre se prometieron mutuamente que escalarían juntos el Denali después de que ella se graduara de la universidad. Desde entonces, a su padre le diagnosticaron FTD y la progresión de la enfermedad le ha impedido escalar. Pero Shelby está dedicada a cumplir su promesa y escalar en su honor.
En la edición de verano de 2022 de Noticias de la AFTD, anunciamos que habíamos eclipsado los resultados de recaudación de fondos de 2021. ¡Este año nos complace anunciar que lo hemos vuelto a hacer! Durante nuestro año fiscal 2023 (1 de julio de 2022 - 30 de junio de 2023), nuestros eventos de recaudación de fondos dirigidos por voluntarios recaudaron un total de $851,000 y contando para avanzar en la misión de la AFTD.
El año pasado, muchas cosas cambiaron para el Departamento de Eventos. ¡Nos hemos expandido aún más y ahora somos un equipo de cuatro empleados de tiempo completo! Nos sentimos honrados de trabajar con todos y cada uno de ustedes y apreciamos que se hayan sincerado sobre sus historias de FTD, permitiéndonos conocerlos a nivel personal para ayudar a generar consciencia muy necesaria sobre esta enfermedad y apoyo a otras familias en Este viaje.
Nuestros voluntarios de recaudación de fondos lo llevaron a otro nivel el pasado año fiscal. Desde torneos de golf hasta maratones y fiestas temáticas, ¡todos ustedes tuvieron un impacto significativo en el camino para acabar con FTD! Durante nuestro año fiscal 2023, Food for Thought celebró su décimo año como campaña y los participantes lo reconocieron al incorporar el número 10 en sus eventos de maneras únicas. Vimos a nuevos voluntarios contar historias Desde el Corazón en febrero a través de nuestra campaña Con Amor, todas contadas de diversas maneras creativas. También vimos algunos récords personales establecidos tanto en cantidades recaudadas como en distancia recorrida durante nuestra temporada de carreras en equipo AFTD. En todo momento, nuestros voluntarios nos han impresionado con su dedicación, vulnerabilidad, pasión y creatividad.
Desde el Departamento de Eventos de la AFTD y en nombre de todos nosotros aquí en la AFTD y de la comunidad a la que servimos, queremos agradecer a todos nuestros voluntarios de recaudación de fondos que están impulsando la misión de la AFTD. No podríamos hacer este trabajo sin ti.
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