Pasaje Bio publicado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa un tratamiento experimental para casos de FTD causados por un verde mutación genética (FTD-GRN).

El ensayo "upliFT-D" está evaluando PBFT02, una terapia genética que utiliza un virus diseñado (conocido como "vector") para entregar una copia no mutada del verde gene. FTD-GRN es causada por variaciones en este gen, lo que puede resultar en una incapacidad del cuerpo para producir la proteína progranulina. Se han relacionado cantidades bajas de progranulina con la FTD hereditaria.

En el ensayo clínico de Passage Bio, PBFT02 resultó en un aumento significativo de progranulina en el líquido cefalorraquídeo de los participantes después de 30 días, alcanzando niveles que superaron los de personas sin FTD. Las concentraciones de progranulina se mantuvieron más altas que las iniciales seis meses después de recibir la dosis.

Los datos de seguridad de PBFT02 también fueron prometedores: mientras que un participante experimentó efectos adversos consistentes con una respuesta inmune, el equipo del ensayo lo compensó ajustando el régimen de esteroides administrado a los participantes para ayudar en la inmunosupresión. La terapia génica fue generalmente bien tolerada en los participantes que recibieron el tratamiento ajustado.

"Estamos entusiasmados de ver estos resultados iniciales del ensayo upliFT-D", dijo la directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC. “Los primeros y alentadores resultados de Passage Bio brindan mucha esperanza a las familias afectadas por FTD-GRN y reflejan un impulso creciente en la búsqueda de tratamientos para todas las formas de FTD.

"Esperamos ver que este impulso continúe aumentando en 2024 y continuar con los propios esfuerzos de la AFTD para acelerar el desarrollo de tratamientos eficaces para la FTD", añadió.

Los estudios son buscando activamente participantes. En particular, las personas con FTD causada por verde Se necesitan activamente mutaciones genéticas para upliFT-D y otros ensayos que prueban tratamientos experimentales, pero posiblemente efectivos, para FTD-GRN.

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