Antes de probar un posible fármaco para la FTD en ensayos clínicos, se evalúa en modelos celulares o animales. Esto se hace para confirmar que ingresa al cerebro en cantidades suficientes e identificar señales de advertencia de reacciones adversas, determinar la dosis óptima y demostrar que es eficaz en animales vivos. Desde 2007, la AFTD y la Alzheimer's Drug Discovery Foundation se han asociado para financiar el programa de subvenciones Accelerating Drug Discovery for FTD, que apoya la investigación preclínica sobre medicamentos nuevos o reutilizados prometedores para tratar la FTD.

La AFTD se enorgullece de anunciar a los ganadores de los premios Aceleración del descubrimiento de fármacos para FTD 2020:

Wen-Hsuan Chang, PhD, jefa de investigación de AcuraStem Incorporated, una empresa de biotecnología con sede en California, recibió un premio por su propuesta, “Desarrollo del tratamiento con oligonucleótidos antisentido (ASO) PIKFYVE para la FTD”. La Dra. Chang utilizará su premio para probar un oligonucleótido antisentido (ASO) que se dirige a la enzima PIKFYVE en dos modelos de ratón con FTD. Basándose en estudios anteriores, cree que bloquear la enzima aumentará la eliminación de proteínas dañadas o deformes, como tau y TDP-43, para evitar que se acumulen y dañen las células cerebrales.

Anna Orr, doctora, profesora asistente de neurociencia en la Universidad de Cornell, recibió un premio por su propuesta, "Optimización principal de nuevos bloqueadores selectivos de sitio del complejo mitocondrial III ROS como terapia para la FTD". Ella y sus co-investigadores, los Dres. Adam Orr y Subhash Sinha desarrollarán aún más un grupo de compuestos que su equipo desarrolló, conocidos como S3QEL, que bloquean los radicales libres dañinos en las células cerebrales que pueden desencadenar la acumulación de proteínas y la inflamación. Al mejorar las características químicas y farmacológicas de estos compuestos, la Dra. Orr y su equipo esperan avanzar en un nuevo enfoque prometedor para el tratamiento de la FTD.