Los días 8 y 9 de diciembre de 2021, la AFTD celebró su reunión bianual del Grupo de Estudio sobre el Tratamiento de la FTD (FTSG). Esta reunión, diseñada para acelerar el desarrollo de tratamientos eficaces para los trastornos FTD mediante la creación de un espacio precompetitivo donde las empresas estén dispuestas a trabajar juntas, convocó a casi 200 representantes de investigación académica, biofarmacéutica, organizaciones de defensa y agencias gubernamentales.

FTSG es una reunión a la que solo se puede acceder por invitación y que reúne a expertos de todo el campo para abordar las necesidades urgentes de investigación de FTD. El evento de 2021 se llevó a cabo tanto en persona en Silver Spring, Maryland, como en línea mediante transmisión en vivo. FTSG permitió a los investigadores ofrecer conocimientos de su propio trabajo y generar ideas en colaboración sobre formas de garantizar el éxito de futuros ensayos clínicos.

La reunión estuvo presidida por los líderes científicos Adam Boxer, MD, PhD, de la Universidad de California, San Francisco; Michael Gold, MS, MD, de AbbVie, Inc.; y Howard Feldman, MD, de la Universidad de California, San Diego. La Directora Senior de Iniciativas Científicas de la AFTD, Penny Dacks, PhD, y la Directora de Investigación y Subvenciones de la AFTD, Debra Niehoff, PhD, organizaron el evento en asociación con los copresidentes.

Se está generando impulso en la investigación sobre FTD. Tras la primera reunión del FTSG dirigida por la AFTD hace más de una década, en 2011, destacados expertos concluyeron que la investigación había avanzado hasta el punto en que los científicos podían comenzar a desarrollar terapias para la FTD. Hoy en día, varias empresas biofarmacéuticas están invirtiendo en ensayos clínicos activos para posibles tratamientos. En FTSG 2021, seis empresas biofarmacéuticas presentaron su diseño para ensayos que están reclutando activamente participantes de FTD. Hay más en el horizonte.

Más de 30 participantes de la reunión realizaron presentaciones en FTSG 2021. Las sesiones se centraron en terapias prometedoras, el desarrollo de ensayos clínicos más eficientes y amigables para los participantes, y formas de informar y compartir los resultados de los ensayos clínicos.

Participaron representantes de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), incluido el Dr. Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia de la FDA.

Durante la reunión, los investigadores pudieron escuchar la experiencia vivida por los afectados por FTD, a través del testimonio directo de sus defensores, presentaciones de datos de encuestas del Registro de Trastornos FTD e información del Informe Degeneración Frontotemporal: Una Voz del Paciente de la AFTD, que resumió nuestra reunión de desarrollo de fármacos centrada en el paciente dirigida externamente de marzo de 2021.

Los investigadores discutieron formas de evaluar la eficacia de posibles tratamientos. También hablaron sobre formas de facilitar la participación en la investigación para las personas diagnosticadas y sus familias, por ejemplo, comunicándose mejor con ellas y ayudándolas a sopesar los beneficios de la participación en el ensayo frente a cualquier riesgo potencial.

Los asistentes también discutieron la importancia de compartir los resultados de la investigación, tanto para promover la ciencia de la FTD como para acelerar el camino para hacer realidad los tratamientos efectivos. "Los acuerdos de intercambio de datos deben celebrarse al principio, no al final" de los ensayos clínicos, afirmó el Dr. Feldman. Los asistentes coincidieron en que compartir datos de ensayos clínicos maximizaría el impacto y al mismo tiempo respetaría mejor el tiempo y la energía que los participantes de la investigación les dedican.

“La reunión del Grupo de estudio sobre el tratamiento de la FTD de 2021 nos mostró que hay esperanza en el horizonte para los tratamientos aprobados”, dijo el Dr. Dacks. "Para lograrlo será necesario que todos trabajemos juntos, desde profesionales de la salud, investigadores académicos, líderes biofarmacéuticos, expertos en reglamentación y financiadores hasta defensores y personas y familias con experiencia vivida con FTD".

Sólo se pueden crear nuevas terapias para la FTD mediante la participación de personas que hayan vivido experiencias con FTD. Como una forma vital de ayudar a avanzar en esta investigación, la AFTD alienta a cualquier persona con experiencia vivida (personas diagnosticadas, cuidadores y familiares) a unirse al Registro de trastornos de FTD. Unirse al Registro puede conectarlo con oportunidades de participación en investigaciones clínicas y le permitirá mantener su privacidad mientras comparte ideas para ayudar a mejorar la comprensión de la FTD. Visita FTDRegistry.org aprender más.