La reciente aprobación por parte de la FDA de un nuevo fármaco para tratar la ELA señala desarrollos importantes y prometedores para nuestra comunidad.

En los ensayos clínicos, el fármaco, que se comercializará como Relyvrio (AMX0035), superó los estudios de seguridad. Los estudios también generaron datos que sugieren que Relyvrio puede retrasar el avance de los síntomas de la ELA y extender la vida de las personas con ELA, pero esta evidencia aún no alcanza el nivel que la FDA generalmente requiere antes de aprobar un medicamento.

En un memorando resumido sobre su decisión, la FDA escribió que había "incertidumbre residual sobre la evidencia de efectividad", pero que "dada la naturaleza grave y potencialmente mortal de la ELA y la necesidad sustancial no satisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia.”

la FDA decisión, junto con uno emitido para un medicamento contra el Alzheimer en 2021, indica un entendimiento de que, para las personas que enfrentan enfermedades terminales que presentan un sufrimiento significativo, brindar un acceso más rápido a tratamientos prometedores podría tener beneficios prácticos para las familias que actualmente no tienen otras opciones.

La empresa propietaria de Relyvrio, Amylyx, deberá continuar recopilando datos sobre cómo los pacientes responden al tratamiento, incluso después de que esté en el mercado. Han acordado retirar el fármaco del mercado si estudios futuros demuestran que no es eficaz.

AFTD recomienda que las personas con FTD-ALS hablen con su médico acerca de si Relyvrio es adecuado para ellos. Tenga en cuenta que el costo del medicamento puede ser una consideración importante. La compañía está realizando un ensayo exploratorio para probar el efecto de Relyvrio en personas con enfermedad de Alzheimer, pero no hay investigaciones clínicas disponibles sobre si el medicamento puede ayudar a las personas con trastornos de FTD.

AFTD y nuestra comunidad tienen roles esenciales que desempeñar mientras la FDA y las compañías biofarmacéuticas trabajan para desarrollar posibles tratamientos para FTD. Juntos, podemos ayudar a garantizar que los ensayos clínicos brinden los beneficios que tanto necesitan las familias. Anuncios como este nos dan una creciente esperanza de un futuro libre de FTD.