La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha, por primera vez, totalmente aprobado un medicamento que retarda la progresión de la enfermedad de Alzheimer.

El fármaco, lecanemab, se comercializará con el nombre de Leqembi. Fue desarrollado por Biogen y Eisai, compañías farmacéuticas con sede en EE. UU. y Japón, respectivamente, y, luego de su aprobación el 6 de julio, estará disponible para personas que viven con un diagnóstico de deterioro cognitivo leve (DCL) o demencia leve debido a la enfermedad de Alzheimer. (enfermedad de Alzheimer en etapa temprana).

Si bien las personas diagnosticadas con FTD no son elegibles para una receta de Leqembi, AFTD considera que la aprobación del medicamento es una señal positiva para el desarrollo de medicamentos para FTD. “Cualquier tratamiento aprobado por la FDA para la demencia atrae más inversión de la industria en la investigación de la demencia en general, y posiblemente en la investigación de FTD específicamente”, dijo el presidente del Consejo Asesor Médico de AFTD, Bradford C. Dickerson, MD.

“Si bien este fármaco no será útil como tratamiento para la FTD, el hecho de que se haya otorgado la aprobación regulatoria total a un tratamiento que retarda la progresión de una enfermedad neurodegenerativa ofrece una gran esperanza para futuros avances en la FTD”, continuó el Dr. Dickerson.

Aprobación acelerada recibida en enero

Leqembi recibió inicialmente la aprobación acelerada de la FDA en enero en base a la evidencia de que el medicamento elimina la beta-amiloide, un biomarcador de la enfermedad de Alzheimer. En un ensayo clínico de fase 3, realizado en casi 1800 participantes, la progresión de la enfermedad se desaceleró en un 27 por ciento en las personas con Alzheimer a las que se les inyectó Leqembi, en comparación con un grupo de control que recibió un placebo.

Una ley federal de 2012 permite que la FDA otorgue una "aprobación acelerada" basada en criterios de valoración alternativos para medicamentos que tratan afecciones graves en las que existe una necesidad médica significativa no satisfecha. Los criterios de valoración sustitutos, o biomarcadores, son signos medibles de una enfermedad que se cree que predicen el impacto de un fármaco en los signos, síntomas, funcionamiento o supervivencia de una persona, pero no son medidas directas del funcionamiento clínico.

El uso de criterios de valoración alternativos significa que un fármaco puede aprobarse mucho más rápido que tener que esperar para obtener un beneficio clínico claro, como una reducción de los síntomas. Después de la aprobación acelerada, las compañías farmacéuticas deben continuar estudiando el medicamento a través de ensayos clínicos y, si los ensayos de confirmación no demuestran un beneficio clínico, la aprobación puede rescindirse.

La semana pasada, Leqembi recibió la aprobación total de la FDA, en base a más datos que sugieren un beneficio clínico.

“Una mejor calidad de vida”, pero posibles riesgos

Leqembi no es una cura para la enfermedad de Alzheimer, pero puede permitir que las personas que viven con la enfermedad mantengan las actividades de la vida diaria durante varios meses más de lo que podrían hacerlo de otra manera. “En términos del mundo real, esto probablemente signifique más tiempo para que el paciente viva de forma independiente, disfrute de sus pasatiempos, sus amigos y tenga una mejor calidad de vida”, dijo Donna Wilcock, decana asistente de biomedicina en la Universidad de Kentucky. le dijo a NBC News.

El uso de Leqembi conlleva riesgos. El mismo ensayo de fase 3 mostró que casi el 13 por ciento de los participantes que recibieron Leqembi experimentaron inflamación cerebral (en comparación con menos del 2 por ciento del grupo de control) y el 17 por ciento sufrió hemorragias cerebrales (en comparación con el 9 por ciento del grupo de control).

Se informaron tres muertes de participantes durante el ensayo, aunque no está claro si Leqembi fue directamente responsable. Sin embargo, la FDA exigirá que Leqembi lleve una etiqueta de "recuadro negro", su etiqueta de advertencia más seria, que indique, entre otras cosas, que "se han observado hemorragias intracerebrales graves, algunas de las cuales han sido fatales".

Comparando Leqembi con Adulhelm

En 2021, un medicamento para el Alzheimer llamado Aduhelm, también producido por Biogen y Eisai, fue, de manera controvertida, debido a dudas sobre su eficacia, efectos secundarios y costo: aprobación acelerada otorgada por la FDA. El ensayo de confirmación requerido para explorar más a fondo el beneficio clínico potencial de Aduhelm comenzó en junio de 2022; se esperan resultados en 2026.

Tanto Leqembi como Aduhelm fueron desarrollados por Biogen y Eisai y son tratamientos con anticuerpos monoclonales que reducen la patología de los depósitos de beta-amiloide. Ambos conllevan un riesgo de riesgo de efectos secundarios, incluidas anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA, por sus siglas en inglés), inflamación del cerebro o hemorragias cerebrales, aunque algunas pruebas sugieren que Leqembi puede ser más seguro. Leqembi, sin embargo, es un poco menos costoso ($26,500 por año en comparación con los $28,000 de Aduhelm).

Si bien Medicare solo cubrirá Aduhlem para las personas que lo reciban como parte de un ensayo clínico, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid acordaron ampliar su cobertura, por lo que se espera que Leqembi esté cubierto para la mayoría de los beneficiarios elegibles de Medicare en los EE. UU.