En agosto, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a Alector para el desarrollo continuo de AL001, un anticuerpo monoclonal recombinante humano diseñado para el tratamiento de la FTD causada por mutaciones en el gen de la progranulina.

Para comprender mejor los desafíos relacionados con la FTD, la compañía de biotecnología con sede en California se acercó a AFTD durante la fase de desarrollo de AL001, que es "un fármaco inmunoneurológico diseñado para reparar el sistema inmunitario para obtener un beneficio terapéutico", según Arnon Rosenthal, Ph.D., director ejecutivo de Alector.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a las terapias diseñadas para ayudar en el diagnóstico, la prevención y/o el tratamiento de enfermedades raras, que definen como aquellas que afectan a menos de 200 000 personas en los EE. UU. Recibir una designación de medicamento huérfano califica a la compañía para una variedad de incentivos destinado a apoyar el desarrollo continuo del fármaco, incluidos los créditos fiscales y la exención de las tasas reglamentarias. AL001 es uno de varios medicamentos que actualmente compiten por la aprobación para ser la primera opción terapéutica aprobada por la FDA para personas diagnosticadas con FTD.

“El objetivo principal [de AL001] son las personas con mutaciones en el gen de la progranulina, un subgrupo raro de personas con FTD”, dijo Nadine Tatton, Ph.D., directora científica de AFTD. “El nivel de progranulina en la sangre de un portador de mutaciones es aproximadamente la mitad del nivel que vería en un individuo sano. Alector ha desarrollado una terapia que puede aumentar los niveles de progranulina en la sangre, un anticuerpo que se une a su objetivo y convierte a la persona en niveles normales de progranulina”.

A principios de este año, el Dr. Tatton visitó la sede de Alector en San Francisco, junto con la directora del programa AFTD, Sharon S. Denny, MA. A ellos se unieron científicos investigadores que trabajan en AL001, personas afectadas por FTD y sus cuidadores, y el ex presidente de la junta de AFTD, Jary. Larsen, Ph.D.

“Alector está en proceso de trasladar sus terapias de la ciencia básica y el desarrollo de fármacos al entorno clínico”, dijo Denny. “Se comunicaron con nosotros porque quieren saber más sobre el impacto de la enfermedad en la vida de las personas”.

Alector ha iniciado un ensayo clínico de fase 1 de AL001 para probar la seguridad y tolerabilidad de la terapia. Actualmente, el ensayo busca voluntarios con una mutación del gen de la progranulina que hayan sido diagnosticados con FTD, así como portadores de la mutación del gen de la progranulina que sean voluntarios sanos y asintomáticos. Se puede encontrar más información sobre el ensayo clínico en la sección Estudios destacados del sitio web de AFTD.

“Nuestra reunión con Alector refleja una conciencia cada vez mayor de que la persona diagnosticada es una parte importante del panorama de los ensayos clínicos”, dijo Denny. “Lo que una persona diagnosticada considera un resultado importante puede ser muy diferente de las opiniones de un investigador. AFTD puede actuar como un puente entre la comunidad FTD y el mundo científico”.