El 8 y 9 de marzo, AFTD organizó la octava reunión del Grupo de estudio de tratamiento de FTD (FTSG) en Washington DC, convocando a más de 110 investigadores, financiadores y reguladores de FTD durante dos días de presentaciones y debates sobre formas de diseñar ensayos clínicos efectivos para FTD.

La Conferencia, "Metodología de ensayos clínicos y medidas de resultado para FTD”, fue copatrocinado por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, con el patrocinio adicional proporcionado por una serie de socios sin fines de lucro y con fines de lucro. Los participantes incluyeron 50 representantes de 27 compañías farmacéuticas y biotecnológicas diferentes, así como reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), que es responsable de la supervisión de los ensayos clínicos y la aprobación final de cualquier medicamento.

El diseño de ensayos clínicos efectivos de FTD presenta desafíos específicos. Debido a que la FTD sigue siendo difícil de diagnosticar y porque es una enfermedad rara, la población de personas disponibles para tales ensayos es pequeña.

Las diferencias dentro de los subtipos de FTD (diagnósticos clínicos, patología de la enfermedad subyacente y etiología (genética versus esporádica)) son factores adicionales que los investigadores que buscan reclutar personas para un ensayo clínico de FTD deben navegar.

La conferencia FTSG de 2018 tuvo como objetivo adoptar un enfoque creativo para resolver estos problemas. AFTD lanzó una amplia red en el reclutamiento de oradores para la conferencia solo por invitación, trayendo expertos de otras comunidades de enfermedades raras, como ALS y neurooncología, que tienen décadas de experiencia en abordar desafíos similares. Los temas específicos discutidos incluyeron: reclutamiento de pacientes, diseño de medidas de resultado que mejoran la calidad de vida (en lugar de solo prolongarla) y estrategias para fomentar el intercambio de datos entre ensayos.

“Al compartir sus aprendizajes, estos colegas pueden ayudarnos a avanzar en nuestras propias estrategias, acortando efectivamente años desde el tiempo que nos llevaría generar resultados significativos de un ensayo”, dijo la directora científica de AFTD, Nadine Tatton, PhD. “Nos complació y animó el nivel de colaboración en la sala y el interés de los participantes en continuar con estas importantes discusiones”.

Sesiones adicionales presentaron una encuesta del panorama de los ensayos clínicos de FTD realizados hasta la fecha, y exploraron las formas en que la actual "era de los grandes datos" (tal como se tipifica en registros de pacientes, historias naturales y tecnologías portátiles) pueden mejorar la forma en que se ejecutan los ensayos clínicos.

AFTD fundó FTSG en 2010 para promover interacciones científicas y colaboraciones entre la academia y la industria, con el objetivo final de acelerar el desarrollo de tratamientos efectivos para FTD y trastornos relacionados. Los organizadores planean publicar un resumen de la reunión, para promover ampliamente entre la comunidad de investigación.