La acumulación anormal de la proteína TDP-43 ocurre tanto en la FTD como en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), lo que sugiere que las alteraciones en la función de la TDP-43 pueden estar en el centro de ambos trastornos. Durante la última década, los investigadores han logrado avances notables en la reconstrucción de la compleja biología de TDP-43, que implica la actividad coordinada de muchas otras proteínas y la regulación de cientos de genes. Pero así como conocer las muchas partes que componen un automóvil no explica cómo esas partes funcionan juntas en un vehículo en movimiento, conocer todas las proteínas y genes que interactúan con TDP-43 no explica cómo funciona en células cerebrales sanas o cómo esta red se descompone en FTD y ALS.

Un campo de investigación llamado biología de sistemas podría ayudar a “ensamblar las piezas”. Utilizando herramientas y técnicas de bioinformática, biología computacional y estadística, la biología de sistemas puede permitir a los investigadores dar sentido a grandes conjuntos de datos para comprender mejor cómo funcionan las células en la salud y la enfermedad. En otras enfermedades como el cáncer y los trastornos autoinmunes, los enfoques de la biología de sistemas no solo conducen a avances en la biología de la enfermedad, sino que también apuntan a nuevos objetivos para el desarrollo de fármacos y biomarcadores.

Las herramientas informáticas de última generación utilizadas en biología de sistemas podrían generar avances similares para FTD y ALS, si los biólogos celulares y moleculares que trabajan en neurodegeneración tuvieran más oportunidades de interactuar con expertos en biología computacional. Del 23 al 25 de abril, AFTD se asoció con el Centro Robert Packard para ALS en la Universidad Johns Hopkins para organizar conjuntamente un taller interdisciplinario único, "Comprender el ecosistema TDP-43 en ALS y FTD: una perspectiva de biología de sistemas", en el Four Seasons Hotel en Baltimore para brindar esa oportunidad. Un total de 31 expertos en biología TDP-43 y biología computacional asistieron al taller para intercambiar ideas sobre estrategias para aplicar herramientas y técnicas de biología de sistemas para obtener una comprensión más profunda de los datos de FTD y ALS.

“Esperamos que la energía y el entusiasmo demostrados en este taller sean el punto de partida para una mayor colaboración”, dijo Debra Niehoff, PhD, directora de investigación y subvenciones de AFTD. "La biología de sistemas es un ejemplo de cómo el análisis de 'big data' puede avanzar en el desarrollo de nuevos tratamientos tanto para FTD como para ALS".