Avance de la esperanza: aceleración del descubrimiento de fármacos para la FTD: nuevos premios de una asociación de larga data

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Antes de que los investigadores de FTD puedan iniciar un ensayo clínico de un nuevo medicamento, deben realizar pruebas preclínicas para comprender mejor sus efectos en el cuerpo, confirmar que se une a su objetivo previsto, determinar la mejor dosis y demostrar su eficacia en modelos animales de FTD. Desde 2007, AFTD se ha asociado con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) para apoyar la investigación preclínica sobre medicamentos nuevos o reutilizados prometedores a través del programa Acelerar el descubrimiento de fármacos para FTD.

AFTD se complace en anunciar los ganadores más recientes de premios en este programa:

Ana Martínez (Ankar Pharma) recibió fondos para continuar con el desarrollo de medicamentos que bloquean la enzima tau tubulina quinasa, o TTBK1. TTBK1 facilita los cambios químicos asociados con la agrupación anormal de las proteínas tau y TDP-43 asociadas a FTD. Al inhibir la capacidad de TTBK1 para alterar tau y TDP-43, esperan reducir la formación de grumos y retrasar o incluso detener el proceso de la enfermedad.

Robert Williams y Pelagos Pharmaceuticals recibió financiación para su investigación sobre medicamentos dirigidos a una proteína que regula funciones esenciales de las células cerebrales, como el metabolismo y la inflamación, activando o desactivando genes críticos. Una de las razones por las que estas funciones a menudo se interrumpen en la FTD pueden ser los cambios que causan enfermedades en este "interruptor" de proteína. El equipo de Pelagos tiene como objetivo reparar el interruptor, revertir el efecto disruptivo en los genes y restaurar la función celular a su estado normal en FTD y ALS.

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