AviadoBio pronto abrirá sitios de ensayos clínicos en EE. UU. para una terapia genética experimental que podría detener la progresión de la FTD cuando es causada por una variante en el VERDE gene, la compañía anunció el 6 de noviembre.

La terapia, conocida como AVB-101, entrega una copia del VERDE gen directamente al cerebro mediante un procedimiento quirúrgico único y mínimamente invasivo.

Cuando funciona correctamente, VERDE Le indica al cuerpo que produzca una proteína importante llamada progranulina. Si VERDE no funciona correctamente debido a una variante, se suprime la producción de progranulina; Los niveles bajos de progranulina en el cerebro se han relacionado con el desarrollo de FTD.

"Nuestro programa preclínico muestra una biodistribución sólida en las áreas del cerebro donde es necesario restaurar los niveles de progranulina, lo que potencialmente ralentiza o detiene la progresión de FTD-GRN, con poca o ninguna progranulina en el resto del cuerpo donde puede tener efectos adversos. ”David Cooper, MD, director médico de AviadoBio, dijo en un comunicado de prensa.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó recientemente la solicitud de nuevo fármaco en investigación de AviadoBio para AVB-101, allanando el camino para que comience un ensayo clínico, conocido como ASPIRE-FTD, en EE.UU. Según la empresa de terapia génica con sede en Londres, ASPIRE- Los sitios FTD en EE. UU. abrirán la inscripción en 2024 (los sitios ASPIRE-FTD ya abrieron la inscripción en España y Polonia).

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"El compromiso de AviadoBio de desarrollar, probar y comercializar terapias que detengan la FTD brinda esperanza a tantas familias afectadas por esta enfermedad", dijo la directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson. "La AFTD aplaude a los numerosos investigadores innovadores de todo el mundo que actualmente trabajan en estas intervenciones críticas".

El 27 de octubre, la empresa de biotecnología estadounidense Alector Therapeutics anunció que completó la inscripción para INFRONT-3, un ensayo clínico de fase 3 que prueba la seguridad y eficacia del fármaco latozinemab, que en estudios se ha demostrado que aumenta los niveles de progranulina al inhibir un receptor que degrada naturalmente la proteína.