Queridos amigos,

Muchos de ustedes han escuchado la noticia de que el lunes, la FDA aprobó un nuevo fármaco para la enfermedad de Alzheimer, aducanumab. Aducanumab, que se comercializará con el nombre comercial Aduhelm, no solo es la primera nueva terapia farmacológica aprobada para la enfermedad de Alzheimer desde 2003, sino que es el primer medicamento que ataca la enfermedad subyacente, en lugar de simplemente tratar los síntomas.

Si bien Aduhelm representa una nueva opción de tratamiento para las personas con la enfermedad de Alzheimer, quedan muchas preguntas sobre su eficacia, cómo se recetará y cómo la aprobación puede afectar a las personas diagnosticadas con FTD.

Hay una serie de factores que nuestros expertos quieren que las personas afectadas por FTD tengan en cuenta:

• Aduhelm no fue aprobado para el tratamiento de FTD. Aduhelm actúa dirigiéndose a las placas de beta-amiloide que son una característica clave en la enfermedad de Alzheimer. Dado que estas placas no se encuentran en la FTD, Aduhelm no está indicado para (y no se espera que sea eficaz en) personas con un trastorno de FTD.
• La efectividad de Aduhelm aún no está probada. Aunque Aduhelm reduce las placas de beta-amiloide, aún no sabemos cuánto puede mejorar el funcionamiento de las personas con enfermedad de Alzheimer. Como resultado, la droga recibió aprobación condicional de la FDA, lo que significa que debe estudiarse más a fondo para confirmar que la reducción de beta-amiloide se traduce en una reducción de los síntomas o una progresión más lenta de la enfermedad para las personas con enfermedad de Alzheimer.
• Aduhelm tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. Aproximadamente 40% de los participantes en los ensayos clínicos de Aduhelm experimentaron inflamación o sangrado cerebral. Aunque la mayoría tenía pocos o ningún síntoma, las personas que toman Aduhelm deben someterse a escáneres cerebrales regulares para asegurarse de que puedan continuar tomando el medicamento de manera segura.
• Aduhelm será costoso tanto para los pacientes como para las aseguradoras. Biogen, la empresa que fabrica Aduhelm, ha fijado el precio en $56.000/año. El medicamento debe administrarse por infusión en el consultorio de un médico, por lo que el costo del medicamento en sí mismo puede estar cubierto para pacientes mayores bajo la Parte B de Medicare. Sin embargo, las personas que toman el medicamento pueden tener costos adicionales, incluidas las imágenes cerebrales para determinar si el medicamento es probable que los beneficie, así como las imágenes de rutina para detectar efectos secundarios.

La aprobación de Aduhelm, sin embargo, es una señal esperanzadora para FTD.

• La aprobación de Aduhelm destaca la importancia de los biomarcadores. AFTD participa activamente en la investigación de biomarcadores que indican la presencia de un proceso de enfermedad específico de FTD en el cerebro (como lo hace la beta-amiloide para la enfermedad de Alzheimer). La reducción de beta-amiloide desempeñó un papel clave en la aprobación de Aduhelm y fue posible gracias al desarrollo de métodos para detectar beta-amiloide en imágenes cerebrales. AFTD ha priorizado el desarrollo de biomarcadores para avanzar de manera similar en el desarrollo de fármacos FTD.
• El camino hacia la aprobación de Aduhelm puede permitir una aprobación más rápida de medicamentos para otras enfermedades neurodegenerativas, incluida la FTD. La aprobación condicional de Aduhelm por parte de la FDA sienta un precedente para una vía de aprobación acelerada. En esencia, la FDA ha señalado su voluntad de aprobar un tratamiento basado en el cambio en un biomarcador subyacente de la enfermedad, poniendo el tratamiento a disposición del público mientras se llevan a cabo estudios a más largo plazo para confirmar el beneficio para los síntomas de las personas y/o la progresión de la enfermedad. Esta vía puede acelerar la disponibilidad de tratamientos prometedores donde más se necesitan, como para condiciones fatales que no tienen tratamientos existentes, como FTD.

AFTD mantiene su compromiso de mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por FTD e impulsar la investigación para encontrar una cura. Si bien es poco probable que Aduhelm en sí beneficie a las personas con FTD, los procesos que impulsaron su aprobación condicional son señales esperanzadoras para el futuro del desarrollo y la aprobación de medicamentos para la FTD.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
Director ejecutivo, AFTD