La empresa de biotecnología Alector Therapeutics anunció el 27 de octubre que completó la inscripción para INFRONT-3, un ensayo clínico de fase 3 que prueba la seguridad y eficacia del fármaco latozinemab como intervención para casos de DFT causada por una variante del gen. VERDE. El fármaco está siendo desarrollado por Alector en colaboración con la empresa biofarmacéutica GSK.  

"Al lograr el objetivo de inscripción en INFRONT-3, estamos un paso importante hacia la generación de datos de este ensayo fundamental de latozinemab", dijo Arnon Rosenthal, Ph.D., director ejecutivo de Alector en un presione soltar. "Actualmente, no existen opciones de tratamiento aprobadas disponibles para ninguna forma de FTD y estamos ansiosos por aprender más sobre el potencial de latozinemab". 

Si bien el reclutamiento para ensayos clínicos basados en FTD ya es un desafío, el reclutamiento para ensayos de FTD causada por genes específicos se hace más difícil debido al menor número de participantes con una variante confirmada. A pesar de estos obstáculos, INFRONT-3 inscribió con éxito a 101 participantes con un VERDE variante, lo que demuestra la viabilidad de ensayos de FTD a gran escala y el deseo de las personas diagnosticadas de contribuir a la investigación y hacer que el viaje de FTD sea más fácil para la próxima familia.  

FTD-GRN es causado por variaciones en el VERDE gen que suprime la producción de progranulina, una proteína que ayuda a la supervivencia celular y ayuda a regular la inflamación. Latozinemab aumenta el nivel de progranulina al inhibir un receptor que degrada naturalmente la proteína.  

INFRONT-3 es lo más cerca que han estado los investigadores en el campo de la FTD de un medicamento aprobado por la FDA para tratar la FTD. Durante esta etapa del ensayo clínico, Alector recopilará datos de los participantes para evaluar el rendimiento del medicamento y determinar si es seguro de usar. Una vez el Ensayo de fase 3 Una vez completado, los revisores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. examinarán los datos presentados por Alector para decidir si aprueban el medicamento.  

Director médico de Alector, Gary Romano, MD, PhD, habló con la AFTD a principios de este año para discutir el trabajo de la compañía para desarrollar una terapia aprobada por la FDA para la FTD.  

¿Está interesado en contribuir a estudios como INFRONT-3 que están trabajando para poner fin a la FTD? Echa un vistazo a AFTD Estudios que buscan participantes página para estudios y ensayos que están reclutando activamente. Regístrate para el Registro de trastornos de FTD es otra forma en que las personas diagnosticadas, sus cuidadores y sus familiares pueden participar en la investigación.