La empresa de biotecnología Vesper Bio anuncia que ha completed the single ascending dose stage in its clinical trial de su tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad para FTD-GRN.

The recently completed trial evaluated the safety and tolerability of the orally administered drug VES001 in people without FTD. The goal of the single ascending dose stage was to determine how the body absorbs, distributes, and metabolizes the drug, as well as to monitor potential side effects. The study also allowed Vesper Bio to determine the highest safe dose that does not produce side effects.

VES001 está destinado a tratar DFT causada por mutaciones en el VERDE gene inhibiendo selectivamente la proteína sortilina. FTD-GRN provoca niveles anormalmente bajos de otra proteína, la progranulina, que desempeña un papel esencial en la protección de las neuronas. La sortilina se une a la progranulina y la degrada para su degradación, lo que contribuye a FTD-GRN. Al inhibir la sortilina, Vesper Bio espera proteger y preservar las células que no se ven afectadas por la neurodegeneración.

Según Vesper Bio, los datos recopilados durante el estudio demuestran que VES001 es seguro y bien tolerado por los participantes. También descubrieron que el fármaco ingresó con éxito a las áreas del cerebro afectadas por FTD. Según los datos actuales, la empresa predice que el medicamento requerirá de una a dos dosis diarias.

"Estos excelentes resultados en las primeras etapas son muy alentadores y nos alientan a desarrollar VES001 como un nuevo tratamiento altamente eficaz para la FTD (GRN)", dijo el cofundador y director médico de Vesper Bio, Mads Kjølby, MD, PhD.

“Vesper Bio continuará buscando formas de llevar este emocionante descubrimiento en beneficio de las vidas de los pacientes y sus familias. "Esperamos aprovechar estos interesantes datos y acumular más pruebas del importante potencial que tiene la inhibición de la sortilina como estrategia modificadora de la enfermedad".

With the single ascending dose stage of the trial complete, Vesper Bio can now evaluate VES001 to determine the drug’s efficacy in people with FTD-GRN. In addition to gathering further safety data, the next phase will determine if the drug shows enough promise to proceed to a larger-scale study.

Empresas biotecnológicas y biofarmacéuticas como Vesper Bio están logrando avances considerables en la búsqueda de intervenciones y herramientas de diagnóstico eficaces para la DFT. Terapéutica de Aprinoia y Terapéutica de transposones Recientemente recibió designaciones Fast Track por su respectivo trazador PET y su intervención FTD-GRN.

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