AviadoBio anunció el 15 de abril que el primer participante ha sido tratado en su ensayo de fase 1/2 ASPIRE-FTD que evalúa la terapia génica AVB-101 como intervención para FTD-GRN.

"Existe una necesidad crítica de nuevos tratamientos para las personas que viven con FTD-GRN", dijo el director médico de AviadoBio, David Cooper, MD. “La falta de tratamientos modificadores de la enfermedad eficaces hace que este diagnóstico sea particularmente difícil para los pacientes y sus familias que actualmente no tienen opciones de tratamiento disponibles para esta enfermedad devastadora y progresiva. Tratar al primer paciente en ASPIRE-FTD marca un importante paso adelante en la comprensión del potencial de AVB-101, que ya se ha mostrado prometedor en estudios preclínicos”.

Él VERDE El gen contiene instrucciones para producir una proteína llamada progranulina, que desempeña un papel crucial en la supervivencia celular y en la regulación de la inflamación. Variaciones heredadas en este gen puede conducir a una disminución de la producción de progranulina, lo que eventualmente conduce a una acumulación anormal de una proteína, típicamente TDP-43, en el cerebro, que está relacionada con el desarrollo de FTD.

AVB-101 es una terapia génica que tiene como objetivo entregar una copia funcional del VERDE gen para restaurar la producción de progranulina en las áreas del cerebro afectadas. El tratamiento se administra mediante un procedimiento único y mínimamente invasivo que administra la copia del gen directamente al tálamo del cerebro, que desempeña un papel fundamental en diversas funciones cerebrales y tiene numerosas conexiones con otras regiones del cerebro. AviadoBio señala que este método se empleó para cruzar la barrera hematoencefálica de forma más segura y eficaz, minimizando la dosis necesaria.

"AviadoBio se compromete a presentar un tratamiento de terapia génica innovador para FTD-GRN, y este momento marca un hito importante para la comunidad FTD y nuestra empresa", dijo Lisa Deschamps, directora ejecutiva de AviadoBio. "Estamos agradecidos por la dedicación de los investigadores clínicos de ASPIRE-FTD que estudian AVB-101 e inmensamente agradecidos por las familias que participan en ensayos clínicos para nuevas opciones de tratamiento que pueden cambiar el futuro de generaciones de familias que viven con FTD-GRN".
La FDA AVB-101 aprobado para ensayos clínicos en los EE. UU. en noviembre de 2023 y se le otorgó la designación Fast Track en el mismo mes. El proceso Fast Track ayuda en el desarrollo y acelera el proceso de revisión de nuevos medicamentos que tratan enfermedades graves y satisfacen una necesidad insatisfecha, en este caso, la necesidad de tratamientos para la FTD. Actualmente hay sitios abiertos en Polonia, España y los Países Bajos, y se esperan sitios en los EE. UU. y otros países pronto.

Actualmente, varias empresas están realizando ensayos clínicos que evalúan intervenciones para diferentes formas de FTD, algunos ejemplos incluyen Pasaje Biográfico anuncio de datos esperanzadores de su propio ensayo de fase 1/2 para una terapia genética dirigida a FTD-GRN y el anuncio de transposón de resultados provisionales de su ensayo de fase 2 de su fármaco dirigido a una forma genética específica de FTD-ELA. Se pueden encontrar ensayos adicionales sobre FTD genética en el Página de estudios que buscan participantes del sitio web de AFTD.

¿Estás interesado en participar en la investigación? Además de los ensayos clínicos, existen muchas maneras de participar, como estudios longitudinales, la Registro de trastornos de FTDy donación de cerebro.