La compañía biofarmacéutica AviadoBio anunció el 1 de julio que su ensayo clínico de fase 1/2 ASPIRE-FTD ha finalizado abrió su primer sitio de prueba en los Estados Unidos, en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio. La empresa está evaluando la terapia génica experimental AVB-101 como intervención para la DFT causada por una variante del VERDE gene.

Él VERDE El gen lleva instrucciones para la proteína progranulina, que desempeña un papel crucial en la supervivencia celular y en la regulación de la inflamación. FTD-GRN es causado por la variante genética que inhibe la producción de progranulina, que conduce a la acumulación anormal de una proteína (como TDP-43) en el cerebro. La terapia génica AVB-101 tiene como objetivo proporcionar una función VERDE copia del gen para restaurar la producción de progranulina.

J. Bradley Elder, MD, profesor de cirugía neurológica en Wexner, analiza la importancia del ensayo clínico:

“Las personas que viven con FTD-GRN no tienen tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles y el impacto de este trastorno es profundo tanto para los pacientes como para sus familias. Existe una necesidad urgente de colaboración entre investigadores, médicos, pacientes, defensores y familias para explorar con valentía nuevos enfoques para la FTD, incluidos enfoques de administración innovadores y específicos. Este estudio nos permitirá investigar cómo la suplementación con GRN altamente dirigida podría ser un posible tratamiento innovador. AVB-101 es un tratamiento único que se administra mediante cirugía mínimamente invasiva que permite que la terapia génica evite la barrera protectora hematoencefálica de forma segura. El procedimiento proporciona el tratamiento directamente al tálamo, una estructura crucial en el centro del cerebro que tiene amplias conexiones con las áreas vecinas”.

En noviembre de 2023, el La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. autorizó a ASPIRE-FTD a abrir sitios en EE. UU., aprobando la solicitud de nuevo medicamento en investigación de la compañía para AVB-101. En abril de 2024, AviadoBio anunció que el El primer participante europeo recibió una dosis de AVB-101.. El sitio de ASPIRE-FTD en Wexner Medical Center ahora está reclutando participantes que tengan una condición de riesgo. VERDE variante.

Lisa Deschamps, directora ejecutiva de AviadoBio, está entusiasmada con la prueba. “Agradecemos a los pacientes y familias con FTD-GRN involucrados en ASPIRE-FTD, así como a los investigadores de la Universidad Estatal de Ohio por su dedicación a investigar el gran potencial de AVB-101 para detener la progresión de la enfermedad y ofrecer esperanza a los pacientes y sus seres queridos. ," ella dice.

Para obtener más información sobre el ensayo clínico, visite Sitio web de ASPIRE-FTD o el juicio Página de ClinicalTrials.gov.

La participación de personas con FTD, cuidadores y familiares en estudios como ASPIRE-FTD es fundamental para impulsar la investigación hacia una cura. Obtenga más información sobre las oportunidades de participación en nuestro Página de estudios que buscan participantes. Si tiene preguntas sobre cómo unirse a un estudio, comuníquese con Línea de ayuda de AFTD a 1-866-507-7222 o info@theaftd.org.